Cinn i nGalar Uath-imdhíonachta Péidiatraiceach: Leigheasann Teiripe Cille CAR-T Othar Lupus
I mí an Mheithimh 2023, fuair Uresa, 15 bliana d'aois, teiripe cille CAR-T ag Ospidéal Ollscoile Erlangen, rud a léirigh an chéad úsáid a bhaintear as an gcóireáil nuálaíoch seo chun dul chun cinn lupus erythematosus sistéamach (SLE) a mhoilliú, galar trom uath-imdhíonachta. Bliain ina dhiaidh sin, mothaíonn Uresa chomh sláintiúil agus a bhí riamh, seachas cúpla slaghdán beag.
Is í Uresa an chéad leanbh ar cuireadh cóireáil air le haghaidh SLE le imdhíonteiripe ag Ionad Imdhíonteiripe Ollscoil Erlangen (DZI). Foilsíodh rath na cóireála aonair seo in The Lancet.
Mhínigh an Dr. Tobias Krickau, réamaiteolaí péidiatraiceach ag Roinn Péidiatraiceach agus Leigheas Ógánach Ospidéal Ollscoil Erlangen, an uathúlacht a bhaineann le cealla CAR-T a úsáid chun galair uath-imdhíonachta a chóireáil. Roimhe seo, níor ceadaíodh teiripe CAR-T ach le haghaidh ardailsí fola áirithe.
Tar éis gur theip ar gach cógas eile SLE dul chun donais Uresa a rialú, thug an fhoireann taighde aghaidh ar chinneadh dúshlánach: ar cheart na cealla imdhíonachta seo a ndearnadh innealtóireacht orthu a úsáid do leanbh a bhfuil galar uath-imdhíonachta air? Ba é an freagra gan fasach, mar ní raibh aon duine iarracht cóireáil CAR-T do ghalair autoimmune péidiatraiceach roimhe seo.
Is éard atá i gceist le teiripe cille CAR-T ná cuid de chealla imdhíonachta (cealla T) an othair a bhaint amach, iad a fheistiú le gabhdóirí antaiginí chimeric (CAR) i saotharlann speisialaithe ghlan, agus ansin na cealla modhnaithe seo a athinsileadh isteach san othar. Téann na cealla CAR-T seo i gcúrsaíocht san fhuil, ag díriú agus ag scriosadh cealla B uath-imoibríocha (díobhálacha).
Thosaigh comharthaí Uresa i bhfómhar na bliana 2022, lena n-áirítear migraines, tuirse, pian sna hailt agus sna matáin, agus gríos aghaidhe – gnáthchomharthaí lupus. In ainneoin dianchóireála, chuaigh a riocht in olcas, ag cur isteach ar a duáin agus ag cruthú aimhréití tromchúiseacha.
Go luath in 2023, tar éis ospidéil agus cóireálacha iolracha, lena n-áirítear ceimiteiripe imdhíon-shochtadh agus malartú plasma, chuaigh riocht Uresa in olcas go dtí an pointe inar theastaigh scagdhealú uaithi. Scoite óna cairde agus óna muintir, tháinig laghdú ar a caighdeán saoil.
D'aontaigh an fhoireann leighis ag Ollscoil Erlangen, faoi stiúir an Ollaimh Mackensen, cealla CAR-T a tháirgeadh agus a úsáid le haghaidh Uresa tar éis plé mionsonraithe. Cuireadh tús leis an úsáid truacánta seo de theiripe CAR-T faoi dhlí drugaí na Gearmáine agus rialacháin um úsáid atruach.
Tá an clár teiripe cille CAR-T ag Erlangen, faoi stiúir an Ollaimh Georg Schett agus an tOllamh Mackensen, ag cur cóir leighis ar othair a bhfuil galair uath-imdhíonachta éagsúla acu, lena n-áirítear SLE, ó 2021. Foilsíodh a rath le 15 othar sa New England Journal of Medicine i mí Feabhra. 2024, agus tá staidéar CASTLE á dhéanamh acu faoi láthair le 24 rannpháirtí, agus léiríodh feabhsuithe suntasacha ar fad.
Chun ullmhú le haghaidh teiripe cille CAR-T, rinne Uresa ceimiteiripe ar dáileog íseal chun spás a dhéanamh do na cealla CAR-T ina cuid fola. An 26 Meitheamh, 2023, fuair Uresa a cealla pearsanta CAR-T. Faoin tríú seachtain iarchóireála, tháinig feabhas ar fheidhm a duáin agus ar tháscairí lupus, agus d'imigh a hairíonna de réir a chéile.
Bhí comhordú cúramach i gceist leis an bpróiseas cóireála chun éifeachtacht ceimiteiripe a chinntiú agus chun feidhm na duáin a bhí fágtha a chosaint. Ní raibh ach fo-iarmhairtí beaga ag Uresa agus scaoileadh amach í ar an 11ú lá iarchóireála.
Faoi dheireadh mhí Iúil 2023, d’fhill Uresa abhaile, chríochnaigh sí a scrúduithe, agus leag sí spriocanna nua dá todhchaí, lena n-áirítear a bheith neamhspleách agus madra a fháil. Bhí an-áthas uirthi teagmháil a dhéanamh arís le cairde agus gnáthshaol na ndéagóirí a atosú.
Mhínigh an tOllamh Mackensen go bhfuil líon suntasach cealla CAR-T fós ag Uresa ina cuid fola, rud a chiallaíonn go dteastaíonn insiltí antashubstaintí míosúla uaithi go dtí go dtiocfaidh a cealla B ar ais. Leag an Dr Krickau béim ar an rath a bhí ar chóireáil Uresa mar gheall ar chomhoibriú dlúth na ndisciplíní míochaine iolracha ag Ionad Imdhíonteiripe na Gearmáine.
Níl aon chógas ná scagdhealú ag teastáil ó Úiresa a thuilleadh, agus tá a duán tar éis teacht chucu féin go hiomlán. Tá an Dr. Krickau agus a fhoireann ag pleanáil tuilleadh staidéir chun iniúchadh a dhéanamh ar acmhainneacht na gcealla CAR-T maidir le galair uath-imdhíonachta péidiatraiceacha eile a chóireáil.
Léiríonn an cás suntasach seo an poitéinseal atá ag teiripe cille CAR-T chun loghadh fadtéarmach a sholáthar d’othair phéidiatraiceacha a bhfuil galair uath-imdhíonachta tromchúiseacha orthu mar SLE. Léiríonn rathúlacht chóireáil Uresa an tábhacht a bhaineann le hidirghabháil luath agus comhoibriú ildisciplíneach. Tá gá le tuilleadh staidéir chliniciúla chun sábháilteacht agus éifeachtúlacht fhadtéarmach teiripe chealla CAR-T do leanaí a bhfuil galair uath-imdhíonachta acu a dhearbhú.