Lupus eritematoso sistemico (LES)-02

La paziente è una donna di 20 anni affetta da lupus eritematoso sistemico (LES) grave e in rapida progressione. Nonostante il trattamento con idrossiclorochina solfato, azatioprina, micofenolato mofetile e belimumab, la sua funzionalità renale si è deteriorata entro cinque mesi, portando a grave nefrite con proteinuria (valore di creatinina nelle 24 ore che ha raggiunto 10.717 mg/g) ed ematuria microscopica. Nelle quattro settimane successive, il suo livello di creatinina aumentò a 1,69 mg/dl (range normale 0,41~0,81 mg/dl), accompagnato da iperfosfatemia e acidosi tubulare renale. Una biopsia renale ha indicato una nefrite lupica allo stadio 4. L'indice di attività NIH modificato era 15 (massimo 24) e l'indice di cronicità NIH modificato era 1 (massimo 12). La paziente aveva livelli di complemento ridotti e molteplici autoanticorpi nel suo corpo, come anticorpi antinucleari, anticorpi anti-DNA a doppio filamento, anti-nucleosoma e anticorpi anti-istone.

Nove mesi dopo, il livello di creatinina del paziente salì a 4,86 ​​mg/dl, richiedendo dialisi e terapia antipertensiva. I risultati di laboratorio hanno mostrato un punteggio SLE Disease Activity Index (SLEDAI) pari a 23, indicando una condizione molto grave. Di conseguenza, il paziente è stato sottoposto a terapia CAR-T. Il processo di trattamento è stato il seguente:

- Una settimana dopo l’infusione di cellule CAR-T, gli intervalli tra le sessioni di dialisi sono aumentati.

- Tre mesi dopo l'infusione, il livello di creatinina è sceso a 1,2 mg/dl e la velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) è aumentata da un minimo di 8 ml/min/1,73 m² a 24 ml/min/1,73 m², indicando lo stadio 3b malattia renale cronica. Sono stati ridotti anche i farmaci antipertensivi.

- Dopo sette mesi, i sintomi dell'artrite del paziente si sono attenuati, i fattori del complemento C3 e C4 sono tornati alla normalità entro sei settimane e gli anticorpi antinucleari, anti-dsDNA e altri autoanticorpi sono scomparsi. La funzionalità renale del paziente è migliorata significativamente, con una proteinuria nelle 24 ore scesa a 3400 mg, sebbene sia rimasta elevata all'ultimo follow-up, suggerendo un danno glomerulare irreversibile. La concentrazione plasmatica dell'albumina era normale, senza edema; l'analisi delle urine non ha mostrato segni di nefrite e non è stata riscontrata ematuria o cilindri di globuli rossi. Il paziente ha ormai ripreso una vita normale.