La terapia genica innovativa offre una nuova speranza ai pazienti affetti da anemia falciforme e talassemia

La terapia genica innovativa offre una nuova speranza ai pazienti affetti da anemia falciforme e talassemia

Nell'ambito di uno sviluppo pionieristico per i pazienti affetti da anemia falciforme (SCD) e talassemia, una nuova terapia genica sta dimostrando un notevole successo. Questa terapia, che utilizza la tecnologia avanzata di editing genetico CRISPR/Cas9, ha mostrato un tasso di guarigione del 100% negli studi clinici, offrendo rinnovata speranza a coloro che combattono queste gravi malattie del sangue.

La terapia, sviluppata con la piattaforma proprietaria ModiHSC®, prende di mira le radici genetiche della SCD e della talassemia. Modificando con precisione il potenziatore BCL11A nelle cellule staminali emopoietiche autologhe e nelle cellule progenitrici, la terapia consente all'organismo di produrre livelli più elevati di emoglobina fetale (HbF). È stato dimostrato che livelli elevati di HbF contrastano gli effetti dannosi dell’emoglobina falciforme (HbS) e riducono i sintomi sia della anemia falciforme che della talassemia, compresa la prevenzione delle crisi vaso-occlusive e l’alleviamento dell’anemia emolitica.

BIOOCUS, una forza leader nel campo della terapia genica, in collaborazione con l'ospedale Lu Daopei, è stata determinante nel portare questo trattamento innovativo ai pazienti. 

Il successo clinico della terapia non ha eguali: finora sono stati trattati 15 pazienti, che hanno tutti ottenuto una remissione completa e miglioramenti significativi nella qualità della vita. Questo tasso di guarigione del 100% rappresenta una pietra miliare significativa nella lotta contro la MCI e la talassemia.

La terapia ha ottenuto il riconoscimento internazionale, con esperti di tutto il mondo che l’hanno salutata come una svolta nel trattamento delle malattie genetiche del sangue. Si distingue non solo per la sua efficacia ma anche per il suo rapporto costo-efficacia. A differenza di altre terapie geniche, che possono essere proibitive, questo trattamento offre un modello di prezzo più accessibile, rendendolo un’opzione praticabile per una gamma più ampia di pazienti.

In un caso convincente, un paziente di 12 anni con crisi vaso-occlusive ricorrenti e grave anemia emolitica ha manifestato una completa cessazione dei sintomi in seguito al trattamento con questa terapia genica. Questo caso, tra gli altri, evidenzia il potenziale trasformativo della terapia per i pazienti con anemia falciforme e talassemia in tutto il mondo.

Mentre BIOOCUS continua ad espandere la disponibilità di questa terapia, compresi i prossimi studi clinici in Cina, il futuro sembra promettente per le persone colpite da queste malattie difficili. Con il sostegno dell’Ospedale Lu Daopei, questa terapia è destinata a ridefinire lo standard di cura per la MCI e la talassemia, offrendo una nuova prospettiva di vita a innumerevoli pazienti.

Se tu o una persona cara siete affetti da anemia falciforme o talassemia e siete interessati ad esplorare questo trattamento innovativo, vi invitiamo a contattarci. Il nostro team è pronto a fornirti il ​​supporto e le informazioni di cui hai bisogno per prendere decisioni informate sul tuo percorso sanitario.