A innovadora terapia xénica ofrece unha nova esperanza para os pacientes con drepanocitosis e talasemia

A innovadora terapia xénica ofrece unha nova esperanza para os pacientes con drepanocitosis e talasemia

Nun desenvolvemento innovador para pacientes que padecen enfermidade de células falciformes (SCD) e talasemia, unha nova terapia xénica está a demostrar un éxito notable. Esta terapia, que utiliza tecnoloxía avanzada de edición de xenes CRISPR/Cas9, mostrou unha taxa de curación do 100% nos ensaios clínicos, ofrecendo unha esperanza renovada a aqueles que loitan contra estes trastornos sanguíneos graves.

A terapia, desenvolvida coa plataforma propietaria ModiHSC®, ten como obxectivo as raíces xenéticas da SCD e a talasemia. Ao editar con precisión o potenciador BCL11A en células nai e proxenitoras hematopoyéticas autólogas, a terapia permite que o corpo produza niveis máis altos de hemoglobina fetal (HbF). Os niveis elevados de HbF contrarrestan os efectos nocivos da hemoglobina falciforme (HbS) e reducen os síntomas tanto da SCD como da talasemia, incluíndo a prevención de crises vasooclusivas e o alivio da anemia hemolítica.

BIOOCUS, unha forza líder no campo da terapia xénica, en colaboración co Hospital Lu Daopei, foi fundamental para achegar este tratamento innovador aos pacientes. 

O éxito clínico da terapia é incomparable, con 15 pacientes tratados ata o momento, todos eles logrando unha remisión completa e melloras significativas na súa calidade de vida. Esta taxa de curación do 100% é un fito importante na loita contra a SCD e a talasemia.

A terapia gañou recoñecemento internacional, con expertos de todo o mundo aclamando como un avance no tratamento de trastornos xenéticos do sangue. Destaca non só pola súa eficacia senón tamén pola súa rendibilidade. A diferenza doutras terapias xénicas, que poden ser prohibitivamente caras, este tratamento ofrece un modelo de prezos máis accesible, polo que é unha opción viable para unha gama máis ampla de pacientes.

Nun caso convincente, un paciente de 12 anos con crises vasooclusivas recorrentes e anemia hemolítica grave experimentou un cesamento completo dos síntomas despois do tratamento con esta terapia xénica. Este caso, entre outros, destaca o potencial transformador da terapia para pacientes con SCD e talasemia en todo o mundo.

A medida que BIOOCUS segue ampliando a dispoñibilidade desta terapia, incluíndo os próximos ensaios clínicos en China, o futuro parece prometedor para os afectados por estas enfermidades tan desafiantes. Co apoio do Hospital Lu Daopei, esta terapia está destinada a redefinir o estándar de atención para a SCD e a talasemia, ofrecendo unha nova oportunidade de vida para innumerables pacientes.

Se vostede ou un ser querido está afectado por enfermidade de células falciformes ou talasemia e está interesado en explorar este innovador tratamento, invitámosche a contactar connosco. O noso equipo está preparado para proporcionarche o apoio e a información que necesitas para tomar decisións informadas sobre a túa viaxe de asistencia sanitaria.