Áttörés a gyermekkori autoimmun betegségekben: A CAR-T sejtterápia meggyógyítja a lupuszos beteget
2023 júniusában a 15 éves Uresa CAR-T sejtterápiát kapott az Erlangeni Egyetemi Kórházban, ezzel az innovatív kezeléssel először alkalmazták a szisztémás lupus erythematosus (SLE), egy súlyos autoimmun betegség progresszióját. Egy évvel később Uresa olyan egészségesnek érzi magát, mint valaha, néhány kisebb megfázástól eltekintve.
Uresa az első gyermek, akit SLE miatt immunterápiával kezeltek az Erlangeni Egyetem Német Immunterápiás Központjában (DZI). Ennek az egyénre szabott kezelésnek a sikerét a The Lancet közölte.
Dr. Tobias Krickau, az Erlangeni Egyetemi Kórház Gyermek- és Serdülőgyógyászati Osztályának gyermekreumatológusa elmagyarázta a CAR-T-sejtek autoimmun betegségek kezelésében való felhasználásának egyediségét. Korábban a CAR-T terápiát csak bizonyos előrehaladott vérrákok esetében engedélyezték.
Miután az összes többi gyógyszer nem tudta megfékezni Uresa súlyosbodó SLE-jét, a kutatócsoport kihívást jelentő döntéssel szembesült: ezeket a mesterséges immunsejteket kell használni egy autoimmun betegségben szenvedő gyermeknél? A válasz példátlan volt, hiszen korábban még senki sem próbálkozott gyermekkori autoimmun betegségek CAR-T kezelésével.
A CAR-T sejtterápia magában foglalja a páciens immunsejtjeinek (T-sejtek) egy részének kinyerését, kiméra antigénreceptorokkal (CAR) való felszerelését egy speciális tiszta laborban, majd ezeket a módosított sejteket a páciensbe való újrainfúzióval. Ezek a CAR-T-sejtek a vérben keringenek, célba veszik és elpusztítják az autoreaktív (káros) B-sejteket.
Az Uresa tünetei 2022 őszén kezdődtek, beleértve a migrént, a fáradtságot, az ízületi és izomfájdalmakat, valamint az arckiütést – a lupus tipikus jeleit. Az intenzív kezelés ellenére állapota rosszabbodott, ami a veséit érintette, és súlyos szövődményeket okozott.
2023 elején, többszöri kórházi kezelés és kezelés után, beleértve az immunszuppresszív kemoterápiát és a plazmacserét, Uresa állapota odáig romlott, hogy dialízisre volt szüksége. Elszigetelve a barátoktól és a családtól, életminősége zuhant.
Az Erlangeni Egyetem orvosi csoportja, Mackensen professzor vezetésével, részletes megbeszélések után beleegyezett abba, hogy CAR-T sejteket állítanak elő és használnak fel az Uresa számára. A CAR-T terápia e könyörületes alkalmazását Németország gyógyszertörvénye és a könyörületes használat szabályai alapján indították el.
A Georg Schett professzor és Mackensen professzor által vezetett erlangeni CAR-T sejtterápiás program 2021 óta foglalkozik különböző autoimmun betegségekkel, köztük az SLE-vel szenvedő betegek kezelésével. A 15 beteg részvételével elért sikerüket a New England Journal of Medicine februárban tették közzé. 2024-ben, és jelenleg 24 résztvevővel végzik a CASTLE-tanulmányt, amelyek mindegyike jelentős javulást mutat.
A CAR-T sejtterápiára való felkészülés érdekében Uresa alacsony dózisú kemoterápián esett át, hogy helyet csináljon a CAR-T sejteknek a vérében. 2023. június 26-án Uresa megkapta személyre szabott CAR-T sejtjeit. A kezelést követő harmadik héten javult a veseműködése és a lupusz mutatói, és a tünetei fokozatosan megszűntek.
A kezelési folyamat gondos koordinációt igényelt a kemoterápia hatékonyságának és a fennmaradó vesefunkció védelmének biztosítása érdekében. Az Uresa csak kisebb mellékhatásokat tapasztalt, és a kezelést követő 11. napon elbocsátották.
2023 júliusának végén Uresa hazatért, elvégezte a vizsgáit, és új célokat tűzött ki a jövőjével kapcsolatban, beleértve az önállósodást és a kutyát. Nagyon örült, hogy újra kapcsolatba léphetett barátaival, és folytathatja a normális tinédzser életet.
Mackensen professzor elmagyarázta, hogy Uresa vérében még mindig jelentős számú CAR-T sejt van, ami azt jelenti, hogy havi antitest-infúzióra van szüksége, amíg B-sejtjei felépülnek. Dr. Krickau hangsúlyozta, hogy az Uresa kezelésének sikere a Német Immunterápiás Központ több orvostudományi tudományágának szoros együttműködésének köszönhető.
Uresának már nincs szüksége semmilyen gyógyszerre vagy dialízisre, és a veséi teljesen helyreálltak. Dr. Krickau és csapata további tanulmányokat tervez a CAR-T-sejtekben rejlő lehetőségek feltárására más gyermekkori autoimmun betegségek kezelésében.
Ez a mérföldkőnek számító eset bizonyítja, hogy a CAR-T sejtterápia képes hosszú távú remissziót biztosítani a súlyos autoimmun betegségekben, például az SLE-ben szenvedő gyermekek számára. Az Uresa kezelésének sikere rávilágít a korai beavatkozás és a multidiszciplináris együttműködés fontosságára. További klinikai vizsgálatokra van szükség a CAR-T sejtterápia hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának igazolására autoimmun betegségekben szenvedő gyermekek esetében.