Usoro ọgwụgwọ Gene ọhụrụ na-enye olileanya ọhụrụ maka ndị ọrịa Sickle cell na Thalassemia

Usoro ọgwụgwọ Gene ọhụrụ na-enye olileanya ọhụrụ maka ndị ọrịa Sickle cell na Thalassemia

N'ime mmepe dị egwu maka ndị ọrịa na-arịa ọrịa sickle cell (SCD) na thalassemia, usoro ọgwụgwọ mkpụrụ ndụ ọhụrụ na-egosipụta ihe ịga nke ọma dị ịrịba ama. Usoro ọgwụgwọ a, nke na-eji teknụzụ na-edezi mkpụrụ ndụ CRISPR/Cas9 dị elu, egosila ọnụego ọgwụgwọ 100% na nnwale ụlọ ọgwụ, na-enye olileanya ọhụrụ nye ndị na-alụ ọgụ maka nsogbu ọbara ndị a siri ike.

Usoro ọgwụgwọ ahụ, nke e ji usoro ModiHSC® nwe ya, gbadoro ụkwụ na mgbọrọgwụ mkpụrụ ndụ ihe nketa nke SCD na thalassemia. Site na idezi nke ọma BCL11A enhancer na autologous hematopoietic stem na progenitor cell, ọgwụgwọ ahụ na-enyere ahụ aka imepụta ọkwa dị elu nke hemoglobin nwa ebu n'afọ (HbF). Egosiputala ọkwa HbF dị elu iji gbochie mmetụta na-emebi emebi nke hemoglobin sickle (HbS) ma belata mgbaàmà nke ma SCD na thalassemia, gụnyere mgbochi nke ọgba aghara vaso-occlusive na ibelata anaemia hemolytic.

BIOOCUS, onye isi na ngalaba ọgwụgwọ mkpụrụ ndụ ihe nketa, yana mmekorita ya na ụlọ ọgwụ Lu Daopei, enyerela aka n'iweta ọgwụgwọ ọhụrụ a nye ndị ọrịa. 

Ọganihu ụlọ ọgwụ nke ọgwụgwọ ahụ enweghị atụ, ebe a na-agwọ ndị ọrịa 15 ruo ugbu a, ha niile na-enweta mgbaghara zuru oke yana mmụba dị ukwuu n'ụdị ndụ ha. Ọnụọgụ ọgwụgwọ 100% a bụ ihe dị ịrịba ama n'ọgụ a na-alụso SCD na thalassemia ọgụ.

Usoro ọgwụgwọ ahụ enwetala amara mba ụwa, ebe ndị ọkachamara n'ụwa niile na-eto ya dị ka ọganihu n'ịgwọ ọrịa mkpụrụ ndụ ihe nketa ọbara. Ọ na-apụta ọ bụghị naanị maka ịdị irè ya kamakwa maka ọnụ ahịa ya. N'adịghị ka usoro ọgwụgwọ mkpụrụ ndụ ihe nketa ndị ọzọ, nke nwere ike ịdị oke ọnụ, ọgwụgwọ a na-enye ụdị ọnụahịa enwere ike ịnweta, na-eme ka ọ bụrụ nhọrọ dị mma maka ọtụtụ ndị ọrịa.

N'otu okwu na-adọrọ adọrọ, onye ọrịa dị afọ 12 nwere ọgba aghara vaso-occlusive ugboro ugboro na ọrịa hemolytic anaemia nwere nkwụsị zuru oke nke mgbaàmà na-eso ọgwụgwọ ya na usoro ọgwụgwọ mkpụrụ ndụ ihe nketa a. Ikpe a, n'etiti ndị ọzọ, na-akọwapụta ikike mgbanwe nke ọgwụgwọ maka ndị ọrịa SCD na thalassemia zuru ụwa ọnụ.

Ka BIOOCUS na-aga n'ihu na-agbasawanye nnweta ọgwụgwọ a, gụnyere nnwale ụlọ ọgwụ na-abịa na China, ọdịnihu na-ele anya na-ekwe nkwa maka ndị ọrịa ndị a siri ike metụtara. Site na nkwado nke ụlọ ọgwụ Lu Daopei, a na-ahazi ọgwụgwọ a ka ọ kọwapụta ụkpụrụ nlekọta maka SCD na thalassemia, na-enye nkwekọrịta ọhụrụ na ndụ maka ndị ọrịa na-enweghị atụ.

Ọ bụrụ na ọrịa sickle cell ma ọ bụ thalassemia na-emetụta gị ma ọ bụ onye ị hụrụ n'anya ma nwee mmasị inyocha ọgwụgwọ ọhụrụ a, anyị na-akpọ gị òkù ịkpọtụrụ anyị. Ndị otu anyị dị njikere ịnye gị nkwado na ozi ịchọrọ iji mee mkpebi ziri ezi gbasara njem nlekọta ahụike gị.