ინოვაციური გენური თერაპია ახალ იმედს სთავაზობს ნამგლისებრუჯრედოვანი და თალასემიის მქონე პაციენტებს

ინოვაციური გენური თერაპია ახალ იმედს სთავაზობს ნამგლისებრუჯრედოვანი და თალასემიის მქონე პაციენტებს

ნამგლისებრუჯრედოვანი დაავადებით (SCD) და თალასემიით დაავადებული პაციენტებისთვის ინოვაციური განვითარება, ახალი გენური თერაპია საოცარ წარმატებას ავლენს. ეს თერაპია, რომელიც იყენებს მოწინავე CRISPR/Cas9 გენის რედაქტირების ტექნოლოგიას, აჩვენა 100% განკურნების მაჩვენებელი კლინიკურ კვლევებში, რაც განახლებულ იმედს სთავაზობს მათ, ვინც ებრძვის ამ მძიმე სისხლის დაავადებებს.

თერაპია, შემუშავებული საკუთრების ModiHSC® პლატფორმით, მიზნად ისახავს SCD და თალასემიის გენეტიკურ ფესვებს. აუტოლოგიურ ჰემატოპოეზურ ღეროვან და წინამორბედ უჯრედებში BCL11A გამაძლიერებლის ზუსტი რედაქტირებით, თერაპია საშუალებას აძლევს სხეულს გამოიმუშაოს ნაყოფის ჰემოგლობინის (HbF) უფრო მაღალი დონე. ნაჩვენებია, რომ HbF-ის ამაღლებული დონე ეწინააღმდეგება ნამგლისებრი ჰემოგლობინის (HbS) მავნე ზემოქმედებას და ამცირებს როგორც SCD-ის, ასევე თალასემიის სიმპტომებს, მათ შორის ვაზო-ოკლუზიური კრიზების პრევენციას და ჰემოლიზური ანემიის შემსუბუქებას.

BIOOCUS, წამყვანი ძალა გენური თერაპიის სფეროში, ლუ დაოპეის ჰოსპიტალთან თანამშრომლობით, ხელს უწყობს პაციენტებს ამ ინოვაციური მკურნალობის მიწოდებას. 

თერაპიის კლინიკური წარმატება შეუდარებელია, 15 პაციენტი მკურნალობდა აქამდე, ყველამ მიაღწია სრულ რემისიას და ცხოვრების ხარისხის მნიშვნელოვან გაუმჯობესებას. ეს 100% განკურნების მაჩვენებელი მნიშვნელოვანი ეტაპია SCD და თალასემიის წინააღმდეგ ბრძოლაში.

თერაპიამ მოიპოვა საერთაშორისო აღიარება, ექსპერტები მთელი მსოფლიოს მასშტაბით აფასებენ მას, როგორც გარღვევას სისხლის გენეტიკური დარღვევების მკურნალობაში. იგი გამოირჩევა არა მხოლოდ ეფექტურობით, არამედ ეკონომიურობითაც. სხვა გენური თერაპიისგან განსხვავებით, რომელიც შეიძლება ძალიან ძვირი იყოს, ეს მკურნალობა გთავაზობთ ფასის უფრო ხელმისაწვდომ მოდელს, რაც მას სიცოცხლისუნარიან ვარიანტად აქცევს პაციენტების ფართო სპექტრისთვის.

ერთ დამაჯერებელ შემთხვევაში, 12 წლის პაციენტს მორეციდივე ვაზო-ოკლუზიური კრიზებით და მძიმე ჰემოლიზური ანემიით განუვითარდა სიმპტომების სრული შეწყვეტა ამ გენური თერაპიის შემდეგ. ეს შემთხვევა, სხვათა შორის, ხაზს უსვამს SCD და თალასემიის მქონე პაციენტების თერაპიის ტრანსფორმაციულ პოტენციალს მთელ მსოფლიოში.

ვინაიდან BIOOCUS აგრძელებს ამ თერაპიის ხელმისაწვდომობის გაფართოებას, მათ შორის ჩინეთში მომავალი კლინიკური კვლევების ჩათვლით, მომავალი პერსპექტიული გამოიყურება ამ რთული დაავადებებით დაზარალებულთათვის. Lu Daopei Hospital-ის მხარდაჭერით, ეს თერაპია მიზნად ისახავს SCD-ისა და თალასემიის მოვლის სტანდარტის ხელახლა განსაზღვრას, რაც ახალ სიცოცხლეს შესთავაზებს უამრავ პაციენტს.

თუ თქვენ ან თქვენს ახლობელს დაავადებული გაქვთ ნამგლისებრუჯრედოვანი დაავადება ან თალასემია და დაინტერესებული ხართ ამ ინოვაციური მკურნალობის შესწავლით, გეპატიჟებით დაგვიკავშირდეთ. ჩვენი გუნდი მზად არის მოგაწოდოთ მხარდაჭერა და ინფორმაცია, რომელიც გჭირდებათ თქვენი ჯანდაცვის მოგზაურობის შესახებ ინფორმირებული გადაწყვეტილებების მისაღებად.