Az innovatív génterápia új reményt kínál a sarlósejtes és thalassaemiás betegek számára

Az innovatív génterápia új reményt kínál a sarlósejtes és thalassaemiás betegek számára

A sarlósejtes betegségben (SCD) és a talaszémiában szenvedő betegek számára végzett úttörő fejlesztés során egy új génterápia figyelemre méltó sikereket mutat. Ez a fejlett CRISPR/Cas9 génszerkesztési technológiát alkalmazó terápia a klinikai vizsgálatok során 100%-os gyógyulási arányt mutatott, új reményt nyújtva azoknak, akik ezekkel a súlyos vérbetegségekkel küzdenek.

A szabadalmaztatott ModiHSC® platformmal kifejlesztett terápia az SCD és a talaszémia genetikai gyökereit célozza meg. A BCL11A fokozó autológ hematopoietikus ős- és progenitor sejtekben történő pontos szerkesztésével a terápia lehetővé teszi a szervezet számára, hogy magasabb szintű magzati hemoglobint (HbF) termeljen. Kimutatták, hogy az emelkedett HbF-szint ellensúlyozza a sarlós hemoglobin (HbS) káros hatásait, és csökkenti mind az SCD, mind a thalassemia tüneteit, beleértve az érelzáródásos krízisek megelőzését és a hemolitikus anémia enyhítését.

A BIOOCUS, a génterápia területén vezető erő, a Lu Daopei Kórházzal együttműködve nagyban hozzájárult ahhoz, hogy ezt az innovatív kezelést a betegekhez eljuttassa. 

A terápia klinikai sikere páratlan, eddig 15 beteget kezeltek, valamennyien teljes remissziót értek el, életminőségük pedig jelentős javulást mutat. Ez a 100%-os gyógyulási arány jelentős mérföldkő az SCD és a talaszémia elleni küzdelemben.

A terápia nemzetközi elismertségre tett szert, szakértők szerte a világon áttörésként értékelik a genetikai vérbetegségek kezelésében. Nemcsak hatékonyságával, hanem költséghatékonyságával is kitűnik. Más génterápiákkal ellentétben, amelyek rendkívül költségesek lehetnek, ez a kezelés elérhetőbb árképzési modellt kínál, így a betegek szélesebb köre számára életképes lehetőséget kínál.

Egy meggyőző esetben egy 12 éves beteg visszatérő érelzáródásos krízisben és súlyos hemolitikus anémiában szenvedett a tünetek teljes megszűnését követően ezzel a génterápiával. Ez az eset többek között rávilágít az SCD-ben és a talaszémiában szenvedő betegek terápiájában rejlő transzformációs potenciálra világszerte.

Mivel a BIOOCUS folyamatosan bővíti e terápia elérhetőségét, beleértve a közelgő kínai klinikai vizsgálatokat is, a jövő ígéretesnek tűnik azok számára, akiket érintenek ezek a kihívást jelentő betegségek. A Lu Daopei Kórház támogatásával ez a terápia újradefiniálja az SCD és a thalassemia ellátásának színvonalát, és számtalan beteg számára kínál új életet.

Ha Ön vagy szerettei sarlósejtes betegségben vagy talaszémiában szenvednek, és szeretné felfedezni ezt az innovatív kezelést, kérjük, vegye fel velünk a kapcsolatot. Csapatunk készen áll arra, hogy segítséget és információt nyújtson Önnek, hogy megalapozott döntéseket hozhasson egészségügyi utazásával kapcsolatban.