Nýstárleg genameðferð býður upp á nýja von fyrir sigðfrumu- og talassemisjúklinga

Nýstárleg genameðferð býður upp á nýja von fyrir sigðfrumu- og talassemisjúklinga

Í byltingarkenndri þróun fyrir sjúklinga sem þjást af sigðfrumusjúkdómi (SCD) og thalassemia, hefur ný genameðferð sýnt ótrúlegan árangur. Þessi meðferð, sem nýtir háþróaða CRISPR/Cas9 genabreytingartækni, hefur sýnt 100% lækningartíðni í klínískum rannsóknum, sem býður upp á endurnýjaða von fyrir þá sem berjast við þessa alvarlegu blóðsjúkdóma.

Meðferðin, þróuð með séreign ModiHSC® vettvangsins, miðar að erfðafræðilegum rótum SCD og thalassemia. Með því að breyta nákvæmlega BCL11A aukabúnaðinum í samgengum blóðmyndandi stofn- og forfrumum, gerir meðferðin líkamanum kleift að framleiða hærra magn af fósturshemóglóbíni (HbF). Sýnt hefur verið fram á að hækkuð HbF gildi vinnur gegn skaðlegum áhrifum sigðhemóglóbíns (HbS) og dregur úr einkennum bæði SCD og thalassemia, þar með talið að koma í veg fyrir æðalokandi kreppu og draga úr blóðlýsublóðleysi.

BIOOCUS, leiðandi afl á sviði genameðferðar, í samvinnu við Lu Daopei sjúkrahúsið, hefur átt stóran þátt í að koma þessari nýstárlegu meðferð til sjúklinga. 

Klínísk velgengni meðferðarinnar er óviðjafnanleg, þar sem 15 sjúklingar hafa verið meðhöndlaðir hingað til, allir hafa náð algjörri sjúkdómshléi og verulega bætt lífsgæði. Þetta 100% lækningarhlutfall er mikilvægur áfangi í baráttunni gegn SCD og thalassemia.

Meðferðin hefur hlotið alþjóðlega viðurkenningu þar sem sérfræðingar um allan heim fagna henni sem bylting í meðferð erfðafræðilegra blóðsjúkdóma. Það sker sig ekki aðeins fyrir skilvirkni heldur einnig fyrir hagkvæmni. Ólíkt öðrum genameðferðum, sem geta verið óheyrilega dýr, býður þessi meðferð upp á aðgengilegra verðlíkan, sem gerir hana að raunhæfum valkosti fyrir breiðari hóp sjúklinga.

Í einu sannfærandi tilviki upplifði 12 ára sjúklingur með endurteknar æðalokandi kreppur og alvarlegt blóðlýsublóðleysi algjörlega stöðvun einkenna eftir meðferð með þessari genameðferð. Þetta tilfelli, meðal annarra, varpar ljósi á umbreytingarmöguleika meðferðarinnar fyrir SCD og thalassemia sjúklinga um allan heim.

Þar sem BIOOCUS heldur áfram að auka framboð þessarar meðferðar, þar á meðal væntanlegar klínískar rannsóknir í Kína, lítur framtíðin út fyrir þá sem verða fyrir áhrifum af þessum krefjandi sjúkdómum. Með stuðningi Lu Daopei sjúkrahússins er þessi meðferð ætlað að endurskilgreina staðlaða umönnun fyrir SCD og thalassemia, sem býður upp á nýtt líf fyrir ótal sjúklinga.

Ef þú eða ástvinur ert fyrir áhrifum af sigðfrumusjúkdómi eða hálsbólgu og hefur áhuga á að kanna þessa nýstárlegu meðferð, bjóðum við þér að hafa samband við okkur. Lið okkar er tilbúið til að veita þér þann stuðning og upplýsingar sem þú þarft til að taka upplýstar ákvarðanir um heilsugæsluferðina þína.