Նորարարական գենային թերապիան նոր հույս է տալիս մանգաղ բջջային և թալասեմիայով հիվանդներին

Նորարարական գենային թերապիան նոր հույս է տալիս մանգաղ բջջային և թալասեմիայով հիվանդներին

մանգաղ բջջային հիվանդությամբ (SCD) և թալասեմիայով տառապող հիվանդների համար բեկումնային զարգացումով նոր գենային թերապիան ուշագրավ հաջողություն է ցույց տալիս: Այս թերապիան, որն օգտագործում է առաջադեմ CRISPR/Cas9 գեների խմբագրման տեխնոլոգիան, ցույց է տվել կլինիկական փորձարկումների բուժման 100% ցուցանիշ՝ նոր հույս տալով նրանց, ովքեր պայքարում են արյան այս ծանր խանգարումների դեմ:

Թերապիան, որը մշակվել է հատուկ ModiHSC® հարթակով, ուղղված է SCD-ի և թալասեմիայի գենետիկ արմատներին: Ճշգրիտ խմբագրելով BCL11A ուժեղացուցիչը ավտոլոգային արյունաստեղծ ցողունային և նախածննդյան բջիջներում՝ թերապիան թույլ է տալիս մարմնին արտադրել պտղի հեմոգլոբինի (HbF) ավելի բարձր մակարդակ: Ապացուցված է, որ HbF-ի բարձր մակարդակը հակազդում է մանգաղային հեմոգլոբինի (HbS) վնասակար հետևանքներին և նվազեցնում է ինչպես SCD-ի, այնպես էլ թալասեմիայի ախտանիշները, ներառյալ վազո-օկլյուզիվ ճգնաժամերի կանխարգելումը և հեմոլիտիկ անեմիայի մեղմացումը:

BIOOCUS-ը՝ գենային թերապիայի ոլորտում առաջատար ուժը, համագործակցելով Լու Դաոպեյ հիվանդանոցի հետ, մեծ դեր է ունեցել այս նորարարական բուժումը հիվանդներին հասցնելու գործում: 

Թերապիայի կլինիկական հաջողությունը անզուգական է, մինչ այժմ բուժվել է 15 հիվանդ, բոլորն էլ հասել են լիակատար ռեմիսիայի և կյանքի որակի զգալի բարելավման: Բուժման այս 100% ցուցանիշը նշանակալի իրադարձություն է SCD-ի և թալասեմիայի դեմ պայքարում:

Թերապիան միջազգային ճանաչում է ձեռք բերել, և ամբողջ աշխարհի մասնագետները այն գնահատում են որպես արյան գենետիկ խանգարումների բուժման առաջընթաց: Այն աչքի է ընկնում ոչ միայն իր արդյունավետությամբ, այլև ծախսարդյունավետությամբ: Ի տարբերություն այլ գենային թերապիաների, որոնք կարող են չափազանց թանկ լինել, այս բուժումն առաջարկում է ավելի մատչելի գնային մոդել՝ այն դարձնելով կենսունակ տարբերակ հիվանդների ավելի լայն շրջանակի համար:

Մեկ ազդեցիկ դեպքում, 12-ամյա հիվանդի մոտ՝ կրկնվող վազո-օկլյուզիվ ճգնաժամերով և ծանր հեմոլիտիկ անեմիայով, այս գենային թերապիայի հետ բուժումից հետո ախտանիշների ամբողջական դադարեցումը տեղի ունեցավ: Այս դեպքը, ի թիվս այլոց, ընդգծում է SCD-ի և թալասեմիայի հիվանդների թերապիայի փոխակերպման ներուժն ամբողջ աշխարհում:

Քանի որ BIOOCUS-ը շարունակում է ընդլայնել այս թերապիայի հասանելիությունը, ներառյալ առաջիկա կլինիկական փորձարկումները Չինաստանում, ապագան խոստումնալից է թվում այս դժվարին հիվանդություններից տուժածների համար: Լու Դաոպեյի հիվանդանոցի աջակցությամբ այս թերապիան պատրաստվում է վերասահմանել SCD-ի և թալասեմիայի խնամքի ստանդարտները՝ առաջարկելով նոր կյանք անթիվ հիվանդների համար:

Եթե ​​դուք կամ ձեր սիրելին տառապում է մանգաղ բջջային հիվանդությամբ կամ թալասեմիայից և հետաքրքրված եք ուսումնասիրել այս նորարարական բուժումը, մենք հրավիրում ենք ձեզ կապվել մեզ հետ: Մեր թիմը պատրաստ է տրամադրել ձեզ աջակցություն և տեղեկատվություն, որն անհրաժեշտ է ձեր առողջապահական ճանապարհորդության վերաբերյալ տեղեկացված որոշումներ կայացնելու համար: