Mieloma Multipel(MM)-01

Pemulihan yang Baik pada Pasien Multiple Myeloma Domestik dengan Terapi CAR-T Meskipun Ekspresi BCMA Kurang

Seorang pasien wanita yang didiagnosis dengan multiple myeloma tipe IgD-λ stadium IIIA pada tahun 2018 menerima pengobatan lini pertama terutama dengan bortezomib. Setelah 3 siklus, ia mencapai remisi lengkap (CR). Pada bulan Oktober 2018, ia menjalani transplantasi sel induk hematopoietik autologus sebagai terapi konsolidasi, diikuti dengan terapi pemeliharaan dengan lenalidomide. Pada bulan April 2020, penyakitnya kambuh lagi, dan ia menjalani 7 siklus pengobatan lini kedua, dengan hasil yang kurang efektif. Dari Desember 2020 hingga April 2021, ia menerima kemoterapi terutama dengan daratumumab, tetapi biopsi sumsum tulang masih menunjukkan 21,763% sel plasma monoklonal ganas, dengan rantai ringan bebas serum λ pada 1470 mg/L dan rantai ringan bebas urin λ pada 5330 mg/L. Pada saat ini, ia telah kehabisan pengobatan standar dan baru yang tersedia di dalam negeri, termasuk menjalani transplantasi sel induk autologus, dan mengikuti uji klinis CAR-T menjadi pilihan terbaik yang tersisa.

Dirujuk oleh dokter setempat, dia datang ke Rumah Sakit Ludaopei pada 10 Mei 2021, berharap untuk mengikuti uji klinis terapi BCMA CAR-T pada multiple myeloma (MM). Saat masuk rumah sakit, kondisinya melemah dengan nyeri menyeluruh dan demam berulang. Pemeriksaan komprehensif memastikan "multiple myeloma, tipe rantai ringan λ, ISS stadium III, R-ISS stadium III, kelompok risiko tinggi mSMART."

Pemindaian PET-CT menunjukkan peningkatan aktivitas metabolisme dalam kepadatan jaringan lunak di dalam rongga sumsum tulang femur dan tibia bilateral, yang mengindikasikan keterlibatan tumor. Biopsi sumsum tulang menunjukkan 60,13% sel plasma monoklonal ganas tanpa ekspresi BCMA.

Rumah Sakit Ludaopei memberi tahu pasien dan keluarganya tentang kemanjuran pengobatan terkini untuk multiple myeloma negatif BCMA, yang walaupun berpotensi efektif menurut beberapa literatur, namun tidak memiliki data yang pasti. Setelah mempertimbangkan dengan cermat, pasien dan keluarganya memilih untuk melanjutkan rencana pengobatan.

Setelah prakondisi dengan rejimen FC, sel BCMA CAR-T diinfuskan pada tanggal 1 Juni 2021, di Rumah Sakit Ludaopei. Pasien mengalami demam pasca infus, yang secara bertahap dikendalikan dengan pengobatan suportif anti-infeksi dan simtomatik yang agresif. Empat belas hari pasca infus, biopsi sumsum tulang tidak menunjukkan sisa sel plasma monoklonal ganas. Tiga puluh satu hari pasca infus, biopsi sumsum tulang tetap negatif. Imunofiksasi serum negatif, rantai cahaya bebas serum λ berada dalam kisaran normal, dan protein M serum negatif, menunjukkan remisi lengkap penyakit ini.

Saat ini, lebih dari 8 bulan setelah menerima infus sel BCMA CAR-T, pasien tetap dalam remisi lengkap dengan pemulihan yang baik dan kepuasan yang tinggi terhadap hasil pengobatan.