Lupus eritematoso sistémico (LES)-05

A señora C é unha muller de 32 anos con antecedentes de ser diagnosticada de lupus eritematoso sistémico (LES) hai dous anos. Os seus síntomas principais incluían nefrite severa, artrite e erupcións cutáneas. A pesar de recibir múltiples terapias inmunosupresoras (incluíndo glucocorticoides, hidroxicloroquina e rituximab), o seu estado permaneceu descontrolado.

Condición de pretratamento:

Síntomas: dor e inchazo articulares graves, erupcións cutáneas persistentes, fatiga significativa e brotes de nefrite recorrente.

 Resultados de laboratorio:

Puntuación # SLEDAI-2K: 16

# Niveis séricos de anticorpos anti-ADN de dobre cadea: Elevados por riba do normal

# Niveis de complemento C3 e C4: por debaixo do rango normal

Proceso de tratamento:

1.Selección do paciente: dada a ineficacia dos tratamentos tradicionais e a gravidade da súa condición, a Sra C foi inscrita nun ensaio clínico para a terapia con células CAR-T.

2.Preparación: antes de recibir a infusión de células CAR-T, a Sra C someteuse a un acondicionamento de quimioterapia estándar para esgotar os linfocitos existentes e prepararse para a introdución de células CAR-T.

3. Preparación celular:

Illáronse # células T do sangue da Sra. C.

# Estas células T foron modificadas xeneticamente no laboratorio para expresar receptores de antíxenos quiméricos (CAR) dirixidos aos antíxenos CD19 e BCMA.

4.Infusión celular: despois da expansión e das probas de calidade, as células CAR-T deseñadas foron reinfundidas no corpo da Sra. C.

5. Monitorización de pacientes hospitalizados: a Sra. C foi monitorizada no hospital durante 25 días despois da infusión para observar posibles efectos secundarios e avaliar a eficacia.

Resultados do tratamento:

1. Resposta a curto prazo:

# Mellora dos síntomas: dentro de tres semanas despois da infusión, a Sra C experimentou reducións significativas na dor e inchazo nas articulacións, e as súas erupcións desapareceron gradualmente.

# Resultados de laboratorio: dous días despois da infusión, as células B no sangue da Sra. C foron completamente erradicadas, o que indica un obxectivo efectivo das células CAR-T.

2. Avaliación intermedia (3 meses):

# Puntuación SLEDAI-2K: reducida a 2, o que indica unha remisión substancial da enfermidade.

# Función renal: redución significativa da proteinuria, con nefrite controlada.

# Marcadores inmunolóxicos: diminuíron os niveis de anticorpos anti-ADN de dobre cadea e os niveis de complemento C3 e C4 volveron á normalidade.

3. Resultados a longo prazo (12 meses):

# Remisión sostida: a Sra C mantivo a remisión sen fármacos durante un ano sen signos de recaída de LES.

# Seguridade: Ademais da síndrome de liberación de citoquinas leve (CRS), a Sra C non experimentou ningún efecto secundario grave. O seu sistema inmunitario recuperouse gradualmente despois do tratamento e as células B rexurdindo non mostraron patoxenicidade.

En xeral, o estado da Sra C mostrou unha mellora notable e unha remisión sostida despois da terapia con células CAR-T, demostrando o potencial deste tratamento para o LES grave e refractario.

Informe de proba de células CART: