מיאלומה נפוצה (MM)-02

מטופל איטלקי מחפש טיפול ונרפא ממיאלומה נפוצה עם טיפול CAR-T

סינטי, אישה בת 66, אובחנה עם מיאלומה נפוצה של שרשרת קלה של למבדה, ISS שלב I, באיטליה באוקטובר 2018. לאחר שקיבלה 4 מחזורים של כימותרפיה במשטר VTD, היא פיתחה שבר בשליש הצדי של עצם הבריח. נוירופתיה היקפית. בחיפוש אחר טיפול יעיל יותר, היא עברה שתי השתלות תאי גזע עצמיות במאי 2019 ובנובמבר 2019, והשיגה הפוגה מוחלטת, ונשמרה עם לנאלידומיד פומי.

עם זאת, באוגוסט 2020, סריקת מעקב PET/CT גילתה הרס עצם חדש ועלייה מהירה בשרשראות קלות ללא סרום. ביופסיית מח עצם הצביעה על התקדמות המחלה, ובדיקת FISH הראתה חריגה ציטוגנטית חדשה: t(11;14). לאחר 4 מחזורים של כימותרפיה במשטר DVD החל מספטמבר 2020, מחלתה לא הייתה מבוקרת והתקדמה עוד יותר. למרות המעבר ל-3 מחזורים של משטר ה-PCd, כאבי העצמות שלה נמשכו ובצקת הגפה התחתונה הדו-צדדית החמירה. לאחר שמיצתה טיפולים יעילים רבים המוכרים בינלאומית ועברה שתי השתלות תאי גזע עצמיות, היא פיתחה עמידות לתרופות מרובות.

לאחר שלמדה על היעילות המשמעותית של הניסוי הקליני CAR-T בבית החולים Ludaopei באמצעות מידע מקוון, היא ביקשה ויזה והגיעה לסין במרץ 2021. לאחר חודש של הסגר, היא אושפזה בבית החולים Yanda Ludaopei ב-22 באפריל, 2021. לאחר סדרה של בדיקות והערכות מחלה, היא קיבלה עירוי של תאי BCMA CAR-T לאחר טיפול כימותרפי FC במאי אותה שנה. לאחר עירוי, הסימנים החיוניים שלה היו יציבים, והיא לא חוותה תופעות לוואי משמעותיות מלבד חום נמוך. בצקת הגפה הדו-צדדית שלה התפוגגה בהדרגה, והיא שמחה להבחין בבריאותה הכללית משתפרת.

חודש לאחר עירוי CAR-T, תוצאות הבדיקה של סינטי הראו: כימות חלבון בשתן 24 שעות ב-50 מ"ג ליום, מופחת משמעותית מרמות הקבלה; שרשראות קלות ללא סרום: FLC-κ ב-4.58 מ"ג/ליטר ו-FLC-λ ב-0.61 מ"ג/ליטר; והערכת מח עצם לא הראתה תאי פלזמה משמעותיים. היא הוערכה קלינית כנמצאת בהפוגה מלאה (CR).

נכון לעכשיו, שמונה חודשים לאחר החזרה לאיטליה, נעלמו לחלוטין כאבי הגב של סינטי ובצקת הגפה התחתונה הדו-צדדית, והיא במצב בריאותי תקין. ממרחק אלפי קילומטרים, סינטי הביעה את תודתה הכנה לצוות בבית החולים Yanda Ludaopei ולמנהל ג'אנג שיאן.

שני מקרים קליניים אלו מבית החולים Ludaopei מוכיחים שאפילו חולים עם ביטוי נמוך או ללא BCMA במיאלומה נפוצה יכולים להשיג יעילות טובה עם טיפול בתאי BCMA CAR-T. זה מייצג פריצת דרך בטיפול CAR-T במיאלומה נפוצה, המביא תקווה חדשה לחולים עם הפרעות מתקדמות של תאי פלזמה ומיאלומה נפוצה.