Eru frumumeðferðir framtíð sjálfsofnæmissjúkdóma?

Byltingarkennd meðferð við krabbameinum getur einnig verið fær um að meðhöndla og endurstilla ónæmiskerfið til að veita langvarandi sjúkdómshlé eða jafnvel lækna ákveðna sjálfsofnæmissjúkdóma.

Meðferð með T-frumuviðtaka (CAR) T-frumumeðferð hefur boðið upp á nýja nálgun til að meðhöndla blóðfræðileg krabbamein síðan 2017, en það eru fyrstu vísbendingar um að hægt sé að endurnýta þessar frumuónæmismeðferðir fyrir B-frumumiðlaða sjálfsofnæmissjúkdóma.

Í september á síðasta ári greindu vísindamenn í Þýskalandi frá því að fimm sjúklingar með eldfasta rauða úlfa (SLE) sem fengu meðferð með CAR T-frumumeðferð náðu allir lyfjalausu sjúkdómshléi. Við birtingu höfðu engir sjúklingar fengið bakslag í allt að 17 mánuði eftir meðferð. Höfundarnir lýstu sermisbreytingu kjarnamótefna hjá tveimur sjúklingum með lengsta eftirfylgni, "sem bendir til þess að afnám sjálfsofnæmis B-frumuklóna gæti leitt til víðtækari leiðréttingar á sjálfsofnæmi," skrifa vísindamennirnir.

Í annarri tilviksrannsókn sem birt var í júní notuðu vísindamenn CD-19 miðaðar CAR-T frumur til að meðhöndla 41 árs gamlan mann með eldföst andsyntetasa heilkenni með versnandi vöðvabólgu og millivefslungnasjúkdóm. Sex mánuðum eftir meðferð voru engin merki um vöðvabólgu á segulómun og sneiðmyndatöku fyrir brjósti sýndi fulla afturför lungnabólgu.

Síðan þá hafa tvö líftæknifyrirtæki - Cabaletta Bio í Fíladelfíu og Kyverna Therapeutics í Emeryville, Kaliforníu - þegar verið veitt skynditilnefningar frá matvæla- og lyfjaeftirliti Bandaríkjanna fyrir CAR T-frumumeðferð við SLE og nýrnabólgu. Bristol-Myers Squibb er einnig að framkvæma 1. stigs rannsókn á sjúklingum með alvarlega, þolgóða SLE. Nokkur líftæknifyrirtæki og sjúkrahús í Kína eru einnig að gera klínískar rannsóknir á SLE. En þetta er aðeins toppurinn á ísjakanum varðandi frumumeðferðir við sjálfsofnæmissjúkdómum, sagði Max Konig, MD, PhD, lektor í læknisfræði við gigtardeild Johns Hopkins University School of Medicine í Baltimore.

"Þetta er ótrúlega spennandi tími. Þetta er fordæmalaust í sögu sjálfsofnæmis," sagði hann.

„Endurræsa“ fyrir ónæmiskerfið

B-frumumiðaðar meðferðir hafa verið til síðan snemma á 2000 með lyfjum eins og rituximab, einstofna mótefnalyf sem miðar á CD20, mótefnavaka sem er tjáður á yfirborði B frumna. CAR T frumurnar sem nú eru tiltækar miða við annan yfirborðsmótefnavaka, CD19, og eru mun öflugri meðferð. Báðar eru árangursríkar við að eyða B-frumum í blóði, en þessar mótuðu CD19-miðuðu T-frumur geta náð til B-frumna sem sitja í vefjum á þann hátt sem mótefnameðferðir geta ekki, útskýrði Konig.