Multipli mijelom (MM)-01

Dobar oporavak domaćeg pacijenta s multiplim mijelomom s CAR-T terapijom unatoč nedostatku ekspresije BCMA

Pacijentica kojoj je 2018. godine dijagnosticiran multipli mijelom tipa IgD-λ stadija IIIA primala je prvu liniju liječenja uglavnom bortezomibom. Nakon 3 ciklusa postigla je potpunu remisiju (CR). U listopadu 2018. podvrgnuta je autolognoj transplantaciji hematopoetskih matičnih stanica kao konsolidacijskoj terapiji, nakon čega je uslijedila terapija održavanja lenalidomidom. U travnju 2020. bolest se vratila i ona je prošla 7 ciklusa druge linije liječenja, što je pokazalo slabu učinkovitost. Od prosinca 2020. do travnja 2021. primala je kemoterapiju uglavnom s daratumumabom, ali biopsija koštane srži i dalje je pokazala 21,763% malignih monoklonskih plazma stanica, s slobodnim lakim lancem λ u serumu od 1470 mg/L i slobodnim lakim lancem λ u mokraći od 5330 mg/L. Do tog je vremena iscrpila glavne standardne i nove tretmane dostupne u zemlji, uključujući podvrgavanje autolognoj transplantaciji matičnih stanica, pri čemu je ulazak u kliničko ispitivanje CAR-T najbolja preostala opcija.

Preporučena od strane lokalnih liječnika, javila se u bolnicu Ludaopei 10. svibnja 2021., u nadi da će se uključiti u njihovo kliničko ispitivanje terapije BCMA CAR-T za multipli mijelom (MM). Po prijemu, bila je u oslabljenom stanju s generaliziranim bolovima i povratnim temperaturama. Sveobuhvatnim pretragama potvrđen je "multipli mijelom, λ tip lakog lanca, ISS stadij III, R-ISS stadij III, mSMART visokorizična skupina."

PET-CT skeniranje otkrilo je povećanu metaboličku aktivnost u gustoći mekog tkiva unutar šupljina koštane srži bilateralnih femura i tibija, što ukazuje na zahvaćenost tumorom. Biopsija koštane srži pokazala je 60,13% malignih monoklonskih plazma stanica bez ekspresije BCMA.

Bolnica Ludaopei obavijestila je pacijenticu i njezinu obitelj o učinkovitosti trenutnog liječenja BCMA-negativnog multiplog mijeloma, koji iako je potencijalno učinkovit prema nekoj literaturi, nema konačnih podataka. Nakon pažljivog razmatranja, pacijentica i njezina obitelj odlučili su nastaviti s planom liječenja.

Nakon predkondicioniranja režimom FC, 1. lipnja 2021. u bolnici Ludaopei ubrizgane su BCMA CAR-T stanice. Pacijentica je razvila vrućicu nakon infuzije, koja je postupno kontrolirana agresivnim antiinfektivnim i simptomatskim potpornim liječenjem. Četrnaest dana nakon infuzije, biopsija koštane srži nije pokazala zaostale maligne monoklonalne plazma stanice. Trideset jedan dan nakon infuzije biopsija koštane srži ostala je negativna. Imunofiksacija u serumu bila je negativna, λ slobodnog lakog lanca u serumu bio je unutar normalnog raspona, a serumski M protein bio je negativan, što ukazuje na potpunu remisiju bolesti.

Trenutačno, više od 8 mjeseci nakon primanja infuzije BCMA CAR-T stanica, pacijent ostaje u potpunoj remisiji s dobrim oporavkom i visokim zadovoljstvom ishodom liječenja.