Myeloma multiplex(MM)-02

Az olasz páciens CAR-T terápiával keresi a mielóma multiplex kezelését, és meggyógyult

Cintyt, egy 66 éves nőt 2018 októberében ISS I. stádiumú lambda könnyűlánc mielóma multiplexben diagnosztizálták Olaszországban. 4 ciklus VTD kemoterápiás kezelést követően a kulcscsont oldalsó harmadában tört. perifériás neuropátia. Hatékonyabb kezelésre törekedve 2019 májusában és 2019 novemberében két autológ őssejt-transzplantáción esett át, amivel teljes remissziót ért el, és orális lenalidomiddal kezelték.

2020 augusztusában azonban egy nyomon követett PET/CT vizsgálat új csontpusztulást és a szérummentes könnyűláncok gyors növekedését tárta fel. A csontvelő biopszia a betegség progresszióját jelezte, a FISH vizsgálat pedig új citogenetikai rendellenességet mutatott ki: t(11;14). A 2020 szeptemberében kezdődő 4 DVD-kemoterápiás ciklus után betegsége kontrollálatlan volt, és tovább fejlődött. Annak ellenére, hogy a PCd 3 ciklusra váltott, csontfájdalma továbbra is fennállt, és a kétoldali alsó végtag ödémája súlyosbodott. Miután kimerítette számos nemzetközileg elismert hatékony kezelést, és két autológ őssejt-transzplantáción esett át, több gyógyszerrel szemben is rezisztenssé vált.

Amikor online információkon keresztül értesült a Ludaopei Kórházban végzett CAR-T klinikai vizsgálat jelentős hatékonyságáról, vízumot kért, és 2021 márciusában érkezett Kínába. Egy hónapos karantén után április 22-én bekerült a Yanda Ludaopei Kórházba. 2021. Egy sor vizsgálatot és betegségfelmérést követően BCMA CAR-T sejt infúziót kapott FC kemoterápiás előkondicionálás után, ugyanazon év májusában. Az infúzió után életjelei stabilak voltak, és az alacsony lázon kívül nem tapasztalt jelentős mellékhatásokat. Kétoldali alsó végtag-ödémája fokozatosan alábbhagyott, és örömmel vette észre általános egészségi állapotának javulását.

Egy hónappal a CAR-T infúzió után Cinty teszteredményei a következőket mutatták: 24 órás vizeletfehérje mennyiségi meghatározása napi 50 mg-nál, szignifikánsan csökkent a felvételi szinthez képest; szérummentes könnyű láncok: FLC-κ 4,58 mg/l és FLC-λ 0,61 mg/l; és a csontvelő értékelése nem mutatott ki jelentős plazmasejteket. Klinikailag teljes remisszióban (CR) szenvedett.

Jelenleg, nyolc hónappal azután, hogy visszatért Olaszországba, Cinty hátfájása és kétoldali alsó végtagi ödémája teljesen megszűnt, és jó egészségnek örvend. Cinty több ezer mérföldről is kifejezte őszinte háláját a Yanda Ludaopei Kórház csapatának és Zhang Xian igazgatónak.

A Ludaopei Kórházból származó két klinikai eset azt mutatja, hogy még a myeloma multiplexben alacsony vagy egyáltalán nem BCMA expressziós betegek is jó hatékonyságot érhetnek el a BCMA CAR-T sejtterápiával. Ez áttörést jelent a myeloma multiplex CAR-T kezelésében, új reményt hozva az előrehaladott plazmasejtes rendellenességekben és myeloma multiplexben szenvedő betegek számára.