નવીન જીન થેરાપી સિકલ સેલ અને થેલેસેમિયાના દર્દીઓ માટે નવી આશા આપે છે

નવીન જીન થેરાપી સિકલ સેલ અને થેલેસેમિયાના દર્દીઓ માટે નવી આશા આપે છે

સિકલ સેલ ડિસીઝ (એસસીડી) અને થેલેસેમિયાથી પીડિત દર્દીઓ માટે ગ્રાઉન્ડબ્રેકિંગ ડેવલપમેન્ટમાં, નવી જીન થેરાપી નોંધપાત્ર સફળતા દર્શાવી રહી છે. આ થેરાપી, જે અદ્યતન CRISPR/Cas9 જનીન સંપાદન તકનીકનો ઉપયોગ કરે છે, ક્લિનિકલ ટ્રાયલ્સમાં 100% ઉપચાર દર દર્શાવે છે, જેઓ આ ગંભીર રક્ત વિકૃતિઓ સામે લડતા હોય તેમને નવી આશા આપે છે.

થેરાપી, માલિકીના ModiHSC® પ્લેટફોર્મ સાથે વિકસાવવામાં આવી છે, જે SCD અને થેલેસેમિયાના આનુવંશિક મૂળને લક્ષ્ય બનાવે છે. ઓટોલોગસ હેમેટોપોએટીક સ્ટેમ અને પ્રોજેનિટર કોશિકાઓમાં BCL11A એન્હાન્સરને ચોક્કસ રીતે સંપાદિત કરીને, ઉપચાર શરીરને ગર્ભ હિમોગ્લોબિન (HbF) ના ઉચ્ચ સ્તરનું ઉત્પાદન કરવા સક્ષમ બનાવે છે. એલિવેટેડ HbF સ્તર સિકલ હિમોગ્લોબિન (HbS) ની નુકસાનકારક અસરોનો સામનો કરવા અને SCD અને થેલેસેમિયા બંનેના લક્ષણોને ઘટાડવા માટે દર્શાવવામાં આવ્યું છે, જેમાં વાસો-ઓક્લુઝિવ કટોકટીની રોકથામ અને હેમોલિટીક એનિમિયાના નિવારણનો સમાવેશ થાય છે.

BIOOCUS, લુ દાઓપેઇ હોસ્પિટલના સહયોગથી જીન થેરાપીના ક્ષેત્રમાં અગ્રણી દળ, દર્દીઓ સુધી આ નવીન સારવાર લાવવામાં મહત્વની ભૂમિકા ભજવી રહી છે. 

થેરાપીની ક્લિનિકલ સફળતા અપ્રતિમ છે, અત્યાર સુધીમાં 15 દર્દીઓની સારવાર કરવામાં આવી છે, જે તમામ સંપૂર્ણ માફી અને તેમના જીવનની ગુણવત્તામાં નોંધપાત્ર સુધારાઓ હાંસલ કરે છે. આ 100% ઇલાજ દર SCD અને થેલેસેમિયા સામેની લડાઈમાં નોંધપાત્ર સીમાચિહ્નરૂપ છે.

આ થેરાપીને આંતરરાષ્ટ્રીય માન્યતા મળી છે, વિશ્વભરના નિષ્ણાતોએ તેને આનુવંશિક રક્ત વિકૃતિઓની સારવારમાં એક સફળતા તરીકે ગણાવી છે. તે માત્ર તેની અસરકારકતા માટે જ નહીં પરંતુ તેની કિંમત-અસરકારકતા માટે પણ અલગ છે. અન્ય જીન થેરાપીઓથી વિપરીત, જે પ્રતિબંધિત રીતે ખર્ચાળ હોઈ શકે છે, આ સારવાર વધુ સુલભ કિંમતનું મોડેલ પ્રદાન કરે છે, જે તેને દર્દીઓની વ્યાપક શ્રેણી માટે એક સક્ષમ વિકલ્પ બનાવે છે.

એક અનિવાર્ય કિસ્સામાં, 12-વર્ષના દર્દીને વારંવાર વાસો-ઓક્લુઝિવ કટોકટી અને ગંભીર હેમોલિટીક એનિમિયા આ જનીન ઉપચાર સાથેની સારવાર બાદ લક્ષણોની સંપૂર્ણ સમાપ્તિનો અનુભવ કરે છે. આ કિસ્સો, અન્યો વચ્ચે, વિશ્વભરમાં SCD અને થેલેસેમિયાના દર્દીઓ માટે ઉપચારની પરિવર્તનીય સંભવિતતાને પ્રકાશિત કરે છે.

BIOOCUS ચીનમાં આગામી ક્લિનિકલ ટ્રાયલ્સ સહિત આ ઉપચારની ઉપલબ્ધતાને વિસ્તૃત કરવાનું ચાલુ રાખ્યું હોવાથી, આ પડકારજનક રોગોથી પ્રભાવિત લોકો માટે ભવિષ્ય આશાસ્પદ લાગે છે. લુ દાઓપેઇ હોસ્પિટલના સમર્થન સાથે, આ ઉપચાર SCD અને થેલેસેમિયા માટે કાળજીના ધોરણોને પુનઃવ્યાખ્યાયિત કરવા માટે સુયોજિત છે, જે અસંખ્ય દર્દીઓ માટે જીવન પર નવી લીઝ ઓફર કરે છે.

જો તમે અથવા કોઈ પ્રિય વ્યક્તિ સિકલ સેલ રોગ અથવા થેલેસેમિયાથી પ્રભાવિત હોય અને આ નવીન સારવારની શોધમાં રસ ધરાવો છો, તો અમે તમને અમારો સંપર્ક કરવા આમંત્રણ આપીએ છીએ. અમારી ટીમ તમને તમારી હેલ્થકેર યાત્રા વિશે જાણકાર નિર્ણયો લેવા માટે જરૂરી આધાર અને માહિતી પ્રદાન કરવા તૈયાર છે.