Szisztémás lupus erythematosus (SLE)-05

Ms. C egy 32 éves nő, akinek a kórtörténetében két évvel ezelőtt szisztémás lupus erythematosust (SLE) diagnosztizáltak. Elsődleges tünetei a súlyos vesegyulladás, ízületi gyulladás és kiütések voltak. Annak ellenére, hogy többszörös immunszuppresszív terápiában részesült (beleértve a glükokortikoidokat, a hidroxiklorokint és a rituximabot), állapota kontrollálatlan maradt.

Kezelés előtti állapot:

Tünetek: Súlyos ízületi fájdalom és duzzanat, tartós kiütések, jelentős fáradtság és visszatérő nephritis fellángolások.

 Laboratóriumi eredmények:

# SLEDAI-2K pontszám: 16

# A szérum kettős szálú DNS antitest-szintje: A normál tartomány fölé emelkedett

# C3 és C4 szint kiegészítése: normál tartomány alatt

Kezelési folyamat:

1. Beteg kiválasztása: Tekintettel a hagyományos kezelések hatástalanságára és állapotának súlyosságára, Ms. C-t bevonták egy CAR-T sejtterápia klinikai vizsgálatába.

2. Felkészülés: A CAR-T sejt infúzió beadása előtt C. asszony standard kemoterápiás kondicionáláson esett át a meglévő limfociták kimerítésére és a CAR-T sejtek bejuttatására való felkészülésre.

3. Sejt előkészítés:

# T-sejtet izoláltunk C asszony véréből.

# Ezeket a T-sejteket genetikailag módosították a laboratóriumban, hogy kifejezzék a CD19 és BCMA antigéneket célzó kiméra antigénreceptorokat (CAR).

4. Sejtinfúzió: Az expanzió és a minőségi tesztelés után a módosított CAR-T sejteket újra beadtuk C asszony testébe.

5. Fekvőbeteg-monitoring: C asszonyt a kórházban az infúzió után 25 napig megfigyelték, hogy megfigyeljék a lehetséges mellékhatásokat és értékeljék a hatékonyságot.

A kezelés eredményei:

1. Rövid távú válasz:

# Tünetek javulása: Az infúzió beadása után három héten belül C asszony ízületi fájdalma és duzzanata jelentősen csökkent, és kiütései fokozatosan elhalványultak.

# Laboratóriumi eredmények: Két nappal az infúzió után a B-sejteket Ms. C vérében teljesen kiirtották, ami azt jelzi, hogy a CAR-T sejtek hatékonyan céloznak.

2. Félidős értékelés (3 hónap):

# SLEDAI-2K pontszám: 2-re csökkentve, ami a betegség jelentős remisszióját jelzi.

# Vesefunkció: A proteinuria jelentős csökkenése, a nephritis kontroll alatt áll.

# Immunológiai markerek: csökkent a kettős szálú DNS-ellenes antitestek szintje, valamint a komplement C3 és C4 szintje normalizálódott.

3. Hosszú távú eredmények (12 hónap):

# Tartós remisszió: C asszony egy évig gyógyszermentes remissziót tartott fenn az SLE visszaesésének jelei nélkül.

# Biztonság: Az enyhe citokinfelszabadulási szindrómán (CRS) kívül C. asszony nem tapasztalt súlyos mellékhatásokat. Immunrendszere fokozatosan helyreállt a kezelést követően, és az újra felbukkanó B-sejtek nem mutattak patogenitást.

Összességében C asszony állapota figyelemreméltó javulást és tartós remissziót mutatott a CAR-T sejtterápia után, ami bizonyítja a kezelés lehetőségét a súlyos és refrakter SLE kezelésére.

CART cella tesztjelentés: