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Txoj Kev Kho Mob Tshiab Muaj Kev Cia Siab Tshiab rau Sickle Cell thiab Thalassemia Cov Neeg Mob

BRL-101, sawv cev rau kev nce qib hauv kev kho mob mob hlwb (SCD) los ntawm CRISPR / Cas9 gene editing technology. Txoj kev kho tshiab no muaj kev cia siab tshiab los ntawm kev nce qib ntawm fetal hemoglobin (HbF), uas tuaj yeem txhim kho cov txiaj ntsig ntawm tus neeg mob.

    Txoj Kev Kho Mob Tshiab Muaj Kev Cia Siab Tshiab rau Sickle Cell thiab Thalassemia Cov Neeg Mob

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    Hauv kev tsim kho tshiab rau cov neeg mob uas muaj kab mob qog nqaij hlav (SCD) thiab thalassemia, kev kho cov noob tshiab tau ua rau pom qhov ua tau zoo heev. Txoj kev kho no, uas siv cov thev naus laus zis CRISPR/Cas9 gene editing technology, tau qhia txog 100% kho tus nqi hauv kev sim tshuaj, muab kev cia siab tshiab rau cov neeg tawm tsam cov ntshav siab.

    Txoj kev kho, tsim nrog tus tswv ModiHSC® platform, tsom rau cov hauv paus caj dab ntawm SCD thiab thalassemia. Los ntawm kev kho qhov tseeb ntawm BCL11A enhancer hauv autologous hematopoietic qia thiab progenitor hlwb, txoj kev kho ua rau lub cev tsim cov qib siab ntawm fetal hemoglobin (HbF). Kev nce qib HbF tau pom tias tiv thaiv kev puas tsuaj ntawm mob hemoglobin (HbS) thiab txo cov tsos mob ntawm SCD thiab thalassemia, suav nrog kev tiv thaiv vaso-occlusive crises thiab alleviation of hemolytic anemia.

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    BIOOCUS, tus thawj coj hauv kev kho noob caj noob ces, koom tes nrog Lu Daopei Tsev Kho Mob, tau ua qhov tseem ceeb hauv kev coj cov kev kho tshiab no rau cov neeg mob. 

    Txoj kev kho mob txoj kev vam meej yog qhov tsis sib xws, nrog rau 15 tus neeg mob kho kom deb li deb, txhua tus tau ua tiav kev tshem tawm thiab kev txhim kho tseem ceeb hauv lawv lub neej zoo. Qhov kev kho 100% no yog qhov tseem ceeb hauv kev sib ntaus sib tua tiv thaiv SCD thiab thalassemia.

     

    Txoj kev kho no tau txais kev lees paub thoob ntiaj teb, nrog cov kws tshaj lij thoob plaws ntiaj teb tau qhuas nws tias nws yog qhov ua tiav hauv kev kho cov ntshav tsis zoo. Nws sawv tawm tsis tsuas yog rau nws cov kev ua tau zoo tab sis kuj rau nws cov nqi-zoo. Tsis zoo li lwm yam kev kho mob, uas tuaj yeem txwv tsis pub kim, qhov kev kho mob no muaj tus qauv siv tau ntau dua, ua rau nws muaj kev xaiv zoo rau ntau tus neeg mob.

    Hauv ib qho xwm txheej nyuaj, tus neeg mob hnub nyoog 12 xyoo uas rov muaj vaso-occlusive crises thiab hemolytic anemia hnyav tau ntsib qhov ua tiav ntawm cov tsos mob tom qab kev kho mob nrog cov tshuaj no. Cov ntaub ntawv no, ntawm lwm tus, qhia txog qhov kev hloov pauv ntawm kev kho rau SCD thiab cov neeg mob thalassemia thoob ntiaj teb.

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    Raws li BIOOCUS txuas ntxiv nthuav dav qhov muaj ntawm txoj kev kho no, suav nrog kev sim tshuaj kho mob tom ntej hauv Suav teb, yav tom ntej zoo li muaj txiaj ntsig rau cov neeg cuam tshuam los ntawm cov kab mob nyuaj no. Nrog kev txhawb nqa ntawm Lu Daopei Tsev Kho Mob, qhov kev kho no tau teeb tsa los kho cov qauv kev saib xyuas rau SCD thiab thalassemia, muab daim ntawv xauj tsev tshiab rau lub neej rau cov neeg mob suav tsis txheeb.

    Yog tias koj lossis ib tus neeg koj hlub raug cuam tshuam los ntawm cov kab mob ntawm tes los yog thalassemia thiab xav tshawb nrhiav qhov kev kho tshiab no, peb caw koj tiv tauj peb. Peb pab neeg npaj txhij los muab kev txhawb nqa thiab cov ntaub ntawv koj xav tau los txiav txim siab txog koj txoj kev kho mob.