Ný frumkvöðlastefna eykur öryggi og virkni CAR-T meðferðar við bráðu B-frumuhvítblæði

Peking, Kína – 23. júlí 2024– Í byltingarkenndri þróun hefur Lu Daopei sjúkrahúsið, í samvinnu við Hebei Senlang líftækni, afhjúpað efnilegar niðurstöður úr nýjustu rannsókn sinni á frumumeðferð með T (CAR-T) frumumótefnavaka. Þessi rannsókn, sem beinist að verkun og öryggi CAR-T frumna sem eru hannaðar með mismunandi efnahvötum, markar verulega framfarir í meðhöndlun á bakslagi eða óþolandi bráðu B-frumuhvítblæði (B-ALL).

Rannsóknin, sem ber titilinn „Promoter Usage Regulating the Surface Density of CAR Molecules May Modulate the Kinetics of CAR-T frumur In Vivo,“ kannar hvernig val á hvataefni getur haft áhrif á frammistöðu CAR-T frumna. Vísindamenn Jin-Yuan Ho, Lin Wang, Ying Liu, Min Ba, Junfang Yang, Xian Zhang, Dandan Chen, Peihua Lu og Jianqiang Li frá Hebei Senlang líftækni og Lu Daopei sjúkrahúsinu stóðu fyrir þessari rannsókn.

Niðurstöður þeirra benda til þess að notkun MND (myeloproliferative sarcoma virus MPSV enhancer, negative control region NCR deletion, d1587rev primer binding site replacement) hvati í CAR-T frumum leiðir til minni yfirborðsþéttleika CAR sameinda, sem aftur dregur úr frumumyndun. Þetta er mikilvægt vegna þess að það hjálpar til við að draga úr alvarlegum aukaverkunum sem oft tengjast CAR-T meðferð, svo sem frumulosunarheilkenni (CRS) og CAR-T frumutengd heilakvilli (CRES).

Klíníska rannsóknin, sem skráð var undir ClinicalTrials.gov auðkenni NCT03840317, náði til 14 sjúklinga sem skiptust í tvo hópa: annar fékk MND-drifnar CAR-T frumur og hinn sem fékk EF1A frumkvöðladrifnar CAR-T frumur. Merkilegt nokk náðu allir sjúklingar sem voru meðhöndlaðir með MND-drifnum CAR-T frumum algjöru sjúkdómshléi, þar sem flestir þeirra sýndu lágmarks sjúkdómsneikvæð ástand eftir fyrsta mánuðinn. Rannsóknin greindi einnig frá lægri tíðni alvarlegs CRS og CRES hjá sjúklingum sem fengu MND-drifnar CAR-T frumur samanborið við þá sem fengu meðferð með EF1A-drifnum frumum.

Dr. Peihua Lu frá Lu Daopei sjúkrahúsinu lýsti yfir bjartsýni á möguleika þessarar nýju nálgunar og sagði: "Samstarf okkar við Hebei Senlang líftækni hefur skilað mikilvægu innsýn í að hámarka CAR-T frumumeðferð. Með því að stilla verkefnisstjórann getum við aukið öryggissniðið. af meðferðinni á meðan virkni hennar er viðhaldið. Þetta er mikilvægt skref fram á við í að gera CAR-T meðferð aðgengilegri og þolanlegri fyrir sjúklinga.

Rannsóknin var studd af styrkjum frá náttúruvísindastofnuninni í Hebei-héraði og vísinda- og tæknideild Hebei-héraðs. Það undirstrikar mikilvægi þess að velja hvataefni í þróun CAR-T frumumeðferða og opnar nýjar leiðir fyrir öruggari og árangursríkari krabbameinsmeðferðir.