Mieloma múltiple (MM)-02

Paciente italiano busca tratamento e cura o mieloma múltiple con terapia CAR-T

Cinty, unha muller de 66 anos, foi diagnosticada con mieloma múltiple de cadea lixeira lambda, estadio I ISS, en Italia en outubro de 2018. Despois de recibir 4 ciclos de quimioterapia do réxime de VTD, desenvolveu unha fractura no terzo lateral da clavícula e neuropatía periférica. Buscando un tratamento máis eficaz, foi sometida a dous transplantes autólogos de células nai en maio de 2019 e novembro de 2019, logrando a remisión completa, e mantívose con lenalidomida oral.

Non obstante, en agosto de 2020, unha PET/TC de seguimento revelou unha nova destrución ósea e un rápido aumento das cadeas lixeiras libres de soro. A biopsia de medula ósea indicou a progresión da enfermidade e as probas FISH mostraron unha nova anomalía citoxenética: t(11;14). Despois de 4 ciclos de quimioterapia do réxime de DVD a partir de setembro de 2020, a súa enfermidade non se controlou e avanzou aínda máis. A pesar de cambiar a 3 ciclos do réxime de PCd, a súa dor ósea persistiu e o edema bilateral dos membros inferiores empeorou. Despois de ter esgotado moitos tratamentos eficaces recoñecidos internacionalmente e sometida a dous transplantes autólogos de células nai, desenvolveu resistencia a múltiples fármacos.

Ao coñecer a significativa eficacia do ensaio clínico CAR-T no hospital Ludaopei a través da información en liña, solicitou un visado e chegou a China en marzo de 2021. Despois dun mes de corentena, foi ingresada no hospital Yanda Ludaopei o 22 de abril. 2021. Despois dunha serie de exames e avaliacións da enfermidade, recibiu unha infusión de células CAR-T BCMA despois do precondicionamento da quimioterapia FC en maio do mesmo ano. Despois da infusión, os seus signos vitais estaban estables e non experimentou efectos secundarios significativos, excepto a febre de baixo grao. O seu edema bilateral dos membros inferiores diminuíu gradualmente e tivo o pracer de notar que a súa saúde en xeral melloraba.

Un mes despois da infusión de CAR-T, os resultados das probas de Cinty mostraron: cuantificación de proteínas urinarias de 24 horas a 50 mg/día, reducida significativamente desde os niveis de ingreso; cadeas lixeiras libres de soro: FLC-κ a 4,58 mg/L e FLC-λ a 0,61 mg/L; e a avaliación da medula ósea non mostrou células plasmáticas significativas. Avaliouse clínicamente que estaba en remisión completa (RC).

Actualmente, oito meses despois de regresar a Italia, a dor nas costas de Cinty e o edema bilateral dos membros inferiores desapareceron por completo e atópase en boa saúde. Desde miles de quilómetros de distancia, Cinty expresou o seu sincero agradecemento ao equipo do hospital Yanda Ludaopei e ao director Zhang Xian.

Estes dous casos clínicos do Hospital Ludaopei demostran que incluso pacientes con expresión baixa ou nula de BCMA no mieloma múltiple poden acadar unha boa eficacia coa terapia con células BCMA CAR-T. Isto supón un avance no tratamento con CAR-T para o mieloma múltiple, que brinda novas esperanzas aos pacientes con trastornos avanzados de células plasmáticas e mieloma múltiple.