इनोवेटिव जीन थेरेपी सिकल सेल और थैलेसीमिया रोगियों के लिए नई आशा प्रदान करती है

इनोवेटिव जीन थेरेपी सिकल सेल और थैलेसीमिया रोगियों के लिए नई आशा प्रदान करती है

सिकल सेल रोग (एससीडी) और थैलेसीमिया से पीड़ित रोगियों के लिए एक अभूतपूर्व विकास में, एक नई जीन थेरेपी उल्लेखनीय सफलता प्रदर्शित कर रही है। यह थेरेपी, जो उन्नत CRISPR/Cas9 जीन संपादन तकनीक का उपयोग करती है, ने नैदानिक ​​​​परीक्षणों में 100% इलाज दर दिखाई है, जो इन गंभीर रक्त विकारों से जूझ रहे लोगों को नई आशा प्रदान करती है।

मालिकाना मोदीएचएससी® प्लेटफॉर्म के साथ विकसित थेरेपी, एससीडी और थैलेसीमिया की आनुवंशिक जड़ों को लक्षित करती है। ऑटोलॉगस हेमटोपोइएटिक स्टेम और पूर्वज कोशिकाओं में बीसीएल11ए एन्हांसर को सटीक रूप से संपादित करके, थेरेपी शरीर को भ्रूण हीमोग्लोबिन (एचबीएफ) के उच्च स्तर का उत्पादन करने में सक्षम बनाती है। ऊंचे एचबीएफ स्तर को सिकल हीमोग्लोबिन (एचबीएस) के हानिकारक प्रभावों का प्रतिकार करने और एससीडी और थैलेसीमिया दोनों के लक्षणों को कम करने के लिए दिखाया गया है, जिसमें वासो-ओक्लूसिव संकट की रोकथाम और हेमोलिटिक एनीमिया का उन्मूलन शामिल है।

लू डाओपेई अस्पताल के सहयोग से जीन थेरेपी के क्षेत्र में अग्रणी शक्ति बायोकस ने रोगियों के लिए इस अभिनव उपचार को लाने में महत्वपूर्ण भूमिका निभाई है। 

थेरेपी की नैदानिक ​​सफलता अद्वितीय है, अब तक 15 रोगियों का इलाज किया गया है, सभी को पूर्ण छूट प्राप्त हुई है और उनके जीवन की गुणवत्ता में महत्वपूर्ण सुधार हुए हैं। यह 100% इलाज दर एससीडी और थैलेसीमिया के खिलाफ लड़ाई में एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर है।

इस थेरेपी को अंतर्राष्ट्रीय मान्यता मिली है, दुनिया भर के विशेषज्ञों ने इसे आनुवंशिक रक्त विकारों के उपचार में एक सफलता के रूप में सराहा है। यह न केवल अपनी प्रभावकारिता के लिए बल्कि अपनी लागत-प्रभावशीलता के लिए भी विशिष्ट है। अन्य जीन थेरेपी के विपरीत, जो अत्यधिक महंगी हो सकती है, यह उपचार अधिक सुलभ मूल्य निर्धारण मॉडल प्रदान करता है, जिससे यह रोगियों की एक विस्तृत श्रृंखला के लिए एक व्यवहार्य विकल्प बन जाता है।

एक सम्मोहक मामले में, बार-बार होने वाले वासो-ओक्लूसिव संकट और गंभीर हेमोलिटिक एनीमिया से पीड़ित एक 12 वर्षीय रोगी ने इस जीन थेरेपी के साथ उपचार के बाद लक्षणों की पूर्ण समाप्ति का अनुभव किया। यह मामला, दूसरों के बीच, दुनिया भर में एससीडी और थैलेसीमिया रोगियों के लिए चिकित्सा की परिवर्तनकारी क्षमता पर प्रकाश डालता है।

चूंकि BIOOCUS इस थेरेपी की उपलब्धता का विस्तार करना जारी रखता है, जिसमें चीन में आगामी नैदानिक ​​​​परीक्षण भी शामिल हैं, इन चुनौतीपूर्ण बीमारियों से प्रभावित लोगों के लिए भविष्य आशाजनक दिख रहा है। लू डाओपेई अस्पताल के समर्थन से, यह थेरेपी एससीडी और थैलेसीमिया के लिए देखभाल के मानक को फिर से परिभाषित करने के लिए तैयार है, जो अनगिनत रोगियों के लिए जीवन का एक नया पट्टा प्रदान करती है।

यदि आप या आपका कोई प्रियजन सिकल सेल रोग या थैलेसीमिया से प्रभावित है और इस नवीन उपचार की खोज में रुचि रखते हैं, तो हम आपको हमसे संपर्क करने के लिए आमंत्रित करते हैं। हमारी टीम आपको आपकी स्वास्थ्य सेवा यात्रा के बारे में सूचित निर्णय लेने के लिए आवश्यक सहायता और जानकारी प्रदान करने के लिए तैयार है।