Terapi Jèn inovatè ofri nouvo espwa pou pasyan an falsiformizasyon ak talasemi

Terapi Jèn inovatè ofri nouvo espwa pou pasyan an falsiformizasyon ak talasemi

Nan yon devlopman inogirasyon pou pasyan ki soufri maladi drépanocytose (SCD) ak talasemi, yon nouvo terapi jèn ap demontre yon siksè remakab. Terapi sa a, ki itilize teknoloji koreksyon jèn CRISPR/Cas9 avanse, te montre yon pousantaj gerizon 100% nan esè klinik yo, ki ofri espwa renouvle pou moun ki goumen ak maladi san grav sa yo.

Terapi a, ki te devlope ak platfòm propriétaire ModiHSC®, vize rasin jenetik SCD ak talasemi. Lè yo byen modifye BCL11A enhancer nan selil tij ematopoyetik otològ ak selil progenitor, terapi a pèmèt kò a pwodui pi wo nivo emoglobin fetis la (HbF). Nivo HbF ki wo yo te montre yo kontrekare efè domaj nan emoglobin falsi (HbS) ak diminye sentòm yo nan tou de SCD ak talasemi, ki gen ladan prevansyon nan kriz vazo-okluziv ak soulajman nan anemi emolitik.

BIOOCUS, yon fòs dirijan nan domèn terapi jèn, an kolaborasyon ak Lopital Lu Daopei, te enstrimantal nan pote tretman inovatè sa a bay pasyan yo. 

Siksè klinik terapi a se san parèy, ak 15 pasyan yo trete jiska prezan, tout reyalize remisyon konplè ak amelyorasyon enpòtan nan kalite lavi yo. Pousantaj gerizon 100% sa a se yon etap enpòtan nan batay kont SCD ak talasemi.

Terapi a te genyen rekonesans entènasyonal, ak ekspè atravè mond lan salué li kòm yon dekouvèt nan tretman an nan maladi san jenetik. Li vle di pa sèlman pou efikasite li yo, men tou pou pri-efikasite li yo. Kontrèman ak lòt terapi jèn, ki ka chè anpil, tretman sa a ofri yon modèl pri ki pi aksesib, ki fè li yon opsyon solid pou yon seri pi laj pasyan yo.

Nan yon ka konvenkan, yon pasyan 12-zan ki gen kriz vazo-okluziv renouvlab ak anemi emolitik grav te fè eksperyans yon sispann konplè nan sentòm apre tretman ak terapi jèn sa a. Ka sa a, pami lòt moun, mete aksan sou potansyèl transfòmasyon terapi a pou pasyan SCD ak talasemi atravè lemond.

Kòm BIOOCUS ap kontinye elaji disponiblite terapi sa a, ki gen ladan esè klinik k ap vini nan peyi Lachin, lavni an sanble pwomèt pou moun ki afekte nan maladi sa yo. Avèk sipò Lopital Lu Daopei, terapi sa a ap fikse pou redefini estanda swen pou SCD ak talasemi, ki ofri yon nouvo soulajman pou pasyan inonbrabl.

Si oumenm oswa yon moun ou renmen gen maladi drépanocyte oswa talasemi epi ou enterese eksplore tretman inovatè sa a, nou envite w kontakte nou. Ekip nou an pare pou ba ou sipò ak enfòmasyon ou bezwen pou pran desizyon enfòme sou vwayaj swen sante ou.