Tugann Teiripe Géin Nuálaíoch Dóchas Nua d'Othair Chorránchill agus Thalasaemia

Tugann Teiripe Géin Nuálaíoch Dóchas Nua d'Othair Chorránchill agus Thalasaemia

I bhforbairt úrnua d’othair atá ag fulaingt ó ghalar corráncheallach (SCD) agus thalasaemia, tá géinteiripe nua ag léiriú rathúlachta iontach. Léirigh an teiripe seo, a bhaineann leas as ardteicneolaíocht eagarthóireachta géine CRISPR/Cas9, ráta leigheas 100% i dtrialacha cliniciúla, rud a thugann dóchas athnuaite dóibh siúd atá ag troid leis na neamhoird fola troma seo.

Díríonn an teiripe, a forbraíodh leis an ardán ModiHSC® dílseánaigh, ar fhréamhacha géiniteacha SCD agus thalasaemia. Trí eagarthóireacht bheacht a dhéanamh ar an feabhsaitheoir BCL11A i ngais hematopoietic uathlógacha agus cealla giniúna, cuireann an teiripe ar chumas an chomhlachta leibhéil níos airde haemaglóibin féatais (HbF) a tháirgeadh. Léiríodh go dtéann leibhéil ardaithe HbF i ngleic le héifeachtaí dochracha na haemaglóibine corrán (HbS) agus go laghdaítear airíonna SCD agus thalasaemia araon, lena n-áirítear géarchéimeanna vasoocclusive a chosc agus anemia hemolytic a mhaolú.

Bhí BIOOCUS, príomhfhórsa i réimse na géinteiripe, i gcomhar le hOspidéal Lu Daopei, ríthábhachtach chun an chóireáil nuálaíoch seo a thabhairt d’othair. 

Tá rath cliniciúil na teiripe gan sárú, agus cóireáil déanta ar 15 othar go dtí seo, iad ar fad ag baint amach loghadh iomlán agus feabhsuithe suntasacha ar a gcáilíocht beatha. Is cloch mhíle shuntasach é an ráta leigheas 100% seo sa troid i gcoinne SCD agus thalassemia.

Tá aitheantas idirnáisiúnta bainte amach ag an teiripe, agus tá saineolaithe ar fud na cruinne ag moladh go bhfuil sí chun cinn i gcóireáil neamhoird ghéiniteacha fola. Seasann sé amach ní amháin as a éifeachtúlacht ach freisin as a chostéifeachtúlacht. Murab ionann agus teiripí géine eile, ar féidir leo a bheith ró-chostasach, cuireann an chóireáil seo samhail praghsála níos inrochtana ar fáil, rud a fhágann gur rogha inmharthana é do raon níos leithne othar.

I gcás an-láidir amháin, bhain othar 12 bliain d'aois le géarchéimeanna vaso-occlusive athfhillteacha agus ainéime hemolytic thromchúiseach deireadh iomlán de na hairíonna tar éis cóireála leis an ngéinteiripe. Leagann an cás seo, i measc nithe eile, béim ar chumas claochlaitheach na teiripe d'othair SCD agus thalasaemia ar fud an domhain.

De réir mar a leanann BIOOCUS ag cur le hinfhaighteacht na teiripe seo, lena n-áirítear trialacha cliniciúla atá le teacht sa tSín, tá an chuma ar an todhchaí dóibh siúd a bhfuil tionchar ag na galair dhúshlánacha seo orthu. Le tacaíocht ó Ospidéal Lu Daopei, tá an teiripe seo socraithe chun an caighdeán cúraim do SCD agus thalasaemia a ath-shainmhíniú, ag tairiscint léas nua ar shaol na n-othar gan líon.

Más rud é go bhfuil galar corráncheallach nó thalasaemia ort féin nó ar do ghaolta agus go bhfuil suim agat an chóireáil nuálaíoch seo a fhiosrú, iarraimid ort teagmháil a dhéanamh linn. Tá ár bhfoireann réidh chun an tacaíocht agus an fhaisnéis a theastaíonn uait a sholáthar duit chun cinntí eolasacha a dhéanamh faoi do thuras cúram sláinte.