Leucemia linfoblastica acuta (T-ALL)-06

Un paziente pediatrico di 2 anni affetto da LLA T ottiene la remissione dopo la terapia CAR-T dopo oltre dieci cicli di chemioterapia intensiva.

Xiaohong, due anni, dello Zhejiang, l'estate scorsa è stata diagnosticata la leucemia. Dopo più di un anno di trattamento, la citometria a flusso ha rilevato una ricaduta, portando la famiglia a cercare l’immunoterapia CAR-T presso l’ospedale Lu Daopei.

Il 9 agosto 2020, Xiaohong è stato ricoverato in un ospedale pediatrico locale a causa di una "febbre di tre giorni". L'esame MICM del midollo osseo ha diagnosticato la leucemia linfoblastica acuta (T-ALL). Dopo un ciclo di chemioterapia, la morfologia del midollo osseo ha mostrato una remissione completa e la citometria a flusso non ha rilevato cellule immature maligne. La successiva chemioterapia intensiva nel corso di 11 cicli ha mantenuto la remissione completa del midollo osseo.

Il 3 settembre 2021, una puntura di midollo osseo di follow-up ha mostrato una remissione completa della morfologia, ma la citometria a flusso ha rivelato l'1,85% di cellule immature maligne. Alla ricerca di ulteriori cure, Xiaohong è stato ricoverato all'ospedale Yanda Lu Daopei il 24 settembre. Al momento del ricovero, la morfologia del midollo osseo era ancora in completa remissione, ma l'immunofenotipizzazione indicava lo 0,10% di linfociti T immaturi maligni.

Considerando la giovane età di Xiaohong e la persistenza della malattia nonostante oltre dieci cicli di chemioterapia intensiva, l'équipe medica del secondo reparto del dipartimento di ematologia ha deciso che Xiaohong poteva arruolarsi nello studio clinico CD7 CAR-T.

Il 30 settembre 2021, le cellule del sangue periferico sono state raccolte per la coltura di cellule CAR-T. Il 10 ottobre, Xiaohong ha ricevuto la chemioterapia con il regime FC. Il 13 ottobre, una puntura del midollo osseo ha mostrato meno del 5% di blasti nella morfologia e la citometria a flusso ha indicato lo 0,37% di cellule T immature maligne. Il 15 ottobre sono state reinfuse le cellule CAR-T CD7.

Il 3 gennaio (20 giorni dopo la reinfusione), una puntura di midollo osseo ha mostrato una remissione completa della morfologia, senza cellule immature maligne rilevate mediante citometria a flusso. Da allora le condizioni di Xiaohong si sono stabilizzate ed è stato trasferito al reparto trapianti per prepararsi a un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche.

Xiaohong aveva meno di un anno quando si ammalò e dovette sopportare più di un anno di cure farmacologiche. Il successo del passaggio al trapianto dopo la terapia CAR-T CD7 ha fornito un’arma potente per sconfiggere completamente la malattia.