טיפול גנטי חדשני מציע תקווה חדשה לחולי מגל ותלסמיה

טיפול גנטי חדשני מציע תקווה חדשה לחולי מגל ותלסמיה

בפיתוח פורץ דרך עבור חולים הסובלים ממחלת תאי חרמש (SCD) ותלסמיה, טיפול גנטי חדש מפגין הצלחה יוצאת דופן. טיפול זה, המשתמש בטכנולוגיה מתקדמת לעריכת גנים CRISPR/Cas9, הראה שיעור ריפוי של 100% בניסויים קליניים, ומציע תקווה מחודשת לנאבקים בהפרעות הדם הקשות הללו.

הטיפול, שפותח עם פלטפורמת ModiHSC® הקניינית, מכוון לשורשים הגנטיים של SCD ותלסמיה. על ידי עריכה מדוייקת של משפר BCL11A בתאי גזע ואב המטופואיטיים עצמיים, הטיפול מאפשר לגוף לייצר רמות גבוהות יותר של המוגלובין עוברי (HbF). הוכח כי רמות גבוהות של HbF נוגדות את ההשפעות המזיקות של המוגלובין חרמשי (HbS) ומפחיתות את הסימפטומים של SCD ושל תלסמיה, כולל מניעת משברים חוסמי כלי דם והקלה על אנמיה המוליטית.

BIOOCUS, כוח מוביל בתחום הריפוי הגנטי, בשיתוף עם בית החולים Lu Daopei, סייע בהבאת טיפול חדשני זה למטופלים. 

ההצלחה הקלינית של הטיפול היא ללא תחרות, עד כה טופלו 15 מטופלים, כולם השיגו הפוגה מוחלטת ושיפור משמעותי באיכות חייהם. שיעור ריפוי זה של 100% הוא אבן דרך משמעותית במאבק נגד SCD ותלסמיה.

הטיפול זכה להכרה בינלאומית, כאשר מומחים ברחבי העולם מברכים עליו כפריצת דרך בטיפול בהפרעות דם גנטיות. זה בולט לא רק ביעילותו אלא גם בעלות-תועלת שלו. שלא כמו טיפולים גנטיים אחרים, שעלולים להיות יקרים בצורה בלתי רגילה, טיפול זה מציע מודל תמחור נגיש יותר, מה שהופך אותו לאופציה מעשית עבור מגוון רחב יותר של חולים.

במקרה משכנע אחד, מטופל בן 12 עם משברים חוזרים ונשנים של סתימת כלי דם ואנמיה המוליטית חמורה חווה הפסקה מוחלטת של התסמינים בעקבות טיפול בטיפול גנטי זה. מקרה זה, בין היתר, מדגיש את הפוטנציאל הטרנספורמטיבי של הטיפול בחולי SCD ותלסמיה ברחבי העולם.

בעוד BIOOCUS ממשיכה להרחיב את הזמינות של טיפול זה, כולל ניסויים קליניים קרובים בסין, העתיד נראה מבטיח עבור אלה שנפגעו ממחלות מאתגרות אלו. בגיבוי של בית החולים Lu Daopei, טיפול זה אמור להגדיר מחדש את סטנדרט הטיפול ב-SCD ותלסמיה, ומציע חוזה חדש לחיים עבור אינספור חולים.

אם אתה או אדם אהוב סובלים ממחלת תאי חרמש או תלסמיה ומעוניינים לבחון טיפול חדשני זה, אנו מזמינים אותך ליצור איתנו קשר. הצוות שלנו מוכן לספק לך את התמיכה והמידע שאתה צריך כדי לקבל החלטות מושכלות בנוגע למסע הבריאות שלך.