מיאלומה נפוצה (MM)-01

החלמה טובה של חולה מיאלומה נפוצה ביתי עם טיפול CAR-T למרות היעדר ביטוי BCMA

מטופלת שאובחנה עם מיאלומה נפוצה מסוג IgD-λ בשלב IIIA בשנת 2018 קיבלה טיפול קו ראשון בעיקר עם בורטזומיב. לאחר 3 מחזורים, היא השיגה הפוגה מלאה (CR). באוקטובר 2018 היא עברה השתלת תאי גזע המטופואטיים עצמיים כטיפול קונסולידציה, ולאחר מכן טיפול תחזוקה עם lenalidomide. באפריל 2020, המחלה חזרה והיא עברה 7 מחזורים של טיפול קו שני, שהניב יעילות ירודה. מדצמבר 2020 עד אפריל 2021, היא קיבלה כימותרפיה בעיקר עם Daratumumab, אך ביופסיית מח עצם עדיין הראתה 21.763% תאי פלזמה חד שבטיים ממאירים, עם שרשרת קלה חופשית בסרום λ ב-1470 מ"ג/ליטר ושרשרת קלה ללא שתן ב-5330 מ"ג/ליטר. בשלב זה, היא מיצתה את הטיפולים הסטנדרטיים והחדשניים העיקריים הזמינים בבית, כולל השתלת תאי גזע עצמיים, כאשר כניסה לניסוי קליני CAR-T היא האפשרות הטובה ביותר שנותרה.

כשהיא הופנתה על ידי רופאים מקומיים, היא הגיעה לבית החולים Ludaopei ב-10 במאי 2021, בתקווה להירשם לניסוי הקליני שלהם לטיפול ב-BCMA CAR-T במיאלומה נפוצה (MM). עם הקבלה, היא הייתה במצב מוחלש עם כאבים כלליים וחום חוזר. בדיקות מקיפות אישרו "מיאלומה נפוצה, סוג שרשרת קלה λ, ISS שלב III, R-ISS שלב III, קבוצת mSMART בסיכון גבוה".

סריקת PET-CT גילתה פעילות מטבולית מוגברת בצפיפות הרקמות הרכות בתוך חללי מח העצם של עצם הירך והשוקה הדו-צדדית, המעידה על מעורבות הגידול. ביופסיית מח עצם הראתה 60.13% תאי פלזמה חד שבטיים ממאירים ללא ביטוי של BCMA.

בית החולים Ludaopei הודיע ​​למטופלת ולמשפחתה על יעילותם של הטיפולים הנוכחיים במיאלומה נפוצה שלילית של BCMA, שאף על פי שהיא עשויה להיות יעילה על פי ספרות מסוימת, אין נתונים סופיים. לאחר שיקול דעת מדוקדק, בחרו המטופלת ובני משפחתה להמשיך בתוכנית הטיפול.

לאחר התניה מוקדמת עם משטר FC, תאי BCMA CAR-T הוזרמו ב-1 ביוני 2021, בבית החולים Ludaopei. המטופל פיתח חום לאחר עירוי, אשר נשלט בהדרגה באמצעות טיפול תומך אגרסיבי אנטי זיהומי ותסמיני. 14 ימים לאחר העירוי, ביופסיית מח עצם לא הראתה שאריות של תאי פלזמה חד שבטיים ממאירים. 31 ימים לאחר העירוי, ביופסיית מח העצם נותרה שלילית. אימונופיקציה בסרום הייתה שלילית, שרשרת קלה חופשית בסרום λ הייתה בטווח התקין, וחלבון M בסרום היה שלילי, מה שמעיד על הפוגה מלאה של המחלה.

נכון להיום, יותר מ-8 חודשים לאחר קבלת עירוי תאי BCMA CAR-T, החולה נשאר בהפוגה מלאה עם החלמה טובה ושביעות רצון גבוהה מתוצאת הטיפול.