Lupus eritematoso sistemico (LES)-04

All'età di 7 anni, Yaoyao (uno pseudonimo) iniziò a notare la comparsa di eruzioni cutanee rosse sul suo viso, che gradualmente si diffusero in tutto il corpo. Oltre a questi sintomi, ha sperimentato ulcere orali ricorrenti e dolori articolari persistenti, spingendo la sua famiglia a rivolgersi al medico. Dopo esami approfonditi in ospedale, a Yaoyao è stato diagnosticato il lupus eritematoso sistemico (LES), una malattia autoimmune nota per il suo decorso complesso e imprevedibile.

Nel corso di tre anni, Yaoyao è stato sottoposto a cure intensive e controlli regolari in ospedale. Nonostante l’aumento dei dosaggi dei farmaci che si avvicinavano al massimo, le sue condizioni hanno mostrato pochi miglioramenti. Allo stesso tempo, la sua proteinuria, indicatore del coinvolgimento renale nel LES, continuava ad aumentare, causando angoscia e preoccupazione tra i suoi familiari.

Attraverso la segnalazione di un amico fidato, Yaoyao è stata presentata all'ospedale Lu Daopei, dove ha partecipato a un innovativo studio clinico CAR-T. Dopo un rigoroso processo di valutazione, è stata accettata nella sperimentazione l'8 aprile. Successivamente, il 22 aprile, è stata sottoposta al prelievo di cellule e il 12 maggio ha ricevuto l'infusione di cellule trattate con CAR-T. La sua dimissione avvenuta il 27 maggio ha segnato un momento cruciale nel suo percorso di cura.

Durante il primo mese di follow-up, i professionisti medici hanno osservato progressi significativi, in particolare una riduzione della proteinuria. Nelle visite successive, le sue eruzioni cutanee erano quasi scomparse, rimaneva solo una debole eruzione cutanea sulla guancia destra. Fondamentalmente, la sua proteinuria si era risolta completamente e il punteggio del suo SLE Disease Activity Index (SLEDAI-2K) indicava uno stato di malattia lieve, inferiore a 2.

Forte dell’efficacia della terapia con cellule CAR-T, Yaoyao ha gradualmente ridotto gradualmente i suoi farmaci sotto attento controllo medico. Sorprendentemente, non ha assunto farmaci da oltre quattro mesi, a testimonianza della remissione prolungata ottenuta attraverso questo approccio terapeutico innovativo.

Il viaggio di Yaoyao sottolinea il potenziale trasformativo della terapia CAR-T nella gestione di gravi condizioni autoimmuni come il LES, offrendo speranza e risultati tangibili laddove i trattamenti tradizionali potrebbero fallire. La sua esperienza funge da faro di ottimismo per i pazienti e le famiglie che affrontano sfide simili, illustrando il futuro promettente della medicina personalizzata nella gestione delle malattie autoimmuni.