Briseadh ann an Galar Autoimmune Péidiatraiceach: Leigheas Cell CAR-T a’ leigheas euslainteach Lupus
Anns an Ògmhios 2023, fhuair Uresa, 15-bliadhna, leigheas cealla CAR-T aig Ospadal Oilthigh Erlangen, a ’comharrachadh a’ chiad chleachdadh den làimhseachadh ùr-ghnàthach seo gus adhartas lupus erythematosus siostaim (SLE) a lughdachadh, fìor ghalar fèin-dìon. Bliadhna às deidh sin, tha Uresa a’ faireachdainn cho fallain ‘s a bha e a-riamh, a bharrachd air beagan fuachd.
Is e Uresa a’ chiad leanabh a chaidh a làimhseachadh airson SLE le immunotherapy aig Ionad Gearmailteach airson Immunotherapy (DZI) aig Oilthigh Erlangen. Tha soirbheachas an làimhseachaidh fa leth seo air fhoillseachadh anns An Lancet.
Mhìnich an Dr Tobias Krickau, reumatologist péidiatraiceach aig Roinn Pediatrics agus Leigheas Òigridh Ospadal Oilthigh Erlangen, cho sònraichte ‘s a tha cleachdadh cheallan CAR-T gus galairean fèin-dìon a làimhseachadh. Roimhe sin, cha deach leigheas CAR-T aontachadh ach airson aillsean fala adhartach sònraichte.
Às deidh dha a h-uile cungaidh-leigheis eile fàiligeadh gus smachd a chumail air SLE a bha a’ fàs nas miosa aig Uresa, bha co-dhùnadh dùbhlanach an aghaidh an sgioba rannsachaidh: am bu chòir na ceallan dìon innleadaichte sin a chleachdadh airson leanabh le galar fèin-dìon? Bha am freagairt gun samhail, leis nach robh duine air feuchainn ri làimhseachadh CAR-T airson galairean fèin-dìon péidiatraiceach roimhe seo.
Tha leigheas cealla CAR-T a’ toirt a-steach a bhith a’ toirt a-mach cuid de cheallan dìon an euslaintich (ceallan T), gan uidheamachadh le gabhadairean antigen chimeric (CAR) ann an deuchainnlann glan sònraichte, agus an uairsin a’ toirt a-steach na ceallan atharraichte sin a-steach don euslainteach. Bidh na ceallan CAR-T sin a’ cuairteachadh san fhuil, a’ cuimseachadh agus a’ sgrios cheallan B fèin-obrachail (cronail).
Thòisich comharran Uresa as t-fhoghar 2022, a’ toirt a-steach imrich, sgìths, pian co-phàirteach agus fèithe, agus broth aghaidh - comharran àbhaisteach de lupus. A dh’aindeoin làimhseachadh dian, dh’ fhàs a suidheachadh na bu mhiosa, a’ toirt buaidh air na dubhagan aice agus ag adhbhrachadh fìor dhuilgheadasan.
Tràth ann an 2023, às deidh grunn ospadalan agus leigheasan, a’ toirt a-steach chemotherapy immunosuppressive agus iomlaid plasma, chaidh suidheachadh Uresa sìos chun na h-ìre far an robh feum aice air dialysis. Air a sgaradh bho charaidean is theaghlach, chaidh càileachd a beatha sìos.
Dh’ aontaich an sgioba meidigeach aig Oilthigh Erlangen, air a stiùireadh leis an Àrd-ollamh Mackensen, ceallan CAR-T a thoirt gu buil agus a chleachdadh airson Uresa às deidh còmhraidhean mionaideach. Chaidh an cleachdadh tròcaireach seo de leigheas CAR-T a thòiseachadh fo lagh dhrogaichean na Gearmailt agus riaghailtean cleachdadh truacanta.
Tha am prògram leigheas cealla CAR-T aig Erlangen, air a stiùireadh leis an Àrd-ollamh Georg Schett agus an t-Ollamh Mackensen, air a bhith a’ làimhseachadh euslaintich le diofar ghalaran fèin-dìon, SLE nam measg, bho 2021. Chaidh an soirbheachas aca le 15 euslaintich fhoillseachadh anns an New England Journal of Medicine sa Ghearran 2024, agus tha iad an-dràsta a’ dèanamh sgrùdadh CASTLE le 24 com-pàirtiche, uile a’ nochdadh leasachaidhean mòra.
Gus ullachadh airson leigheas cealla CAR-T, chaidh Uresa tro chemotherapy dòs ìosal gus àite a dhèanamh dha na ceallan CAR-T na fuil. Air 26 Ògmhios, 2023, fhuair Uresa na ceallan CAR-T pearsanta aice. Ron treas seachdain às deidh làimhseachadh, thàinig piseach air a h-obair dubhaig agus comharran lupus, agus mean air mhean chaidh na comharraidhean aice à sealladh.
Bha am pròiseas làimhseachaidh a’ toirt a-steach co-òrdanachadh faiceallach gus dèanamh cinnteach à èifeachdas chemotherapy agus dìon gnìomh dubhaig a bha air fhàgail. Cha d’ fhuair Uresa ach fo-bhuaidhean beaga agus chaidh a leigeil ma sgaoil air an 11mh latha às deidh làimhseachadh.
Ro dheireadh an Iuchair 2023, thill Uresa dhachaigh, chuir i crìoch air na deuchainnean aice, agus shuidhich i amasan ùra airson a h-àm ri teachd, a’ toirt a-steach a bhith neo-eisimeileach agus cù fhaighinn. Bha i air leth toilichte ceangal a dhèanamh a-rithist le caraidean agus beatha àbhaisteach deugaire ath-thòiseachadh.
Mhìnich an t-Àrd-ollamh Mackensen gu bheil àireamh mhòr de cheallan CAR-T fhathast aig Uresa na fuil, a tha a’ ciallachadh gu feum i in-ghabhail antibody mìosail gus am faigh na ceallan B aice seachad air. Dhaingnich an Dr. Krickau gun robh soirbheachas làimhseachadh Uresa mar thoradh air co-obrachadh dlùth le grunn chuspairean meidigeach aig Ionad Immunotherapy na Gearmailt.
Chan fheum Uresa cungaidh-leigheis no dialysis tuilleadh, agus tha na dubhagan aice air faighinn seachad air gu tur. Tha an Dotair Krickau agus an sgioba aige a’ dealbhadh tuilleadh sgrùdaidhean gus sgrùdadh a dhèanamh air comas cheallan CAR-T ann a bhith a’ làimhseachadh ghalaran fèin-dìon péidiatraiceach eile.
Tha a’ chùis shònraichte seo a’ nochdadh comas leigheas cealla CAR-T gus maitheanas fad-ùine a thoirt do dh’ euslaintich péidiatraiceach le fìor ghalaran fèin-dìon leithid SLE. Tha soirbheachas làimhseachadh Uresa a’ soilleireachadh cho cudromach sa tha eadar-theachd thràth agus co-obrachadh ioma-chuspaireil. Tha feum air tuilleadh sgrùdaidhean clionaigeach gus dearbhadh sàbhailteachd agus èifeachd leigheas cealla CAR-T airson clann le galairean fèin-dìon.