Rekouvèt nan Maladi Otoiminitè Pedyat: Terapi Selilè CAR-T Geri Pasyan Lupus

Nan mwa jen 2023, Uresa ki gen 15 an te resevwa terapi selil CAR-T nan Erlangen University Hospital, sa ki te make premye itilizasyon tretman inovatè sa a pou ralanti pwogresyon lupus sistemik eritematos (SLE), yon maladi otoiminitè grav. Yon ane pita, Uresa santi l an sante tankou tout tan, apa de kèk rim sèvo.

Uresa se premye timoun ki trete pou SLE ak imunoterapi nan Sant Alman pou Imunoterapi (DZI) Erlangen University. Siksè tretman endividyèl sa a te pibliye nan The Lancet.

Doktè Tobias Krickau, yon rimatològ pedyat nan Depatman Pedyatri ak Medsin Adolesan Erlangen University Hospital, te eksplike inik nan itilize selil CAR-T pou trete maladi otoiminitè yo. Anvan sa, yo te apwouve terapi CAR-T sèlman pou sèten kansè nan san avanse.

Apre tout lòt medikaman yo te echwe pou kontwole SLE ki vin pi grav Uresa a, ekip rechèch la te fè fas a yon desizyon difisil: ta dwe itilize selil iminitè sa yo pou yon timoun ki gen yon maladi otoiminitè? Repons lan te san parèy, paske pesonn pa t eseye tretman CAR-T pou maladi otoiminitè timoun yo anvan.

Terapi selil CAR-T enplike nan ekstrè kèk nan selil iminitè pasyan an (selil T), ekipe yo ak reseptè antijèn chimerik (CAR) nan yon laboratwa espesyalize pwòp, ak Lè sa a, reinfusing selil modifye sa yo nan pasyan an. Selil CAR-T sa yo sikile nan san an, vize ak detwi selil B autoraktif (ki danjere).

Sentòm Uresa yo te kòmanse nan otòn 2022, ki gen ladan migrèn, fatig, doulè nan jwenti ak nan misk, ak yon gratèl feminen-siy tipik nan lupus. Malgre tretman entansif, kondisyon li te vin pi mal, ki afekte ren li epi ki te lakòz konplikasyon grav.

Nan kòmansman 2023, apre plizyè entène lopital ak tretman, ki gen ladan chimyoterapi imunosuppressive ak echanj plasma, kondisyon Uresa te deteryore nan pwen kote li te mande dyaliz. Izole de zanmi ak fanmi, kalite lavi li te desann.

Ekip medikal nan Erlangen University, ki te dirije pa Pwofesè Mackensen, te dakò pou pwodwi ak itilize selil CAR-T pou Uresa apre diskisyon detaye. Itilizasyon konpasyon sa a nan terapi CAR-T te inisye anba lwa dwòg Almay la ak règleman itilizasyon konpasyon.

Pwogram terapi selil CAR-T nan Erlangen, ki te dirije pa Pwofesè Georg Schett ak Pwofesè Mackensen, te trete pasyan ki gen divès maladi otoiminitè, ki gen ladan SLE, depi 2021. Yo te pibliye siksè yo ak 15 pasyan nan New England Journal of Medicine nan mwa fevriye. 2024, epi kounye a yo ap fè etid CASTLE la ak 24 patisipan yo, tout ki montre amelyorasyon enpòtan.

Pou prepare pou terapi selil CAR-T, Uresa te sibi chimyoterapi ba-dòz pou fè espas pou selil CAR-T yo nan san li. Nan dat 26 jen 2023, Uresa te resevwa selil CAR-T pèsonalize li yo. Nan twazyèm semèn apre tretman an, fonksyon ren li ak endikatè lupus yo amelyore, epi sentòm li yo disparèt piti piti.

Pwosesis tretman an te enplike yon bon kowòdinasyon pou asire efikasite chimyoterapi ak pwoteksyon fonksyon ren ki rete yo. Uresa te fè eksperyans sèlman efè segondè minè epi li te egzeyate sou 11yèm jou apre tretman an.

Nan fen mwa Jiyè 2023, Uresa te retounen lakay li, li te konplete egzamen li yo, epi li te fikse nouvo objektif pou lavni li, tankou vin endepandan epi pran yon chen. Li te kontan rekonekte ak zanmi epi reprann yon vi nòmal adolesan.

Pwofesè Mackensen te eksplike ke Uresa toujou gen yon kantite siyifikatif selil CAR-T nan san li, ki vle di li bezwen perfusion antikò chak mwa jiskaske selil B li yo refè. Doktè Krickau te mete aksan sou siksè tretman Uresa se akòz kolaborasyon sere plizyè disiplin medikal nan Sant Alman pou Imunoterapi.

Uresa pa bezwen okenn medikaman oswa dyaliz ankò, epi ren li yo konplètman refè. Doktè Krickau ak ekip li a ap planifye plis etid pou eksplore potansyèl selil CAR-T nan trete lòt maladi otoiminitè timoun yo.

Ka bòn tè sa a demontre potansyèl terapi selil CAR-T pou bay remisyon alontèm pou pasyan pedyatrik ki gen maladi otoiminitè grav tankou SLE. Siksè tretman Uresa mete aksan sou enpòtans entèvansyon bonè ak kolaborasyon miltidisiplinè. Plis etid klinik yo bezwen konfime sekirite alontèm ak efikasite nan terapi selil CAR-T pou timoun ki gen maladi otoiminitè.