Mergæxli(MM)-01

Góður bati hjá innlendum mergæxlissjúklingi með CAR-T meðferð þrátt fyrir skort á BCMA tjáningu

Kvenkyns sjúklingur sem greindist með mergæxli af IgD-λ-gerð á stigi IIIA árið 2018 fékk fyrstu meðferð aðallega með bortezomib. Eftir 3 lotur náði hún algjörri sjúkdómshléi (CR). Í október 2018 fór hún í samgenga blóðmyndandi stofnfrumuígræðslu sem styrkingarmeðferð, fylgt eftir með viðhaldsmeðferð með lenalídómíði. Í apríl 2020 kom sjúkdómurinn aftur og hún fór í 7 lotur af annarri meðferð, sem skilaði lélegri virkni. Frá desember 2020 til apríl 2021 fékk hún krabbameinslyfjameðferð aðallega með daratumumabi, en beinmergssýni sýndi enn 21,763% illkynja einstofna plasmafrumur, með sermisfría léttkeðju λ við 1470 mg/L og þvaglausa létta keðju λ við 5330 mg/L. Á þessum tíma hafði hún klárað helstu staðlaða og nýjar meðferðir sem eru fáanlegar innanlands, þar á meðal að gangast undir eigin stofnfrumuígræðslu, þar sem innganga í CAR-T klíníska rannsókn var besti kosturinn sem eftir er.

Tilvísað af staðbundnum læknum kom hún á Ludaopei sjúkrahúsið 10. maí 2021 í von um að skrá sig í klíníska rannsókn þeirra fyrir BCMA CAR-T meðferð við mergæxli (MM). Við innlögn var hún í veikburða ástandi með almenna verki og endurtekinn hita. Alhliða rannsóknir staðfestu "mergæxli, λ léttkeðjugerð, ISS stig III, R-ISS stig III, mSMART áhættuhópur."

PET-CT skönnun leiddi í ljós aukna efnaskiptavirkni í þéttleika mjúkvefs innan beinmergshola tvíhliða lærleggs og sköflungs, sem bendir til æxlisþátttöku. Beinmergssýni sýndi 60,13% illkynja einstofna plasmafrumur án tjáningar á BCMA.

Ludaopei-sjúkrahúsið upplýsti sjúklinginn og fjölskyldu hennar um virkni núverandi meðferðar við BCMA-neikvæðu mergæxli, sem þó gæti verið áhrifarík samkvæmt sumum bókmenntum, skortir endanlega gögn. Eftir vandlega íhugun völdu sjúklingurinn og fjölskylda hennar að halda áfram með meðferðaráætlunina.

Eftir formeðferð með FC meðferð voru BCMA CAR-T frumur gefnar inn 1. júní 2021 á Ludaopei sjúkrahúsinu. Sjúklingurinn fékk hita eftir innrennsli, sem var hægt að halda í skefjum með árásargjarnri sýkingarhemjandi og einkennabundinni stuðningsmeðferð. Fjórtán dögum eftir innrennsli sýndu beinmergsvefsýni engar leifar af illkynja einstofna plasmafrumum. Þrjátíu og einum degi eftir innrennsli var vefjasýni úr beinmerg áfram neikvætt. Ónæmisfesting í sermi var neikvæð, laus létt keðja λ í sermi var innan eðlilegra marka og M-prótein í sermi var neikvætt, sem gefur til kynna að sjúkdómurinn batni að fullu.

Eins og er, meira en 8 mánuðum eftir að hafa fengið BCMA CAR-T frumuinnrennsli, er sjúklingurinn í algjöru sjúkdómshléi með góðan bata og mikla ánægju með meðferðarútkomuna.