Terobosan ing Penyakit Otoimun Pediatrik: Terapi Sel CAR-T Ngobati Pasien Lupus
Ing wulan Juni 2023, Uresa sing umur 15 taun nampa terapi sel CAR-T ing Rumah Sakit Universitas Erlangen, menehi tandha panggunaan pertama perawatan inovatif iki kanggo alon kemajuan sistemik lupus erythematosus (SLE), penyakit otoimun sing abot. Setaun sabanjure, Uresa krasa sehat kaya biasane, kajaba sawetara selesma cilik.
Uresa minangka bocah pisanan sing diobati SLE kanthi imunoterapi ing Pusat Imunoterapi Jerman (DZI) Universitas Erlangen. Sukses perawatan individu iki wis diterbitake ing The Lancet.
Dr Tobias Krickau, rheumatologist pediatrik ing Departemen Pediatrik lan Kedokteran Remaja Rumah Sakit Universitas Erlangen, nerangake keunikan nggunakake sel CAR-T kanggo nambani penyakit otoimun. Sadurunge, terapi CAR-T disetujoni mung kanggo kanker getih lanjut tartamtu.
Sawise kabeh obat liyane gagal ngontrol SLE Uresa sing saya tambah parah, tim riset ngadhepi keputusan sing tantangan: apa sel kekebalan sing direkayasa iki digunakake kanggo bocah sing nandhang penyakit otoimun? Jawaban kasebut durung ana sadurunge, amarga ora ana sing nyoba perawatan CAR-T kanggo penyakit otoimun pediatrik sadurunge.
Terapi sel CAR-T kalebu ngekstrak sawetara sel kekebalan pasien (sel T), nglengkapi reseptor antigen chimeric (CAR) ing laboratorium resik khusus, lan banjur reinfusing sel sing dimodifikasi kasebut menyang pasien. Sel CAR-T iki sirkulasi ing getih, ngarahake lan ngrusak sel B autoreaktif (mbebayani).
Gejala Uresa diwiwiti ing musim gugur 2022, kalebu migren, lemes, nyeri sendi lan otot, lan ruam rai - tandha khas lupus. Senadyan perawatan intensif, kondisi dheweke saya tambah parah, nyebabake ginjel lan nyebabake komplikasi sing abot.
Ing wiwitan taun 2023, sawise pirang-pirang rawat inap lan perawatan, kalebu kemoterapi imunosupresif lan ijol-ijolan plasma, kahanan Uresa saya rusak nganti mbutuhake dialisis. Diisolasi saka kanca lan kulawarga, kualitas uripe mudhun.
Tim medis ing Universitas Erlangen, dipimpin dening Profesor Mackensen, sarujuk kanggo ngasilake lan nggunakake sel CAR-T kanggo Uresa sawise diskusi rinci. Panggunaan terapi CAR-T kanthi welas asih iki diwiwiti miturut hukum obat Jerman lan peraturan panggunaan welas asih.
Program terapi sel CAR-T ing Erlangen, dipimpin dening Profesor Georg Schett lan Profesor Mackensen, wis ngobati pasien kanthi macem-macem penyakit otoimun, kalebu SLE, wiwit taun 2021. Sukses karo 15 pasien diterbitake ing New England Journal of Medicine ing Februari. 2024, lan saiki lagi nganakake sinau CASTLE karo 24 peserta, kabeh nuduhake dandan sing signifikan.
Kanggo nyiapake terapi sel CAR-T, Uresa ngalami kemoterapi dosis rendah kanggo nggawe ruang kanggo sel CAR-T ing getihe. Tanggal 26 Juni 2023, Uresa nampa sel CAR-T sing dipersonalisasi. Ing minggu katelu sawise perawatan, fungsi ginjel lan indikator lupus saya apik, lan gejala kasebut ilang.
Proses perawatan kasebut kalebu koordinasi sing ati-ati kanggo njamin efektifitas kemoterapi lan nglindhungi fungsi ginjel sing isih ana. Uresa mung ngalami efek samping cilik lan dibuwang ing dina kaping 11 sawise perawatan.
Ing pungkasan Juli 2023, Uresa bali menyang omah, ngrampungake ujian, lan nemtokake tujuan anyar kanggo masa depan, kalebu dadi mandiri lan entuk asu. Dheweke seneng bisa nyambung maneh karo kanca-kanca lan nerusake urip remaja sing normal.
Profesor Mackensen nerangake manawa Uresa isih duwe jumlah sel CAR-T sing signifikan ing getih, tegese dheweke butuh infus antibodi saben wulan nganti sel B pulih. Dr Krickau nandheske yen sukses perawatan Uresa amarga kolaborasi erat saka pirang-pirang disiplin medis ing Pusat Imunoterapi Jerman.
Uresa ora butuh obat utawa dialisis maneh, lan ginjele wis pulih. Dr. Krickau lan timnya ngrancang studi luwih lanjut kanggo njelajah potensial sel CAR-T kanggo nambani penyakit otoimun pediatrik liyane.
Kasus landmark iki nuduhake potensial terapi sel CAR-T kanggo nyedhiyakake remisi jangka panjang kanggo pasien pediatrik kanthi penyakit otoimun sing abot kaya SLE. Sukses perawatan Uresa nyoroti pentinge intervensi awal lan kolaborasi multidisiplin. Pasinaon klinis luwih lanjut dibutuhake kanggo ngonfirmasi safety lan efektifitas terapi sel CAR-T kanggo bocah-bocah sing nandhang penyakit otoimun.