Terobosan Penyakit Autoimun Anak: Terapi Sel CAR-T Menyembuhkan Penderita Lupus
Pada bulan Juni 2023, Uresa yang berusia 15 tahun menerima terapi sel CAR-T di Rumah Sakit Universitas Erlangen, menandai penggunaan pertama pengobatan inovatif ini untuk memperlambat perkembangan lupus eritematosus sistemik (SLE), sebuah penyakit autoimun yang parah. Setahun kemudian, Uresa merasa sehat seperti biasanya, hanya sedikit menderita flu ringan.
Uresa adalah anak pertama yang dirawat karena SLE dengan imunoterapi di Pusat Imunoterapi Jerman (DZI) Universitas Erlangen. Keberhasilan pengobatan individual ini telah dipublikasikan di The Lancet.
Tobias Krickau, ahli reumatologi anak di Departemen Pediatri dan Kedokteran Remaja Rumah Sakit Universitas Erlangen, menjelaskan keunikan penggunaan sel CAR-T untuk mengobati penyakit autoimun. Sebelumnya, terapi CAR-T hanya disetujui untuk kanker darah stadium lanjut tertentu.
Setelah semua pengobatan lain gagal mengendalikan SLE Uresa yang memburuk, tim peneliti menghadapi keputusan yang menantang: haruskah sel kekebalan yang direkayasa ini digunakan untuk anak yang mengidap penyakit autoimun? Jawabannya belum pernah terjadi sebelumnya, karena belum pernah ada yang mencoba pengobatan CAR-T untuk penyakit autoimun pediatrik sebelumnya.
Terapi sel CAR-T melibatkan ekstraksi beberapa sel kekebalan (sel T) pasien, melengkapinya dengan reseptor antigen chimeric (CAR) di laboratorium bersih khusus, dan kemudian memasukkan kembali sel-sel yang dimodifikasi ini ke pasien. Sel CAR-T ini bersirkulasi di dalam darah, menargetkan dan menghancurkan sel B autoreaktif (berbahaya).
Gejala Uresa dimulai pada musim gugur 2022, termasuk migrain, kelelahan, nyeri sendi dan otot, serta ruam pada wajah—tanda khas lupus. Meski mendapat perawatan intensif, kondisinya memburuk, mempengaruhi ginjalnya dan menyebabkan komplikasi parah.
Pada awal tahun 2023, setelah beberapa kali dirawat di rumah sakit dan menjalani perawatan, termasuk kemoterapi imunosupresif dan pertukaran plasma, kondisi Uresa memburuk hingga ia memerlukan cuci darah. Terisolasi dari teman dan keluarga, kualitas hidupnya menurun drastis.
Tim medis di Universitas Erlangen, dipimpin oleh Profesor Mackensen, setuju untuk memproduksi dan menggunakan sel CAR-T untuk Uresa setelah berdiskusi secara mendalam. Penggunaan terapi CAR-T yang penuh kasih ini dimulai berdasarkan undang-undang obat-obatan Jerman dan peraturan penggunaan yang penuh kasih.
Program terapi sel CAR-T di Erlangen, dipimpin oleh Profesor Georg Schett dan Profesor Mackensen, telah merawat pasien dengan berbagai penyakit autoimun, termasuk SLE, sejak tahun 2021. Keberhasilan mereka dengan 15 pasien dipublikasikan di New England Journal of Medicine pada bulan Februari 2024, dan saat ini mereka sedang melakukan studi CASTLE dengan 24 peserta, semuanya menunjukkan peningkatan yang signifikan.
Untuk mempersiapkan terapi sel CAR-T, Uresa menjalani kemoterapi dosis rendah untuk memberi ruang bagi sel CAR-T dalam darahnya. Pada tanggal 26 Juni 2023, Uresa menerima sel CAR-T pribadinya. Pada minggu ketiga pasca pengobatan, fungsi ginjal dan indikator lupusnya membaik, dan gejalanya berangsur-angsur hilang.
Proses pengobatan melibatkan koordinasi yang cermat untuk memastikan efektivitas kemoterapi dan perlindungan fungsi ginjal yang tersisa. Uresa hanya mengalami efek samping ringan dan dipulangkan pada hari ke 11 pasca perawatan.
Pada akhir Juli 2023, Uresa kembali ke rumah, menyelesaikan ujiannya, dan menetapkan tujuan baru untuk masa depannya, termasuk menjadi mandiri dan memelihara seekor anjing. Dia senang bisa berhubungan kembali dengan teman-temannya dan melanjutkan kehidupan remaja normal.
Profesor Mackensen menjelaskan bahwa Uresa masih memiliki sejumlah besar sel CAR-T dalam darahnya, yang berarti dia memerlukan infus antibodi bulanan sampai sel B-nya pulih. Krickau menekankan bahwa keberhasilan pengobatan Uresa adalah berkat kolaborasi erat berbagai disiplin ilmu kedokteran di Pusat Imunoterapi Jerman.
Uresa tidak lagi memerlukan pengobatan atau cuci darah, dan ginjalnya telah pulih sepenuhnya. Krickau dan timnya merencanakan penelitian lebih lanjut untuk mengeksplorasi potensi sel CAR-T dalam mengobati penyakit autoimun pediatrik lainnya.
Kasus penting ini menunjukkan potensi terapi sel CAR-T untuk memberikan remisi jangka panjang bagi pasien anak dengan penyakit autoimun parah seperti SLE. Keberhasilan pengobatan Uresa menyoroti pentingnya intervensi dini dan kolaborasi multidisiplin. Studi klinis lebih lanjut diperlukan untuk memastikan keamanan jangka panjang dan kemanjuran terapi sel CAR-T untuk anak-anak dengan penyakit autoimun.