Mieloma multiplo (MM)-02

Paziente italiano cerca trattamento ed è guarito dal mieloma multiplo con la terapia CAR-T

A Cinty, una donna di 66 anni, è stato diagnosticato un mieloma multiplo a catene leggere lambda, stadio I dell'ISS, in Italia nell'ottobre 2018. Dopo aver ricevuto 4 cicli di chemioterapia con regime VTD, ha sviluppato una frattura nel terzo laterale della clavicola e neuropatia periferica. Alla ricerca di un trattamento più efficace, è stata sottoposta a due trapianti autologhi di cellule staminali nel maggio 2019 e nel novembre 2019, ottenendo una remissione completa, ed è stata mantenuta con lenalidomide orale.

Tuttavia, nell’agosto 2020, una scansione PET/CT di follow-up ha rivelato una nuova distruzione ossea e un rapido aumento delle catene leggere libere sieriche. La biopsia del midollo osseo ha indicato la progressione della malattia e il test FISH ha mostrato una nuova anomalia citogenetica: t(11;14). Dopo 4 cicli di chemioterapia con regime DVD a partire da settembre 2020, la sua malattia era incontrollata ed era ulteriormente progredita. Nonostante il passaggio a 3 cicli del regime PCd, il dolore osseo persisteva e l’edema bilaterale degli arti inferiori peggiorava. Dopo aver esaurito numerosi trattamenti efficaci riconosciuti a livello internazionale e aver subito due trapianti autologhi di cellule staminali, ha sviluppato resistenza a più farmaci.

Dopo aver appreso attraverso informazioni online della significativa efficacia della sperimentazione clinica CAR-T presso l'ospedale Ludaopei, ha richiesto un visto ed è arrivata in Cina nel marzo 2021. Dopo un mese di quarantena, è stata ricoverata all'ospedale Yanda Ludaopei il 22 aprile. 2021. A seguito di una serie di esami e valutazioni della malattia, ha ricevuto un'infusione di cellule CAR-T BCMA dopo il precondizionamento della chemioterapia FC nel maggio dello stesso anno. Dopo l'infusione, i suoi segni vitali erano stabili e non ha manifestato effetti collaterali significativi ad eccezione di una leggera febbre. Il suo edema bilaterale agli arti inferiori si è gradualmente attenuato ed è stata lieta di notare un miglioramento della sua salute generale.

Un mese dopo l'infusione di CAR-T, i risultati del test di Cinty hanno mostrato: quantificazione delle proteine ​​nelle urine delle 24 ore a 50 mg/giorno, significativamente ridotta rispetto ai livelli di ammissione; catene leggere libere nel siero: FLC-κ a 4,58 mg/L e FLC-λ a 0,61 mg/L; e la valutazione del midollo osseo non ha mostrato plasmacellule significative. È stata valutata clinicamente come in remissione completa (CR).

Attualmente, otto mesi dopo il rientro in Italia, il mal di schiena di Cinty e l'edema bilaterale agli arti inferiori sono completamente scomparsi, e lei gode di buona salute. Da migliaia di chilometri di distanza, Cinty ha espresso la sua sincera gratitudine al team dell'ospedale Yanda Ludaopei e al direttore Zhang Xian.

Questi due casi clinici dell'Ospedale Ludaopei dimostrano che anche i pazienti con espressione di BCMA bassa o assente nel mieloma multiplo possono ottenere una buona efficacia con la terapia cellulare BCMA CAR-T. Ciò rappresenta una svolta nel trattamento CAR-T per il mieloma multiplo, offrendo nuove speranze ai pazienti con disturbi avanzati delle plasmacellule e mieloma multiplo.