פריצת דרך במחלות אוטואימוניות בילדים: טיפול תאי CAR-T מרפא חולה לופוס

ביוני 2023, Uresa בת ה-15 קיבלה טיפול בתאי CAR-T בבית החולים האוניברסיטאי ארלנגן, בסימן השימוש הראשון בטיפול חדשני זה להאטת התקדמות זאבת אדמנתית מערכתית (SLE), מחלה אוטואימונית חמורה. שנה לאחר מכן, אורזה מרגישה בריאה כתמיד, מלבד כמה הצטננויות קלות.

Uresa הוא הילד הראשון שטופל ב-SLE באימונותרפיה במרכז הגרמני לאימונותרפיה (DZI) של אוניברסיטת ארלנגן. הצלחת הטיפול האישי הזה פורסמה ב-The Lancet.

ד"ר טוביאס קריקו, ראומטולוג ילדים במחלקה לרפואת ילדים ורפואת מתבגרים בבית החולים האוניברסיטאי ארלנגן, הסביר את הייחודיות של שימוש בתאי CAR-T לטיפול במחלות אוטואימוניות. בעבר, טיפול ב-CAR-T אושר רק עבור סוגי סרטן דם מתקדמים מסוימים.

לאחר שכל התרופות האחרות לא הצליחו לשלוט ב-SLE המחמיר של Uresa, צוות המחקר עמד בפני החלטה מאתגרת: האם יש להשתמש בתאי החיסון המהונדסים הללו עבור ילד עם מחלה אוטואימונית? התשובה הייתה חסרת תקדים, מכיוון שאיש לא ניסה טיפול CAR-T למחלות אוטואימוניות בילדים לפני כן.

טיפול בתאי CAR-T כולל חילוץ של חלק מתאי החיסון (תאי T) של המטופל, ציידם בקולטני אנטיגן כימריים (CAR) במעבדה נקייה מתמחה, ולאחר מכן הזרקה מחדש של תאים שעברו שינויים אלה למטופל. תאי CAR-T אלו מסתובבים בדם, מכוונים ומשמידים תאי B אוטו-ריאקטיביים (מזיקים).

הסימפטומים של Uresa החלו בסתיו 2022, כולל מיגרנות, עייפות, כאבי פרקים ושרירים ופריחה בפנים - סימנים אופייניים של זאבת. למרות טיפול אינטנסיבי, מצבה החמיר, פגע בכליות וגרם לסיבוכים קשים.

בתחילת 2023, לאחר מספר רב של אשפוזים וטיפולים, כולל כימותרפיה מדכאת חיסונית וחילופי פלזמה, מצבה של אורזה הידרדר עד לנקודה שבה נזקקה לדיאליזה. מבודדת מחברים ומשפחה, איכות חייה צנחה.

הצוות הרפואי באוניברסיטת ארלנגן, בראשות פרופסור מקנסן, הסכים לייצר ולהשתמש בתאי CAR-T עבור Uresa לאחר דיונים מפורטים. שימוש בחמלה זה בטיפול ב-CAR-T הוחל על פי חוק התרופות של גרמניה ותקנות השימוש בחמלה.

תוכנית הטיפול בתאי CAR-T בארלנגן, בהובלת פרופסור גאורג שט ופרופסור מקנסן, מטפלת בחולים עם מחלות אוטואימוניות שונות, כולל SLE, מאז 2021. הצלחתם עם 15 חולים פורסמה ב-New England Journal of Medicine בפברואר. 2024, והם עורכים כעת את מחקר CASTLE עם 24 משתתפים, כולם מראים שיפורים משמעותיים.

כדי להתכונן לטיפול בתאי CAR-T, עברה אורזה כימותרפיה במינון נמוך כדי לפנות מקום לתאי ה-CAR-T בדמה. ב-26 ביוני 2023 קיבלה אורזה את תאי ה-CAR-T המותאמים אישית שלה. בשבוע השלישי שלאחר הטיפול, תפקוד הכליות שלה ומחווני הזאבת השתפרו, והתסמינים נעלמו בהדרגה.

תהליך הטיפול כלל תיאום קפדני כדי להבטיח את יעילות הכימותרפיה והגנה על תפקוד הכליות שנותר. Uresa חוותה תופעות לוואי קלות בלבד והיא שוחררה ביום ה-11 שלאחר הטיפול.

בסוף יולי 2023, אורזה חזרה הביתה, השלימה את הבחינות שלה והציבה יעדים חדשים לעתידה, כולל להיות עצמאית ולהשיג כלב. היא שמחה להתחבר מחדש לחברים ולחדש את חיי העשרה הרגילים.

פרופסור מקנסן הסביר שלאורזה עדיין יש מספר לא מבוטל של תאי CAR-T בדמה, מה שאומר שהיא צריכה עירוי נוגדנים חודשי עד שתאי ה-B שלה יתאוששו. ד"ר קריקאו הדגיש כי הצלחת הטיפול של אורזה נבעה משיתוף פעולה הדוק של דיסציפלינות רפואיות מרובות במרכז הגרמני לאימונותרפיה.

אורזה כבר לא זקוקה לתרופות או לדיאליזה, והכליות שלה החלימו לחלוטין. ד"ר קריקו והצוות שלו מתכננים מחקרים נוספים כדי לחקור את הפוטנציאל של תאי CAR-T בטיפול במחלות אוטואימוניות אחרות של ילדים.

מקרה חשוב זה מדגים את הפוטנציאל של טיפול בתאי CAR-T לספק הפוגה ארוכת טווח לחולים ילדים עם מחלות אוטואימוניות קשות כמו SLE. הצלחת הטיפול של אורזה מדגישה את החשיבות של התערבות מוקדמת ושיתוף פעולה רב-תחומי. דרושים מחקרים קליניים נוספים כדי לאשר את הבטיחות והיעילות לטווח ארוך של טיפול בתאי CAR-T לילדים עם מחלות אוטואימוניות.