બાળરોગના સ્વયંપ્રતિરક્ષા રોગમાં સફળતા: CAR-T સેલ થેરપી લ્યુપસના દર્દીને સાજા કરે છે

જૂન 2023 માં, 15 વર્ષીય યુરેસાએ એર્લાંગેન યુનિવર્સિટી હોસ્પિટલમાં CAR-T સેલ થેરાપી પ્રાપ્ત કરી, જે ગંભીર સ્વયંપ્રતિરક્ષા રોગ, પ્રણાલીગત લ્યુપસ એરિથેમેટોસસ (SLE) ની પ્રગતિને ધીમું કરવા માટે આ નવીન સારવારનો પ્રથમ ઉપયોગ દર્શાવે છે. એક વર્ષ પછી, થોડી નાની શરદી સિવાય, યુરેસા હંમેશની જેમ સ્વસ્થ લાગે છે.

યુરેસા એ એર્લાંગેન યુનિવર્સિટીના જર્મન સેન્ટર ફોર ઇમ્યુનોથેરાપી (DZI) ખાતે ઇમ્યુનોથેરાપી સાથે SLE માટે સારવાર કરાયેલ પ્રથમ બાળક છે. આ વ્યક્તિગત સારવારની સફળતા ધ લેન્સેટમાં પ્રકાશિત કરવામાં આવી છે.

ડો. ટોબીઆસ ક્રીકાઉ, એર્લાંગેન યુનિવર્સિટી હોસ્પિટલના બાળરોગ અને કિશોર ચિકિત્સાના વિભાગના બાળરોગના રુમેટોલોજિસ્ટ, ઓટોઇમ્યુન રોગોની સારવાર માટે CAR-T કોષોનો ઉપયોગ કરવાની વિશિષ્ટતા સમજાવી. અગાઉ, CAR-T થેરાપીને અમુક એડવાન્સ્ડ બ્લડ કેન્સર માટે જ મંજૂરી આપવામાં આવી હતી.

અન્ય તમામ દવાઓ યુરેસાના બગડતા SLE ને નિયંત્રિત કરવામાં નિષ્ફળ ગયા પછી, સંશોધન ટીમને એક પડકારજનક નિર્ણયનો સામનો કરવો પડ્યો: શું આ એન્જિનિયર્ડ રોગપ્રતિકારક કોષોનો ઉપયોગ સ્વયંપ્રતિરક્ષા રોગ ધરાવતા બાળક માટે કરવો જોઈએ? જવાબ અભૂતપૂર્વ હતો, કારણ કે બાળરોગના સ્વયંપ્રતિરક્ષા રોગો માટે પહેલા કોઈએ CAR-T સારવારનો પ્રયાસ કર્યો ન હતો.

CAR-T સેલ થેરાપીમાં દર્દીના કેટલાક રોગપ્રતિકારક કોષો (T કોશિકાઓ) કાઢવા, તેમને વિશિષ્ટ સ્વચ્છ પ્રયોગશાળામાં કાઇમરિક એન્ટિજેન રીસેપ્ટર્સ (CAR) સાથે સજ્જ કરવા, અને પછી દર્દીમાં આ સુધારેલા કોષોને ફરીથી ભરવાનો સમાવેશ થાય છે. આ CAR-T કોષો રક્તમાં ફરે છે, ઓટોરેક્ટિવ (હાનિકારક) B કોષોને લક્ષ્ય બનાવે છે અને તેનો નાશ કરે છે.

યુરેસાના લક્ષણો પાનખર 2022 માં શરૂ થયા, જેમાં માઇગ્રેઇન્સ, થાક, સાંધા અને સ્નાયુઓમાં દુખાવો અને ચહેરા પર ફોલ્લીઓ - લ્યુપસના લાક્ષણિક ચિહ્નો. સઘન સારવાર છતાં, તેણીની સ્થિતિ વધુ વણસી ગઈ, તેણીની કિડનીને અસર થઈ અને ગંભીર ગૂંચવણો ઊભી થઈ.

2023 ની શરૂઆતમાં, ઇમ્યુનોસપ્રેસિવ કીમોથેરાપી અને પ્લાઝ્મા એક્સચેન્જ સહિતની બહુવિધ હોસ્પિટલમાં દાખલ અને સારવાર પછી, યુરેસાની સ્થિતિ એટલી કથળી ગઈ જ્યાં તેણીને ડાયાલિસિસની જરૂર પડી. મિત્રો અને કુટુંબીજનોથી અળગા રહીને, તેણીના જીવનની ગુણવત્તામાં ઘટાડો થયો.

પ્રોફેસર મેકેન્સેનની આગેવાની હેઠળની એર્લાંગેન યુનિવર્સિટીની મેડિકલ ટીમે વિગતવાર ચર્ચા કર્યા પછી યુરેસા માટે CAR-T કોષોનું ઉત્પાદન અને ઉપયોગ કરવા સંમત થયા હતા. CAR-T થેરાપીનો આ દયાળુ ઉપયોગ જર્મનીના ડ્રગ લો અને કરુણાપૂર્ણ ઉપયોગના નિયમો હેઠળ શરૂ કરવામાં આવ્યો હતો.

