Leucemia linfoblástica aguda (ALLT)-04

Leucemia linfoblástica aguda celular con recaída precoz post-trasplante e leucemia combinada do sistema nervioso central

O paciente era un varón de 15 anos, diagnosticado de leucemia linfoblástica aguda de células T (T-ALL con positividade para STIL-TAL1, un xene de mal pronóstico) a finais de decembro de 2020, e foi atendido nun hospital local con múltiples ciclos de quimioterapia regular para lograr a remisión completa. O 2 de xuño de 2021 realizouse un transplante de células nai hematopoyéticas hemicigotas de pai a fillo, pero desafortunadamente detectouse unha recaída da medula ósea aos 3 meses despois do transplante e 1 ciclo de quimioterapia resultou ineficaz. Un ciclo de quimioterapia foi ineficaz e, ao mesmo tempo, desenvolveu meixelas abultadas e fugas de aire, comisuras tortas da boca e unha punción lumbar suxeriu o desenvolvemento de leucemia do sistema nervioso central.

T-ALL con positividade para STIL-TAL1, recaída precoz despois do transplante aloxénico, combinada coa leucemia do sistema nervioso central, é un caso moi difícil de tratar na era sen CAR-T. O pai do neno preguntou polo director Zhang Qian do Hospital Ludoupe a través dos seus amigos e, tras unha comunicación detallada, chegaron ao hospital Yanda Ludoupe, querendo loitar polas súas vidas inscribiéndose no ensaio clínico CAR-T.

O primeiro CAR-T fallou, as células tumorais multiplicáronse moi rápido e a súa vida estaba en perigo.

O 26 de outubro de 2021, o paciente ingresou na primeira sala do Departamento de Hematoloxía. Debido á rápida multiplicación das células tumorais, o paciente só podía ser tratado con quimioterapia para reducir a carga tumoral e con inxección de fármacos quimioterapéuticos con vaina de punción lumbar. O líquido cefalorraquídeo foi negativo. Despois de que o estado do paciente se estabilizara, recolléronse os linfocitos do seu pai para o cultivo de células CAR-T e, o 19 de novembro, infundíronselle células CAR-T CD7 do doador ao paciente.

Poucos días despois da infusión, antes da expansión das células CAR-T, as células tumorais do paciente volvéronse a multiplicar rapidamente, e podíase ver un gran número de células proxenitoras no sangue periférico, polo que fallou o primeiro CAR-T.

Ocorreu que o noso hospital estaba a realizar un ensaio clínico de CAR-T universal (CD7 UCAR-T) para a leucemia linfoblástica T aguda nesta fase. Os pais estaban moi ansiosos e dixeron que querían probar o seu fillo aínda que houbese un 1% de posibilidades. O director Zhang Qin volveu falar coa familia e decidiu inscribir ao seu fillo no noso ensaio clínico CD7 UCAR-T.

# Remisión completa despois da inscrición no ensaio clínico CD7 UCAR-T, agora 2 meses despois do transplante

O 2 de decembro, o paciente recibiu unha infusión de células U-CART CD7, que se utilizaron para reducir a carga tumoral ao tempo que lle proporcionaban un tratamento activo de apoio sintomático. O 2 de decembro, as células CD7 U-CART foron infundidas no paciente. Despois da infusión, o paciente tivo unha febre alta persistente durante varios días e estaba de mal humor. Os signos vitais do paciente estabilizáronse gradualmente e a temperatura corporal normalizouse gradualmente despois de que o paciente fose tratado con terapia antiinfecciosa e de apoio á rehidratación polo persoal médico.

A punción ósea e lumbar os días 18 e 28 despois da infusión de CD7 UCAR-T mostrou remisión completa con MRD negativo. O estado mental do neno foi cada vez mellor, recuperouse o apetito e volveu estar activo, e a súa nai, que levaba bágoas todos os días, viu por fin un sorriso que había tempo que non se vía.

Na actualidade, o paciente foi sometido a un segundo TCMH hemicompatible no noso hospital durante 2 meses, e a enfermidade aínda está en completa remisión.