Mergæxli(MM)-02

Ítalskur sjúklingur leitar sér meðferðar og læknast af mergæxli með CAR-T meðferð

Cinty, 66 ára kona, greindist með lambda léttkeðju mergæxli, ISS stig I, á Ítalíu í október 2018. Eftir að hafa fengið 4 lotur af VTD krabbameinslyfjameðferð, fékk hún beinbrot í hliðarþriðjungi hálsbeins og úttaugakvilli. Í leit að árangursríkari meðferð gekkst hún undir tvær samgenga stofnfrumuígræðslu í maí 2019 og nóvember 2019, náði algjörri sjúkdómshléi og var haldið áfram á lenalídómíði til inntöku.

Hins vegar, í ágúst 2020, leiddi PET/CT-skönnun í kjölfarið í ljós nýja beinaeyðingu og hraða aukningu á sermilausum léttkeðjum. Beinmergssýni benti til framvindu sjúkdómsins og FISH próf sýndu nýjan frumuerfðafræðilegan frávik: t(11;14). Eftir 4 lotur af DVD lyfjameðferð sem hófst í september 2020 var sjúkdómur hennar stjórnlaus og þróaðist lengra. Þrátt fyrir að hafa skipt yfir í 3 lotur af PCd meðferðaráætluninni hélst beinverkur hennar og tvíhliða bjúgur í neðri útlimum versnaði. Eftir að hafa klárað margar alþjóðlega viðurkenndar árangursríkar meðferðir og gengist undir tvær samgenga stofnfrumuígræðslu, þróaði hún ónæmi fyrir mörgum lyfjum.

Þegar hún lærði um verulega virkni CAR-T klínískrar rannsóknarinnar á Ludaopei sjúkrahúsinu í gegnum netupplýsingar, sótti hún um vegabréfsáritun og kom til Kína í mars 2021. Eftir mánaðar sóttkví var hún lögð inn á Yanda Ludaopei sjúkrahúsið 22. apríl, 2021. Eftir röð skoðana og sjúkdómsmats fékk hún innrennsli af BCMA CAR-T frumum eftir FC krabbameinslyfjameðferð í maí sama ár. Eftir innrennsli voru lífsmörk hennar stöðug og hún fann ekki fyrir neinum marktækum aukaverkunum nema lágstigs hita. Tvíhliða bjúgur hennar í neðri útlimum hjaðnaði smám saman og hún var ánægð að taka eftir að heilsu hennar batnaði.

Einum mánuði eftir CAR-T innrennsli sýndu niðurstöður Cinty: 24 klst. magn próteins í þvagi við 50 mg/dag, verulega minnkað frá innlögn; léttar keðjur í sermi: FLC-K við 4,58 mg/L og FLC-λ við 0,61 mg/L; og beinmergsmat sýndu engar marktækar plasmafrumur. Hún var klínískt metin í algjöru sjúkdómshléi (CR).

Eins og er, átta mánuðum eftir heimkomuna til Ítalíu, eru bakverkir Cinty og bjúgur í neðri útlimum tvíhliða horfinn alveg og hún er við góða heilsu. Frá þúsundum kílómetra fjarlægð lýsti Cinty einlægu þakklæti sínu til teymisins á Yanda Ludaopei sjúkrahúsinu og forstjóra Zhang Xian.

Þessi tvö klínísku tilvik frá Ludaopei sjúkrahúsinu sýna að jafnvel sjúklingar með litla eða enga BCMA tjáningu í mergæxli geta náð góðri virkni með BCMA CAR-T frumumeðferð. Þetta táknar bylting í CAR-T meðferð við mergæxli, sem vekur nýja von fyrir sjúklinga með langt gengna plasmafrumusjúkdóma og mergæxli.