多発性骨髄腫(MM)-01

BCMA発現が欠如しているにもかかわらず、CAR-T療法により国内の多発性骨髄腫患者が良好に回復

2018年にステージIIIAのIgD-λ型多発性骨髄腫と診断された女性患者は、主にボルテゾミブによる第一選択治療を受けた。 3 サイクル後、彼女は完全寛解 (CR) を達成しました。 2018年10月に地固め療法として自家造血幹細胞移植を受け、その後レナリドマイドによる維持療法を行った。 2020年4月に病気が再発し、7サイクルの二次治療を受けたが、効果は乏しかった。 2020年12月から2021年4月まで、彼女は主にダラツムマブによる化学療法を受けたが、骨髄生検では依然として21.763%の悪性モノクローナル形質細胞が示され、血清遊離軽鎖λが1470 mg/L、尿遊離軽鎖λが5330 mg/Lであった。 この時点までに、彼女は自家幹細胞移植など、国内で利用できる主要な標準治療や新規治療をすべて使い尽くしており、CAR-T臨床試験への参加が残りの最良の選択肢となった。

彼女は地元の医師の紹介で、多発性骨髄腫（MM）に対するBCMA CAR-T療法の臨床試験に登録することを希望して、2021年5月10日に陸道北病院を訪れた。 入院時、彼女は全身性の痛みと再発する発熱を伴う衰弱状態にありました。 総合検査の結果、「多発性骨髄腫、λ軽鎖型、ISSステージIII、R-ISSステージIII、mSMART高リスク群」と判明した。

PET-CTスキャンにより、両側の大腿骨および脛骨の骨髄腔内の軟組織密度の代謝活性の増加が明らかになり、腫瘍の関与を示しています。 骨髄生検では、BCMA を発現していない悪性モノクローナル形質細胞が 60.13% 存在したことが示されました。

Ludaopei 病院は、BCMA 陰性多発性骨髄腫に対する現在の治療法の有効性について患者とその家族に通知しました。一部の文献によれば有効である可能性があるものの、決定的なデータが不足しています。 慎重に検討した結果、患者と家族は治療計画を続行することを選択しました。

FCレジメンによるプレコンディショニングの後、2021年6月1日に陸島北病院でBCMA CAR-T細胞が注入された。 患者は点滴後に発熱しましたが、積極的な抗感染症治療と対症療法的な支持療法で徐々に制御されました。 注入後 14 日目の骨髄生検では、悪性モノクローナル形質細胞が残存していませんでした。 注入後 31 日目でも、骨髄生検は陰性のままでした。 血清免疫固定は陰性であり、血清遊離軽鎖λは正常範囲内であり、血清Mタンパク質は陰性であり、疾患の完全寛解を示した。

現在、BCMA CAR-T 細胞注入を受けてから 8 か月以上が経過した現在、患者は完全寛解を維持しており、良好な回復と治療結果への高い満足度を示しています。