પ્રોફેસર જ્યોર્જ શેટ્ટ અને પ્રોફેસર મેકેન્સેનની આગેવાની હેઠળ એર્લાંગેન ખાતે CAR-T સેલ થેરાપી પ્રોગ્રામ 2021 થી SLE સહિત વિવિધ સ્વયંપ્રતિરક્ષા રોગો ધરાવતા દર્દીઓની સારવાર કરી રહ્યું છે. 15 દર્દીઓ સાથેની તેમની સફળતા ફેબ્રુઆરીમાં ન્યૂ ઈંગ્લેન્ડ જર્નલ ઑફ મેડિસિનમાં પ્રકાશિત થઈ હતી. 2024, અને તેઓ હાલમાં 24 સહભાગીઓ સાથે CASTLE અભ્યાસ કરી રહ્યા છે, જે તમામ નોંધપાત્ર સુધારાઓ દર્શાવે છે.

CAR-T સેલ થેરાપીની તૈયારી કરવા માટે, Uresaએ તેના લોહીમાં CAR-T કોષો માટે જગ્યા બનાવવા માટે ઓછી માત્રાની કીમોથેરાપી કરાવી. 26 જૂન, 2023 ના રોજ, યુરેસાને તેણીના વ્યક્તિગત CAR-T કોષો પ્રાપ્ત થયા. સારવાર પછી ત્રીજા અઠવાડિયા સુધીમાં, તેણીની કિડનીની કામગીરી અને લ્યુપસ સૂચકાંકોમાં સુધારો થયો, અને તેના લક્ષણો ધીમે ધીમે અદૃશ્ય થઈ ગયા.

સારવારની પ્રક્રિયામાં કીમોથેરાપીની અસરકારકતા અને કિડનીના બાકી કાર્યનું રક્ષણ સુનિશ્ચિત કરવા માટે સાવચેત સંકલન સામેલ હતું. યુરેસાએ માત્ર નાની આડઅસરનો અનુભવ કર્યો હતો અને સારવાર પછીના 11મા દિવસે તેને રજા આપવામાં આવી હતી.

જુલાઈ 2023 ના અંત સુધીમાં, યુરેસા ઘરે પરત ફર્યા, તેણીની પરીક્ષાઓ પૂર્ણ કરી, અને સ્વતંત્ર બનવા અને કૂતરો મેળવવા સહિતના તેના ભવિષ્ય માટે નવા લક્ષ્યો નક્કી કર્યા. મિત્રો સાથે ફરી જોડાઈને અને સામાન્ય કિશોરવયનું જીવન ફરી શરૂ કરવામાં તેણીને આનંદ થયો.

પ્રોફેસર મેકેન્સને સમજાવ્યું કે યુરેસાના લોહીમાં હજુ પણ નોંધપાત્ર સંખ્યામાં CAR-T કોષો છે, જેનો અર્થ છે કે તેણીના B કોષો પુનઃપ્રાપ્ત થાય ત્યાં સુધી તેને માસિક એન્ટિબોડી ઇન્ફ્યુઝનની જરૂર છે. ડૉ. ક્રિકાઉએ ભારપૂર્વક જણાવ્યું હતું કે યુરેસાની સારવારની સફળતા જર્મન સેન્ટર ફોર ઇમ્યુનોથેરાપીમાં બહુવિધ તબીબી શાખાઓના નજીકના સહયોગને કારણે છે.

યુરેસાને હવે કોઈ દવા કે ડાયાલિસિસની જરૂર નથી અને તેની કિડની સંપૂર્ણ સ્વસ્થ થઈ ગઈ છે. ડૉ. ક્રિકાઉ અને તેમની ટીમ અન્ય બાળકોના સ્વયંપ્રતિરક્ષા રોગોની સારવારમાં CAR-T કોષોની સંભવિતતા શોધવા માટે વધુ અભ્યાસનું આયોજન કરી રહી છે.

આ સીમાચિહ્નરૂપ કેસ SLE જેવા ગંભીર સ્વયંપ્રતિરક્ષા રોગો ધરાવતા બાળકોના દર્દીઓ માટે લાંબા ગાળાની માફી આપવા માટે CAR-T સેલ થેરાપીની સંભવિતતા દર્શાવે છે. યુરેસાની સારવારની સફળતા પ્રારંભિક હસ્તક્ષેપ અને બહુશાખાકીય સહયોગના મહત્વને દર્શાવે છે. સ્વયંપ્રતિરક્ષા રોગોવાળા બાળકો માટે CAR-T સેલ થેરાપીની લાંબા ગાળાની સલામતી અને અસરકારકતાની પુષ્ટિ કરવા માટે વધુ ક્લિનિકલ અભ્યાસની જરૂર છે.