Terapi Gen Inovatif Menawarkan Harapan Baru bagi Pasien Sel Sabit dan Thalassemia

Terapi Gen Inovatif Menawarkan Harapan Baru bagi Pasien Sel Sabit dan Thalassemia

Dalam pengembangan terobosan bagi pasien yang menderita penyakit sel sabit (SCD) dan talasemia, terapi gen baru menunjukkan keberhasilan yang luar biasa. Terapi ini, yang memanfaatkan teknologi pengeditan gen CRISPR/Cas9 yang canggih, telah menunjukkan tingkat kesembuhan 100% dalam uji klinis, menawarkan harapan baru bagi mereka yang berjuang melawan penyakit darah parah ini.

Terapi ini, yang dikembangkan dengan platform ModiHSC®, menargetkan akar genetik SCD dan talasemia. Dengan mengedit secara tepat penambah BCL11A dalam sel induk dan progenitor hematopoietik autologus, terapi ini memungkinkan tubuh memproduksi kadar hemoglobin janin (HbF) yang lebih tinggi. Peningkatan kadar HbF telah terbukti melawan efek merusak dari hemoglobin sabit (HbS) dan mengurangi gejala SCD dan talasemia, termasuk pencegahan krisis vaso-oklusif dan pengentasan anemia hemolitik.

BIOOCUS, kekuatan terdepan di bidang terapi gen, bekerja sama dengan Rumah Sakit Lu Daopei, telah berperan penting dalam menghadirkan pengobatan inovatif ini kepada pasien. 

Keberhasilan klinis terapi ini tidak ada bandingannya, dengan 15 pasien yang dirawat sejauh ini, semuanya mencapai remisi total dan peningkatan kualitas hidup yang signifikan. Tingkat kesembuhan 100% ini merupakan tonggak penting dalam perjuangan melawan SCD dan talasemia.

Terapi ini telah mendapatkan pengakuan internasional, dan para ahli di seluruh dunia memujinya sebagai terobosan dalam pengobatan kelainan darah genetik. Ini menonjol tidak hanya karena kemanjurannya tetapi juga karena efektivitas biayanya. Tidak seperti terapi gen lainnya, yang biayanya bisa sangat mahal, pengobatan ini menawarkan model harga yang lebih terjangkau, menjadikannya pilihan yang tepat untuk pasien yang lebih luas.

Dalam satu kasus yang menarik, seorang pasien berusia 12 tahun dengan krisis vaso-oklusif berulang dan anemia hemolitik parah mengalami penghentian total gejala setelah pengobatan dengan terapi gen ini. Kasus ini, antara lain, menyoroti potensi transformatif dari terapi untuk pasien SCD dan talasemia di seluruh dunia.

Ketika BIOOCUS terus memperluas ketersediaan terapi ini, termasuk uji klinis yang akan datang di Tiongkok, masa depan tampak menjanjikan bagi mereka yang terkena dampak penyakit-penyakit menantang ini. Dengan dukungan Rumah Sakit Lu Daopei, terapi ini dirancang untuk mendefinisikan kembali standar perawatan SCD dan talasemia, serta menawarkan kesempatan hidup baru bagi banyak pasien.

Jika Anda atau orang yang Anda cintai terkena penyakit sel sabit atau talasemia dan tertarik untuk mengeksplorasi pengobatan inovatif ini, kami mengundang Anda untuk menghubungi kami. Tim kami siap memberi Anda dukungan dan informasi yang Anda perlukan untuk membuat keputusan yang tepat mengenai perjalanan perawatan kesehatan Anda.