Multipli mijelom (MM)-02

Talijanski pacijent traži liječenje i izliječio se od multiplog mijeloma terapijom CAR-T

Cinty, 66-godišnjoj ženi, dijagnosticiran je multipli mijelom lambda lakog lanca, ISS stadij I, u Italiji u listopadu 2018. Nakon što je primila 4 ciklusa kemoterapije u režimu VTD-a, dobila je frakturu u lateralnoj trećini ključne kosti i periferna neuropatija. U potrazi za učinkovitijim liječenjem, podvrgnuta je dvjema autolognim transplantacijama matičnih stanica u svibnju 2019. i studenom 2019., postigavši ​​potpunu remisiju i održavana je na oralnom lenalidomidu.

Međutim, u kolovozu 2020. naknadni PET/CT pregled otkrio je novu destrukciju kostiju i brzo povećanje lakih lanaca bez seruma. Biopsija koštane srži ukazala je na progresiju bolesti, a FISH test je pokazao novu citogenetsku abnormalnost: t(11;14). Nakon 4 ciklusa kemoterapije u režimu DVD-a počevši od rujna 2020., njezina bolest nije bila kontrolirana i dalje je napredovala. Unatoč prelasku na 3 ciklusa PCD režima, bolovi u kostima su i dalje postojali, a bilateralni edem donjih udova se pogoršao. Nakon što je iscrpila mnoge međunarodno priznate učinkovite tretmane i prošla dvije autologne transplantacije matičnih stanica, razvila je otpornost na više lijekova.

Nakon što je putem internetskih informacija saznala za značajnu učinkovitost kliničkog ispitivanja CAR-T u bolnici Ludaopei, podnijela je zahtjev za vizu i stigla u Kinu u ožujku 2021. Nakon mjesec dana karantene, primljena je u bolnicu Yanda Ludaopei 22. travnja 2021. Nakon niza pregleda i procjena bolesti, primila je infuziju BCMA CAR-T stanica nakon predkondicioniranja FC kemoterapije u svibnju iste godine. Nakon infuzije, njezini su vitalni znakovi bili stabilni i nije imala značajnih nuspojava osim niske temperature. Njezin bilateralni edem donjih udova postupno je nestao i sa zadovoljstvom je primijetila da joj se sveukupno zdravlje poboljšava.

Mjesec dana nakon infuzije CAR-T, rezultati Cintyjevog testa pokazali su: kvantificiranje proteina u 24-satnom urinu pri 50 mg/dan, značajno smanjeno u odnosu na razine prijema; slobodni laki lanci u serumu: FLC-κ na 4,58 mg/L i FLC-λ na 0,61 mg/L; a procjena koštane srži nije pokazala značajne plazma stanice. Klinički je procijenjeno da je u potpunoj remisiji (CR).

Trenutno, osam mjeseci nakon povratka u Italiju, Cintyni bolovi u leđima i obostrani edem donjih udova potpuno su nestali i ona je dobrog zdravlja. S tisućama milja udaljenosti, Cinty je izrazila svoju iskrenu zahvalnost timu bolnice Yanda Ludaopei i direktoru Zhangu Xianu.

Ova dva klinička slučaja iz bolnice Ludaopei pokazuju da čak i pacijenti s niskom ili nikakvom ekspresijom BCMA kod multiplog mijeloma mogu postići dobru učinkovitost s terapijom BCMA CAR-T stanicama. Ovo predstavlja napredak u CAR-T liječenju multiplog mijeloma, donoseći novu nadu pacijentima s uznapredovalim poremećajem plazma stanica i multiplim mijelomom.