שון [שם משפחה לא מסופק]----לוקמיה B-לימפוציטית חריפה (B-ALL)

ניסוי קליני מעולה של CAR-T מציל חולה B-ALL בהונג קונג.

שון, הוא גבר בן 29 מהונג קונג. במרץ 2017, יש תסמינים של חום, עייפות וחיוורון. הוא אובחן כחולה בלוקמיה B-לימפוציטית חריפה בבית החולים הנסיך מוויילס וקיבל כימותרפיה אינדוקציה. באפריל הוא נכנס להפוגה מוחלטת עם כימותרפיה והקרנות. ולא נמצאו חריגות בדוח המתאם של CSF.

עם זאת, עד 19 באפריל 2018, מורפולוגיה של מח העצם שלו הראתה 10% מהזיבה הראשונית והנוער. הרופאים בהונג קונג חושבים שכימותרפיה קשה לגרום לו להפוגה מוחלטת, רק ל-CAR-T יש סיכוי גדול לעשות זאת. לאחר המלצת הרופאים והשוואת שיעור ההצלחה והמאמץ, שון הגיע לבית החולים Lu Daopei בסין כדי להשתתף בניסוי הקליני CAR-T ב-23 באפריל 2018.

בדיקת ביופסיית מח עצם הקבלה הראתה שהוא לא נמצא בהפוגה מלאה וה-CD19、CD20 חיוביים. לאחר ייעוץ רב-תחומי, ההמטולוגים שלנו מציעים לו להשתתף בניסוי הקליני CD19+CD20 CAR-T לפני השתלת מח עצם. ב-300 מקרי ה-CAR-T שלנו, שיעור ההפוגה המלא הוא בסביבות 90%.

ב-25 באפריל נאספו תאי ה-T של שון ונשלחו למעבדת GMP CAR-T להנדסה גנטית. לאחר שעברו שינוי גנטי, תאי ה-T הומרו ל"תאי T של קולטן אנטיגן כימרי (CAR). CARs הם חלבונים המסייעים לתאי T לזהות אנטיגן בתאי גידול ממוקדים. לאחר שתאי CAR T גדלים לכמות מספקת לטיפול, מחדירים לתוכם תאי CAR T כדי לחסל את תאי הגידול.

שון קיבל קורס אחד של כימותרפיה ב-6 במאי, כלומר 5 ימים לפני עירוי תאי CAR-T. במאי. ב-11 במאי ניתנה עירוי של תאי CD19 CAR-T כאימונותרפיה תאית. לאחר 4 שבועות של טיפול תומך וטיפול בתופעות לוואי, לא נמצאו חריגות בדוח מתאם CSF, ציטומטריית זרימה, מורפולוגיה של תאי מח העצם, בדיקת DNA ודוח CAR-T הראו שהוא קיבל הפוגה מלאה.

הימצאות בהפוגה מוחלטת היא הדרך הטובה ביותר עבורו לחזור להונג קונג לשלב הבא - השתלת דם ומח עצם.