Sistemski lupus eritematozus (SLE)-05

Gospođa C je 32-godišnja žena kojoj je prije dvije godine dijagnosticiran sistemski eritematozni lupus (SLE). Njezini primarni simptomi uključivali su teški nefritis, artritis i osip. Unatoč primanju višestrukih imunosupresivnih terapija (uključujući glukokortikoide, hidroksiklorokin i rituksimab), njezino stanje ostalo je nekontrolirano.

Uvjeti prije tretmana:

 Simptomi: jaka bol u zglobovima i oticanje, uporni osipi, značajan umor i rekurentni napadi nefritisa.

 Laboratorijski nalazi:

# SLEDAI-2K rezultat: 16

# Razine antitijela protiv dvolančane DNA u serumu: Povišene iznad normalnog raspona

# Razine komplementa C3 i C4: Ispod normalnog raspona

Proces liječenja:

1. Odabir pacijenta: S obzirom na neučinkovitost tradicionalnih tretmana i težinu njezinog stanja, gospođa C je bila uključena u kliničko ispitivanje terapije CAR-T stanicama.

2.Priprema: Prije primanja infuzije CAR-T stanica, gospođa C je podvrgnuta standardnoj kemoterapiji da bi se smanjili postojeći limfociti i pripremila za uvođenje CAR-T stanica.

3. Priprema stanica:

# T stanica je izolirano iz krvi gospođe C.

# Ove T stanice su genetski modificirane u laboratoriju za ekspresiju kimernih antigenskih receptora (CAR) koji ciljaju CD19 i BCMA antigene.

4. Infuzija stanica: Nakon ekspanzije i testiranja kvalitete, proizvedene CAR-T stanice ponovno su ubačene u tijelo gđe C.

5. Stacionarno praćenje: Gospođa C je bila praćena u bolnici 25 dana nakon infuzije kako bi se uočile moguće nuspojave i procijenila učinkovitost.

Ishodi liječenja:

1. Kratkoročni odgovor:

# Poboljšanje simptoma: unutar tri tjedna nakon infuzije, gospođa C je iskusila značajno smanjenje bolova u zglobovima i otekline, a njezini osipi postupno su izblijedili.

# Laboratorijski rezultati: Dva dana nakon infuzije, B stanice u krvi gđe C potpuno su iskorijenjene, što ukazuje na učinkovito ciljanje stanica CAR-T.

2. Srednjoročna evaluacija (3 mjeseca):

# SLEDAI-2K rezultat: Snižen na 2, što ukazuje na značajnu remisiju bolesti.

# Funkcija bubrega: značajno smanjenje proteinurije, s nefritisom pod kontrolom.

# Imunološki markeri: Snižene razine protutijela protiv dvolančane DNA i razine C3 i C4 komplementa vratile su se na normalu.

3. Dugoročni ishodi (12 mjeseci):

# Održana remisija: Gospođa C održavala je remisiju bez lijekova jednu godinu bez znakova relapsa SLE.

# Sigurnost: Osim blagog sindroma otpuštanja citokina (CRS), gospođa C nije iskusila ozbiljne nuspojave. Njezin se imunološki sustav postupno oporavio nakon tretmana, a B stanice koje su se ponovno pojavile nisu pokazale patogenost.

Sveukupno, stanje gđe C pokazalo je značajno poboljšanje i održanu remisiju nakon terapije CAR-T stanicama, pokazujući potencijal ovog tretmana za teški i refraktorni SLE.

Izvješće o ispitivanju CART ćelije: