Inovativna genska terapija nudi novu nadu za pacijente s srpastim stanicama i talasemijom

Inovativna genska terapija nudi novu nadu za pacijente s srpastim stanicama i talasemijom

U revolucionarnom razvoju za pacijente koji boluju od anemije srpastih stanica (SCD) i talasemije, nova genska terapija pokazuje izvanredan uspjeh. Ova terapija, koja koristi naprednu tehnologiju za uređivanje gena CRISPR/Cas9, pokazala je 100% stopu izlječenja u kliničkim ispitivanjima, nudeći novu nadu onima koji se bore s ovim teškim poremećajima krvi.

Terapija, razvijena s vlasničkom ModiHSC® platformom, cilja na genetske korijene ISS-a i talasemije. Preciznim uređivanjem pojačivača BCL11A u autolognim hematopoetskim matičnim i progenitorskim stanicama, terapija omogućuje tijelu proizvodnju viših razina fetalnog hemoglobina (HbF). Pokazalo se da povišene razine HbF suzbijaju štetne učinke srpastog hemoglobina (HbS) i smanjuju simptome i SCD i talasemije, uključujući prevenciju vazookluzivnih kriza i ublažavanje hemolitičke anemije.

BIOOCUS, vodeća sila na području genske terapije, u suradnji s bolnicom Lu Daopei, odigrao je ključnu ulogu u pružanju ovog inovativnog tretmana pacijentima. 

Klinički uspjeh terapije je neusporediv, do sada je liječeno 15 pacijenata, a svi su postigli potpunu remisiju i značajno poboljšali kvalitetu života. Ova 100% stopa izlječenja značajna je prekretnica u borbi protiv ISS i talasemije.

Terapija je stekla međunarodno priznanje, a stručnjaci diljem svijeta je pozdravljaju kao proboj u liječenju genetskih krvnih poremećaja. Ističe se ne samo zbog svoje učinkovitosti, već i zbog svoje isplativosti. Za razliku od drugih genskih terapija, koje mogu biti pretjerano skupe, ovaj tretman nudi pristupačniji model cijena, što ga čini održivom opcijom za širi raspon pacijenata.

U jednom uvjerljivom slučaju, 12-godišnji pacijent s rekurentnim vazookluzivnim krizama i teškom hemolitičkom anemijom doživio je potpuni prestanak simptoma nakon liječenja ovom genskom terapijom. Ovaj slučaj, među ostalim, naglašava transformativni potencijal terapije za ISS i pacijente s talasemijom diljem svijeta.

Kako BIOOCUS nastavlja širiti dostupnost ove terapije, uključujući nadolazeća klinička ispitivanja u Kini, budućnost izgleda obećavajuće za one koji su pogođeni ovim izazovnim bolestima. Uz potporu bolnice Lu Daopei, ova terapija trebala bi redefinirati standarde skrbi za ISS i talasemiju, nudeći novi život bezbrojnim pacijentima.

Ako ste vi ili vaša voljena osoba pogođeni anemijom srpastih stanica ili talasemijom i zainteresirani ste za istraživanje ovog inovativnog tretmana, pozivamo vas da nas kontaktirate. Naš tim spreman je pružiti vam podršku i informacije koje su vam potrebne za donošenje informiranih odluka o vašem zdravstvenom putu.