Jesu li stanične terapije budućnost autoimunih bolesti?
Revolucionarni tretman za rak također bi mogao liječiti i resetirati imunološki sustav kako bi se osigurala dugotrajna remisija ili možda čak izliječili određene autoimune bolesti.
T-stanična terapija kimernim antigenskim receptorom (CAR) nudi novi pristup liječenju hematoloških karcinoma od 2017., ali postoje rani znakovi da bi se te stanične imunoterapije mogle prenamijeniti za autoimune bolesti posredovane B-stanicama.
U rujnu prošle godine, istraživači u Njemačkoj izvijestili su da je pet pacijenata s refraktornim sistemskim lupusom eritematodesom (SLE) liječenih terapijom CAR T-stanicama postiglo remisiju bez lijekova. U vrijeme objave nijedan pacijent nije imao recidiv do 17 mjeseci nakon liječenja. Autori su opisali serokonverziju antinuklearnih protutijela u dva pacijenta s najduljim praćenjem, "što ukazuje da ukidanje autoimunih klonova B-stanica može dovesti do raširenije korekcije autoimunosti", pišu istraživači.
U drugoj studiji slučaja objavljenoj u lipnju, istraživači su koristili CAR-T stanice ciljane na CD-19 za liječenje 41-godišnjeg muškarca sa sindromom refraktorne antisintetaze s progresivnim miozitisom i intersticijskom bolešću pluća. Šest mjeseci nakon liječenja, nije bilo znakova miozitisa na MRI, a CT prsnog koša pokazao je potpunu regresiju alveolitisa.
Od tada su dvije biotehnološke tvrtke — Cabaletta Bio u Philadelphiji i Kyverna Therapeutics u Emeryvilleu u Kaliforniji — već dobile ubrzane oznake od US Food and Drug Administration za CAR T-staničnu terapiju za SLE i lupus nefritis. Bristol-Myers Squibb također provodi fazu 1 ispitivanja na pacijentima s teškim, refraktornim SLE. Nekoliko biotehnoloških tvrtki i bolnica u Kini također provodi klinička ispitivanja za SLE. Ali ovo je samo vrh ledenog brijega što se tiče staničnih terapija za autoimune bolesti, rekao je Max Konig, MD, PhD, asistent profesora medicine na odjelu za reumatologiju na Medicinskom fakultetu Sveučilišta Johns Hopkins u Baltimoreu.
"Ovo je nevjerojatno uzbudljivo vrijeme. To je bez presedana u povijesti autoimunosti", istaknuo je.
"Ponovno pokretanje" za imunološki sustav
Terapije usmjerene na B-stanice prisutne su od ranih 2000-ih s lijekovima poput rituksimaba, lijeka s monoklonskim protutijelima koji cilja na CD20, antigen izražen na površini B-stanica. Trenutno dostupne CAR T stanice ciljaju na drugi površinski antigen, CD19, i mnogo su snažnija terapija. Obje su učinkovite u iscrpljivanju B stanica u krvi, ali ove projektirane T stanice usmjerene na CD19 mogu doprijeti do B stanica koje se nalaze u tkivima na način na koji terapije antitijelima ne mogu, objasnio je Konig.