Rauða úlfar (SLE)-05

Fröken C er 32 ára kona með sögu um að hafa verið greind með rauða úlfa (SLE) fyrir tveimur árum. Aðaleinkenni hennar voru alvarleg nýrnabólga, liðagigt og útbrot. Þrátt fyrir að hafa fengið margar ónæmisbælandi meðferðir (þar á meðal sykurstera, hýdroxýklórókín og rituximab) var ástand hennar ómeðhöndlað.

Formeðferðarástand:

Einkenni: Alvarlegir liðverkir og bólga, þrálát útbrot, veruleg þreyta og endurtekin nýrnabólga.

 Niðurstöður rannsóknarstofu:

# SLEDAI-2K stig: 16

# And-tvíþátta DNA mótefnamagn í sermi: Hækkað yfir eðlileg mörk

# Viðbótarstig C3 og C4: Undir eðlilegu marki

Meðferðarferli:

1. Sjúklingaval: Í ljósi árangursleysis hefðbundinna meðferða og alvarleika ástands hennar, var fröken C skráð í klíníska rannsókn fyrir CAR-T frumumeðferð.

2. Undirbúningur: Áður en hún fékk CAR-T frumuinnrennsli fór fröken C í staðlaða krabbameinslyfjameðferð til að tæma núverandi eitilfrumur og undirbúa innleiðingu CAR-T frumna.

3. Frumuundirbúningur:

# T frumur voru einangraðar úr blóði fröken C.

# Þessar T frumur voru erfðabreyttar á rannsóknarstofunni til að tjá kímeríska mótefnavaka (CAR) sem miða á CD19 og BCMA mótefnavaka.

4.Frumuminnrennsli: Eftir stækkun og gæðaprófun var CAR-T frumunum sem eru smíðaðar aftur gefnar inn í líkama fröken C.

5. Eftirlit á legudeildum: Fröken C var undir eftirliti á sjúkrahúsi í 25 daga eftir innrennsli til að fylgjast með hugsanlegum aukaverkunum og meta verkun.

Meðferðarárangur:

1. Skammtíma svar:

# Endurbætur á einkennum: Innan þriggja vikna eftir innrennsli hafði fröken C dregið verulega úr liðverkjum og bólgum og útbrotin dofnuðu smám saman.

# Niðurstöður rannsóknarstofu: Tveimur dögum eftir innrennsli var B frumum í blóði fröken C útrýmt að fullu, sem bendir til árangursríkrar miðunar CAR-T frumna.

2.Miðtímamat (3 mánuðir):

# SLEDAI-2K stig: Lækkað í 2, sem gefur til kynna verulega sjúkdómshlé.

# Nýrnastarfsemi: Veruleg minnkun á próteinmigu, með nýrnabólgu í skefjum.

# Ónæmisfræðileg merki: Lækkað magn and-tvíþátta DNA mótefna og styrkur C3 og C4 kom aftur í eðlilegt horf.

3. Langtímaárangur (12 mánuðir):

# Viðvarandi sjúkdómshlé: Fröken C hélt áfram lyfjalausri sjúkdómsmeðferð í eitt ár án merki um SLE bakslag.

# Öryggi: Fyrir utan vægt cýtókínlosunarheilkenni (CRS), varð fröken C ekki fyrir neinum alvarlegum aukaverkunum. Ónæmiskerfið hennar jafnaði sig smám saman eftir meðferð og B-frumur sem komu upp aftur sýndu ekki sjúkdómsvaldandi áhrif.

Á heildina litið sýndi ástand fröken C merkilegan bata og viðvarandi sjúkdómshlé eftir CAR-T frumumeðferð, sem sýnir möguleika þessarar meðferðar fyrir alvarlega og þolgóða SLE.

CART frumuprófunarskýrsla: