बाल चिकित्सा ऑटोइम्यून रोग में सफलता: सीएआर-टी सेल थेरेपी ल्यूपस रोगी को ठीक करती है
जून 2023 में, 15 वर्षीय यूरेसा को एर्लांगेन यूनिवर्सिटी अस्पताल में सीएआर-टी सेल थेरेपी प्राप्त हुई, जो एक गंभीर ऑटोइम्यून बीमारी, सिस्टमिक ल्यूपस एरिथेमेटोसस (एसएलई) की प्रगति को धीमा करने के लिए इस अभिनव उपचार का पहला उपयोग था। एक साल बाद, कुछ मामूली सर्दी-जुकाम के अलावा, यूरेसा हमेशा की तरह स्वस्थ महसूस करती है।
यूरेसा एर्लांगेन यूनिवर्सिटी के जर्मन सेंटर फॉर इम्यूनोथेरेपी (डीजेडआई) में इम्यूनोथेरेपी के साथ एसएलई का इलाज करने वाला पहला बच्चा है। इस वैयक्तिकृत उपचार की सफलता को द लांसेट में प्रकाशित किया गया है।
एर्लांगेन यूनिवर्सिटी अस्पताल के बाल चिकित्सा और किशोर चिकित्सा विभाग के बाल रुमेटोलॉजिस्ट डॉ. टोबियास क्रिकाऊ ने ऑटोइम्यून बीमारियों के इलाज के लिए सीएआर-टी कोशिकाओं के उपयोग की विशिष्टता के बारे में बताया। पहले, CAR-T थेरेपी को केवल कुछ उन्नत रक्त कैंसर के लिए अनुमोदित किया गया था।
यूरेसा की बिगड़ती एसएलई को नियंत्रित करने में अन्य सभी दवाएँ विफल होने के बाद, अनुसंधान टीम को एक चुनौतीपूर्ण निर्णय का सामना करना पड़ा: क्या इन इंजीनियर प्रतिरक्षा कोशिकाओं का उपयोग ऑटोइम्यून बीमारी वाले बच्चे के लिए किया जाना चाहिए? उत्तर अभूतपूर्व था, क्योंकि इससे पहले किसी ने भी बाल चिकित्सा ऑटोइम्यून बीमारियों के लिए सीएआर-टी उपचार का प्रयास नहीं किया था।
सीएआर-टी सेल थेरेपी में रोगी की कुछ प्रतिरक्षा कोशिकाओं (टी कोशिकाओं) को निकालना, उन्हें एक विशेष स्वच्छ प्रयोगशाला में काइमेरिक एंटीजन रिसेप्टर्स (सीएआर) से लैस करना और फिर इन संशोधित कोशिकाओं को रोगी में फिर से डालना शामिल है। ये सीएआर-टी कोशिकाएं रक्त में घूमती हैं, ऑटोरिएक्टिव (हानिकारक) बी कोशिकाओं को लक्षित और नष्ट करती हैं।
यूरेसा के लक्षण शरद ऋतु 2022 में शुरू हुए, जिनमें माइग्रेन, थकान, जोड़ों और मांसपेशियों में दर्द और चेहरे पर दाने- ल्यूपस के विशिष्ट लक्षण शामिल हैं। गहन उपचार के बावजूद, उसकी हालत खराब हो गई, जिससे उसकी किडनी प्रभावित हुई और गंभीर जटिलताएँ पैदा हुईं।
2023 की शुरुआत में, कई अस्पताल में भर्ती होने और इम्यूनोसप्रेसिव कीमोथेरेपी और प्लाज्मा एक्सचेंज सहित उपचार के बाद, यूरेसा की हालत इतनी खराब हो गई कि उन्हें डायलिसिस की आवश्यकता पड़ी। दोस्तों और परिवार से अलग-थलग रहने के कारण उसका जीवन स्तर गिर गया।
प्रोफेसर मैकेंसेन के नेतृत्व में एर्लांगेन विश्वविद्यालय की मेडिकल टीम ने विस्तृत चर्चा के बाद यूरेसा के लिए सीएआर-टी कोशिकाओं का उत्पादन और उपयोग करने पर सहमति व्यक्त की। सीएआर-टी थेरेपी का यह दयालु उपयोग जर्मनी के दवा कानून और दयालु उपयोग नियमों के तहत शुरू किया गया था।
प्रोफेसर जॉर्ज शेट्ट और प्रोफेसर मैकेंसेन के नेतृत्व में एर्लांगेन में सीएआर-टी सेल थेरेपी कार्यक्रम, 2021 से एसएलई सहित विभिन्न ऑटोइम्यून बीमारियों के रोगियों का इलाज कर रहा है। 15 रोगियों के साथ उनकी सफलता फरवरी में न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ मेडिसिन में प्रकाशित हुई थी। 2024, और वे वर्तमान में 24 प्रतिभागियों के साथ CASTLE अध्ययन कर रहे हैं, सभी में महत्वपूर्ण सुधार दिख रहे हैं।
सीएआर-टी सेल थेरेपी की तैयारी के लिए, यूरेसा ने अपने रक्त में सीएआर-टी कोशिकाओं के लिए जगह बनाने के लिए कम खुराक वाली कीमोथेरेपी ली। 26 जून, 2023 को, यूरेसा को उसकी व्यक्तिगत CAR-T कोशिकाएँ प्राप्त हुईं। उपचार के तीसरे सप्ताह तक, उसकी किडनी की कार्यप्रणाली और ल्यूपस संकेतक में सुधार हुआ और उसके लक्षण धीरे-धीरे गायब हो गए।
उपचार प्रक्रिया में कीमोथेरेपी की प्रभावशीलता और शेष किडनी कार्य की सुरक्षा सुनिश्चित करने के लिए सावधानीपूर्वक समन्वय शामिल था। यूरेसा को केवल मामूली दुष्प्रभाव का अनुभव हुआ और उपचार के 11वें दिन उन्हें छुट्टी दे दी गई।
जुलाई 2023 के अंत तक, यूरेसा घर लौट आई, अपनी परीक्षाएँ पूरी कीं, और अपने भविष्य के लिए नए लक्ष्य निर्धारित किए, जिसमें स्वतंत्र होना और एक कुत्ता पालना शामिल था। वह दोस्तों के साथ फिर से जुड़ने और सामान्य किशोर जीवन फिर से शुरू करने से खुश थी।
प्रोफेसर मैकेंसेन ने बताया कि यूरेसा के रक्त में अभी भी सीएआर-टी कोशिकाओं की एक महत्वपूर्ण संख्या है, जिसका अर्थ है कि जब तक उसकी बी कोशिकाएं ठीक नहीं हो जातीं, तब तक उसे मासिक एंटीबॉडी संक्रमण की आवश्यकता होती है। डॉ. क्रिकाऊ ने इस बात पर जोर दिया कि यूरेसा के उपचार की सफलता जर्मन सेंटर फॉर इम्यूनोथेरेपी में कई चिकित्सा विषयों के घनिष्ठ सहयोग के कारण थी।
यूरेसा को अब किसी दवा या डायलिसिस की जरूरत नहीं है और उनकी किडनी पूरी तरह से ठीक हो गई है। डॉ. क्रिकाऊ और उनकी टीम अन्य बाल चिकित्सा ऑटोइम्यून बीमारियों के इलाज में सीएआर-टी कोशिकाओं की क्षमता का पता लगाने के लिए आगे के अध्ययन की योजना बना रही है।
यह ऐतिहासिक मामला एसएलई जैसी गंभीर ऑटोइम्यून बीमारियों वाले बाल रोगियों को दीर्घकालिक छूट प्रदान करने के लिए सीएआर-टी सेल थेरेपी की क्षमता को प्रदर्शित करता है। यूरेसा के उपचार की सफलता प्रारंभिक हस्तक्षेप और बहु-विषयक सहयोग के महत्व पर प्रकाश डालती है। ऑटोइम्यून बीमारियों वाले बच्चों के लिए सीएआर-टी सेल थेरेपी की दीर्घकालिक सुरक्षा और प्रभावकारिता की पुष्टि के लिए आगे के नैदानिक अध्ययन की आवश्यकता है।