Myeloma multiplex(MM)-01

Egy hazai myeloma multiplexes beteg jó felépülése CAR-T terápiával a BCMA expresszió hiánya ellenére

Egy nőbeteg, akinél 2018-ban IIIA stádiumú IgD-λ típusú myeloma multiplexet diagnosztizáltak, első vonalbeli kezelésben részesült, főleg bortezomibbal. 3 ciklus után teljes remissziót (CR) ért el. 2018 októberében autológ hematopoietikus őssejt-transzplantáción esett át konszolidációs terápiaként, majd ezt követte a lenalidomiddal végzett fenntartó terápia. 2020 áprilisában a betegség kiújult, és 7 ciklus második vonalbeli kezelésen esett át, ami gyenge hatást eredményezett. 2020 decemberétől 2021 áprilisáig főként daratumumabbal kapott kemoterápiát, de a csontvelő-biopszia továbbra is 21,763%-ban mutatott rosszindulatú monoklonális plazmasejteket, a szérummentes könnyűlánc λ 1470 mg/l és a vizeletmentes könnyűlánc λ 5330 mg/l. Ekkorra már kimerítette a hazai elérhető főbb szabványos és újszerű kezeléseket, beleértve az autológ őssejt-transzplantációt is, és a CAR-T klinikai vizsgálatban való részvétel volt a legjobb megoldás.

A helyi orvosok beutalójára 2021. május 10-én jelentkezett a Ludaopei Kórházban, abban a reményben, hogy beiratkozhat a myeloma multiplex (MM) BCMA CAR-T terápiájára irányuló klinikai vizsgálatukra. Felvételekor legyengült állapotban volt, általános fájdalommal és visszatérő lázzal. Átfogó vizsgálatok igazolták: "myeloma multiplex, λ könnyűlánc típus, ISS III. stádium, R-ISS III. stádium, mSMART magas kockázatú csoport".

A PET-CT vizsgálat megnövekedett metabolikus aktivitást mutatott ki a kétoldali combcsontok és sípcsontok csontvelői üregeiben a lágyszövetek sűrűségében, ami daganatos érintettségre utal. A csontvelő biopszia 60,13%-ban rosszindulatú monoklonális plazmasejteket mutatott ki BCMA expresszió nélkül.

A Ludaopei Kórház tájékoztatta a pácienst és családját a BCMA-negatív myeloma multiplex jelenlegi kezeléseinek hatékonyságáról, amelyek bár egyes szakirodalom szerint potenciálisan hatásosak, hiányoznak a végleges adatok. Alapos megfontolás után a beteg és családja úgy döntött, hogy folytatja a kezelési tervet.

Az FC-sémával végzett előkondicionálást követően a BCMA CAR-T sejteket 2021. június 1-jén infundáltuk a Ludaopei Kórházban. A betegnél az infúziót követően láz alakult ki, amelyet agresszív fertőzésellenes és tüneti szupportív kezeléssel fokozatosan sikerült szabályozni. Tizennégy nappal az infúzió után a csontvelő biopszia nem mutatott visszamaradt rosszindulatú monoklonális plazmasejteket. Harmincegy nappal az infúzió után a csontvelő-biopszia negatív maradt. A szérum immunfixációja negatív, a szérum szabad könnyű lánc λ értéke a normál tartományon belül volt, és a szérum M fehérje negatív volt, ami a betegség teljes remisszióját jelzi.

Jelenleg több mint 8 hónappal a BCMA CAR-T sejt infúzió beadása után a beteg teljes remisszióban van, jó felépüléssel és nagyon elégedett a kezelés eredménnyel.