Lupus eritematoso sistemico (LES)-05

La signora C è una donna di 32 anni a cui è stato diagnosticato il lupus eritematoso sistemico (LES) due anni fa. I suoi sintomi principali includevano grave nefrite, artrite ed eruzioni cutanee. Nonostante abbia ricevuto molteplici terapie immunosoppressive (compresi glucocorticoidi, idrossiclorochina e rituximab), le sue condizioni sono rimaste incontrollate.

Condizione di pretrattamento:

Sintomi: forte dolore articolare e gonfiore, eruzioni cutanee persistenti, affaticamento significativo e riacutizzazioni ricorrenti di nefrite.

Risultati di laboratorio:

# Punteggio SLEDAI-2K: 16

# Livelli sierici di anticorpi anti-DNA a doppia elica: elevati al di sopra del range normale

# Livelli del complemento C3 e C4: inferiori al range normale

Processo di trattamento:

1.Selezione dei pazienti: data l'inefficacia dei trattamenti tradizionali e la gravità della sua condizione, la signora C è stata arruolata in uno studio clinico per la terapia con cellule CAR-T.

2.Preparazione: prima di ricevere l'infusione di cellule CAR-T, la signora C è stata sottoposta a un condizionamento chemioterapico standard per esaurire i linfociti esistenti e prepararsi all'introduzione delle cellule CAR-T.

3.Preparazione cellulare:

# Le cellule T sono state isolate dal sangue della signora C.

# Queste cellule T sono state ingegnerizzate geneticamente in laboratorio per esprimere recettori antigenici chimerici (CAR) mirati agli antigeni CD19 e BCMA.

4. Infusione cellulare: dopo l'espansione e i test di qualità, le cellule CAR-T ingegnerizzate sono state reinfuse nel corpo della signora C.

5. Monitoraggio ospedaliero: la signora C è stata monitorata in ospedale per 25 giorni dopo l'infusione per osservare potenziali effetti collaterali e valutare l'efficacia.

Risultati del trattamento:

1. Risposta a breve termine:

# Miglioramento dei sintomi: entro tre settimane dall'infusione, Ms. C ha sperimentato una significativa riduzione del dolore e del gonfiore articolare e le sue eruzioni cutanee sono gradualmente scomparse.

# Risultati di laboratorio: due giorni dopo l'infusione, le cellule B nel sangue della signora C sono state completamente eradicate, indicando un efficace targeting da parte delle cellule CAR-T.

2.Valutazione intermedia (3 mesi):

# Punteggio SLEDAI-2K: ridotto a 2, indicante una sostanziale remissione della malattia.

# Funzione renale: significativa riduzione della proteinuria, con nefrite sotto controllo.

# Marcatori immunologici: livelli diminuiti di anticorpi anti-DNA a doppio filamento e livelli di C3 e C4 del complemento tornati alla normalità.

3. Risultati a lungo termine (12 mesi):

# Remissione sostenuta: la signora C ha mantenuto una remissione senza farmaci per un anno senza segni di ricaduta del LES.

# Sicurezza: a parte la lieve sindrome da rilascio di citochine (CRS), la signora C non ha manifestato alcun effetto collaterale grave. Il suo sistema immunitario si è gradualmente ripreso dopo il trattamento e le cellule B riemergenti non hanno mostrato patogenicità.

Nel complesso, le condizioni della signora C hanno mostrato un notevole miglioramento e una remissione prolungata dopo la terapia con cellule CAR-T, dimostrando il potenziale di questo trattamento per il LES grave e refrattario.

Rapporto di test della cella CART: