Terapi Gene Inovatif Nawakake Pangarep-arep Anyar kanggo Pasien Sel Sabit lan Talasemia

Terapi Gene Inovatif Nawakake Pangarep-arep Anyar kanggo Pasien Sel Sabit lan Talasemia

Ing pangembangan terobosan kanggo pasien sing nandhang penyakit sel sabit (SCD) lan talasemia, terapi gen anyar nuduhake sukses sing luar biasa. Terapi iki, sing nggunakake teknologi panyuntingan gen CRISPR / Cas9 sing canggih, wis nuduhake tingkat penyembuhan 100% ing uji klinis, menehi pangarep-arep anyar kanggo wong-wong sing nglawan kelainan getih sing abot iki.

Terapi kasebut, sing dikembangake nganggo platform ModiHSC®, target akar genetik SCD lan talasemia. Kanthi nyunting penambah BCL11A kanthi tepat ing sel stem hematopoietik autolog lan sel progenitor, terapi kasebut ngidini awak ngasilake hemoglobin janin (HbF) sing luwih dhuwur. Tingkat HbF sing dhuwur wis ditampilake kanggo nglawan efek ngrusak hemoglobin sabit (HbS) lan nyuda gejala SCD lan talasemia, kalebu nyegah krisis vaso-oklusif lan nyuda anemia hemolitik.

BIOOCUS, pasukan utama ing bidang terapi gen, kanthi kolaborasi karo Rumah Sakit Lu Daopei, wis dadi instrumental kanggo nggawa perawatan inovatif iki kanggo pasien. 

Sukses klinis terapi kasebut ora ana tandhingane, kanthi 15 pasien sing diobati nganti saiki, kabeh entuk remisi lengkap lan perbaikan sing signifikan ing kualitas urip. Tingkat penyembuhan 100% iki minangka tonggak penting ing perang nglawan SCD lan talasemia.

Terapi kasebut wis entuk pangenalan internasional, kanthi para ahli ing saindenging jagad nganggep minangka terobosan ing perawatan kelainan getih genetik. Iku stands metu ora mung kanggo khasiat nanging uga kanggo biaya-efektifitas. Ora kaya terapi gen liyane, sing bisa larang banget, perawatan iki nawakake model rega sing luwih gampang diakses, dadi pilihan sing cocog kanggo pasien sing luwih akeh.

Ing salah sawijining kasus sing kuat, pasien umur 12 taun kanthi krisis vaso-occlusive sing terus-terusan lan anemia hemolitik sing abot ngalami gejala mandheg sawise perawatan karo terapi gen iki. Kasus iki, antara liya, nyorot potensial transformatif terapi kanggo pasien SCD lan talasemia ing saindenging jagad.

Nalika BIOOCUS terus nggedhekake kasedhiyan terapi iki, kalebu uji klinis sing bakal teka ing China, masa depan katon janjeni kanggo sing kena penyakit sing nantang kasebut. Kanthi dhukungan saka Rumah Sakit Lu Daopei, terapi iki disetel kanggo nemtokake maneh standar perawatan kanggo SCD lan talasemia, menehi sewa anyar kanggo pasien sing ora kaetung.

Yen sampeyan utawa wong sing ditresnani kena penyakit sel arit utawa talasemia lan kasengsem njelajah perawatan inovatif iki, ngajak sampeyan hubungi kita. Tim kita siyap menehi dhukungan lan informasi sing dibutuhake kanggo nggawe keputusan sing tepat babagan perjalanan kesehatan sampeyan.